Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Генная инженерия

Операция, ожидающая одобрения в Европе, может стать первой коммерческой генной терапией, которая дает немедленный результат в лечении смертельных заболеваний. Речь идет о технологии замены генов, которая может помочь пациентам с тяжелым комбинированным иммунодефицитом.

Фармакологический гигант GlaxoSmithKline разработал процедуру лечения алимфоцитоза, редкого генетического заболевания, также известного как «синдром мальчика в пузыре». Она получила название Strimvelis и отличается от всех существующих, поскольку предлагает немедленное исцеление благодаря генной инженерии. Этот способ был испробован на 18 детях, первое испытание состоялось 15 лет назад. Все они до сих пор живы.

Британская компания GlaxoSmithKline приобрела лицензию на Strimvelis в 2010 году у института Raffaele Telethon Institute в Милане, где она была изобретена и впервые опробована. 1 апреля европейские эксперты рекомендовали одобрить эту процедуру для коммерческого использования. Если это произойдет, ее начнут продавать в 27 странах Европы. В следующем году GSK планирует выйти и на американский рынок.

Сегодня на стадии разработки находятся несколько сотен генетических методов лечения, многие из которых могут полностью исцелить редкие заболевания, вызванные дефектом единственного гена.

Strimvelis использует технологию «починки и замены», потому что врачи сначала удаляют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем пропитывают их вирусами, чтобы перенести здоровую копию гена, пишет MIT Technology Review.

«Речь идет о генной терапии в пробирке — вы достаете клетки, исправляете их и кладете обратно, — говорит Мария-Грация Ронкароло, руководитель эксперимента в Милане. — Если вы хотите навсегда излечить болезнь, нужно поместить ген в стволовые клетки».

Современный способ лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита — это либо трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (которая может привести к летальному исходу), либо пожизненная терапия с дорогой заменой ферментов, которая стоит $5000 за ампулу.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Умные города подвергают своих жителей опасности из-за датчиков освещения и радиации
Тренды
Мнения
Геронтолог Обри ди Грей: жизнь длиной в тысячу лет — это побочный эффект поиска вечного здоровья
Биоценоз в фарме: зачем нужна альтернатива антибиотикам и как работают лекарства нового поколения
Тренды
Чарльз Адлер, co-founder Kickstarter: я — панк-рокер, который раздвигает границы
Кейсы
Как ИИ меняет медицину: личный помощник для врачей, маршрутизатор в клиниках и разработчик лекарств
Кейсы
Эдвин Диндер, Huawei Technologies: умный город — это ничто
Мнения
«Если изобретение с ИИ не приносит пользу, сам продукт никому не нужен»
Мнения
Feature engineering: шесть шагов для создания успешной модели машинного обучения
Тренды
Мнения
Человек — это набор из пяти чисел: Игорь Волжанин, DataSine — о психотипировании с помощью big data
Карло Ратти, Senseable City Laboratory (MIT) — о городах будущего, третьей коже человека и роболодках
Тренды
Мы все — сенсоры: CEO SQream Ами Галь — о том, как обрабатывают big data
Кейсы
Что такое скрапинг: как Amazon, Walmart и другие ритейлеры используют ботов в борьбе с конкурентами
Идеи
Почему китайские подлодки-беспилотники станут самым опасным врагом под водой?
Идеи
Филипп Роуд, LSE Cities: самый кошмарный сценарий — беспилотники, ездящие по городу, чтобы не платить за парковку
Мнения
Юрий Корженевский — о том, как построить безопасные системы для банков на блокчейне
Блокчейн
Иннополис
Russian Robot Olympiad: как дети строят роботов и решают реальные инженерные проблемы
MyGenetics: ДНК-тесты, помогающие «взломать» организм, как компьютер
Тренды
Trade-to-Mine: как биржи привлекают трейдеров в условиях падения рынка
Блокчейн
Дмитрий Фадин, 3D Bioprinting Solutions — о будущем биопринтинга и печати органов в космосе
Мнения
IoT изменит все: какие умные технологии принесут бизнесу экономию, безопасность и инновации
Тренды
Как высокие технологии побуждают нас покупать билеты и туристические услуги
Тренды
Чем плоха Кремниевая долина для IT-стартапов из России: дорого, неудобно и нет транспорта
Мнения
Жить по-умному: как защитить свой дом и не бояться киберугроз
Умный дом
Андрей Синогейкин, Wonder Technologies, — об искусственных алмазах
Тренды
Никита Бокарев, ESforce, — о деньгах, киберспорте и его немаргинальности
Тренды
Тренды
YouTube-депрессия: как создатели популярных каналов боятся потерять подписчиков и разум
Гельмут Райзингер, Orange Business Services, — об IIoT, 5G и телеком-стартапах
Мнения
«Робот берет вас на работу»: как искусственный интеллект, блокчейн и VR подбирают персонал
Мнения
Телемедицина, роботы и умные дома: каким через 5 лет будет «оцифрованный» город в России
Тренды
Мясная революция: как перейти от веганских заменителей к клеточным технологиям и биореакторам
Идеи
AI-выборы: как искусственный интеллект и голосовые помощники сделают демократию лучше
Тренды
Здесь нужен InsurTech: за какими стартапами будущее страхования
Мнения
Идеи
Тупик для беспилотников: как мечты разработчиков разбиваются о неожиданности на дорогах
Вирус лженауки в Google: как поисковые системы распространяют опасные мифы о прививках
Идеи
«Кто-то управляет моим домом»: как жертв домашнего насилия терроризируют с помощью умных устройств
Умный дом
Паскаль Фуа, EPFL, — о ключевых точках, глубоких нейросетях и эпиполярной геометрии
Мнения
Тренды
20 фильмов о кибербезопасности, взломах и цифровых преступлениях
Ян Лекун, Facebook: прогностические модели мира — решающее достижение в ИИ
Мнения
Джианкарло Суччи: «Попытка спроектировать программу без багов — утопия»
Иннополис
Game out: Как видеоигры обучают детей-аутистов держать равновесие и узнавать людей
Тренды
Прослушка, контроль камеры и предсказание смерти пользователя: самые странные патенты Facebook
Кейсы
Цес Снук, QUVA: мы не хотим зависеть от крупных компаний, которые владеют всеми данными
Мнения
Дмитрий Песков, АСИ: «В России традиционно долго запрягают, и в сфере IT мы только этим и занимаемся»
Иннополис
ДНК-тесты: как генетические компании обманывают людей и разрушают семьи
Мнения
Мануэль Маццара: «Для Facebook вы не покупатель, вы — продукт»
Иннополис
Витторио Феррари, Google: «Чтобы машина распознала книгу о Гарри Поттере нужна сложная математическая модель»
Мнения
Тренды
Блокчейн, искусственное мясо и «смерть» смартфонов: что будет с технологиями через 10 лет
7 медицинских технологий, которые скоро придут в российские больницы
Идеи
Руслан Зайдуллин, основатель Doc+, — о том, что делать Минздраву и о проблемах в российской медицине
Мнения