Пигментный ретинит — ранее неизлечимое дегенеративное заболевание глаз, передающееся по наследству. Болезнь поражает светочувствительные клетки в глазу, преобразующие световые сигналы в нервные импульсы, которые посылаются в мозг. Способность человека видеть в слабоосвещенных помещениях ухудшается. Болезнь прогрессирует и приводит к полной слепоте. На сегодняшний день пигментным ретинитом в России страдают около 50 000 человек и 100 000 человек в СНГ.
RetroSense Therapeutics разрабатывает уникальный метод генной терапии на основе оптогенетики, который открывает новые возможности в борьбе с ранее неизлечимыми заболеваниями. Оптогенетика используется для возвращения светочувствительности клеткам. Пигментный ретинит может быть вызван различными генными дефектами, и новый метод лечения позволит восстанавливать зрение независимо от того, какой генный дефект ответственен за его потерю.
Начало клинических испытаний стало возможным благодаря многолетним исследованиям и сотрудничеству ведущих университетов и специалистов, включая разработчиков технологии профессора Жуо-Хуа Пана (Zhuo-Hua Pan) и профессора Ричарда Масланда (Richard Masland).
Эксперимент проводится в 2 этапа. На первом этапе пациентам вводится три уровня доз RTS-001. На втором этапе эксперимент проводится с самой высокой дозой и создается клиническая база для разработки дальнейшей программы изучения эффективности препарата.
RetroSense Therapeutics является портфельной компанией венчурного фонда RBV Capital. Фонд под управлением УК «РусБио Венчурс» был создан в конце 2014 года для инвестирования в инновационные биомедицинские проекты. В 2015 году RBV Capital совместно с пулом международных инвесторов инвестировали в компанию RetroSense Therapeutics $6 млн долларов США в В-раунде инвестирования. Общая сумма инвестиций, полученных компанией в двух раундах, достигла $13 млн.