Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Генная инженерия

Операция, ожидающая одобрения в Европе, может стать первой коммерческой генной терапией, которая дает немедленный результат в лечении смертельных заболеваний. Речь идет о технологии замены генов, которая может помочь пациентам с тяжелым комбинированным иммунодефицитом.

Фармакологический гигант GlaxoSmithKline разработал процедуру лечения алимфоцитоза, редкого генетического заболевания, также известного как «синдром мальчика в пузыре». Она получила название Strimvelis и отличается от всех существующих, поскольку предлагает немедленное исцеление благодаря генной инженерии. Этот способ был испробован на 18 детях, первое испытание состоялось 15 лет назад. Все они до сих пор живы.

Британская компания GlaxoSmithKline приобрела лицензию на Strimvelis в 2010 году у института Raffaele Telethon Institute в Милане, где она была изобретена и впервые опробована. 1 апреля европейские эксперты рекомендовали одобрить эту процедуру для коммерческого использования. Если это произойдет, ее начнут продавать в 27 странах Европы. В следующем году GSK планирует выйти и на американский рынок.

Сегодня на стадии разработки находятся несколько сотен генетических методов лечения, многие из которых могут полностью исцелить редкие заболевания, вызванные дефектом единственного гена.

Strimvelis использует технологию «починки и замены», потому что врачи сначала удаляют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем пропитывают их вирусами, чтобы перенести здоровую копию гена, пишет MIT Technology Review.

«Речь идет о генной терапии в пробирке — вы достаете клетки, исправляете их и кладете обратно, — говорит Мария-Грация Ронкароло, руководитель эксперимента в Милане. — Если вы хотите навсегда излечить болезнь, нужно поместить ген в стволовые клетки».

Современный способ лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита — это либо трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (которая может привести к летальному исходу), либо пожизненная терапия с дорогой заменой ферментов, которая стоит $5000 за ампулу.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Дмитрий Филатов, Sistema_VC: стартапы — это в первую очередь про людей, а во вторую — про деньги
Мнения
Эра Data Science: как меняется бизнес с приходом big data и новых технологий
Тренды
Народ против транспорта: почему люди недовольны, когда в городах строят новые станции метро
Идеи
Беспилотники против велосипедистов: как безопасные автомобили сделают жизнь людей хуже
Идеи
Кейсы
«Лиза Алерт»: как беспилотники и краудсорсинг помогают искать пропавших людей
SONM: как люди будут зарабатывать на собственных компьютерах с помощью блокчейна
Кейсы
Егор Матешук, ostrovok.ru: проблемы big data можно решить, закидывая пачки денег в топку
Мнения
Художник-граффитист Миша Most: технология — это кисть, которая создает будущее
Мнения
Лунная гонка: как мировые державы собираются присвоить себе спутник Земли
Идеи
Итоги Нобелевской недели. За что дали Нобелевскую премию в 2018 году?
Тренды
Руслан Шагалеев, Иннополис: война между корпорациями и городами ведется за человеческий капитал
Идеи
Кристина Хаверкамп, DENA: цена на электроэнергию должна сильнее коррелировать c погодой: много солнца и ветра — дешево, мало — дорого
Тренды
Тренды
7 лучших книг о технологиях и науке на русском языке, вышедших в 2018 году
Микрореволюция: фермеры с помощью микробов спасут мир от голода
Идеи
Мнения
Александр Тормасов, Университет Иннополис: мозги людей могут быть совершенно не готовы к восприятию новых идей
Одежда, которая поможет миру: костюм-помощник, майка-тренер и носок-няня
Тренды
В ожидании первого удара: как США готовятся к атаке со стороны России и Китая
Тренды
Страшнее метана: какие еще промышленные выбросы разрушают озоновый слой
Тренды
Интеллект большого города: как данные и умные алгоритмы улучшают качество жизни в мегаполисах
Тренды
На защите европейцев: как GDPR стал дырой в бюджете российских ИТ-компаний
Мнения
Игорь Балк, Global Innovation Labs: в XXI веке приватности нет и не будет
Тренды
Deneum: как заниматься холодным ядерным синтезом и бороться с сомнениями ученых
Кейсы
Расист, оружие и предвзятый судья — каким станет искусственный интеллект в будущем
Тренды
На совести информаторов: как громкие скандалы вокруг АНБ, Facebook и Tesla изменили мир
Тренды
NativeOS: нативная реклама в видео без репутационных потерь и терроризма от режиссера короткометражек
Кейсы
Тренды
Тихий убийца: как микропластик вызывает болезни и останавливает репродукцию живых организмов
Гонка для JavaScript-разработчиков: как постоянные обновления мешают работе
Тренды
Big data на страже здоровья: как и зачем медицинские организации собирают и хранят данные
Тренды
Николь Миллс, Booking.com — об инновациях, agile-подходе и индустрии впечатлений
Кейсы
Слишком опасный нанопластик: как одноразовые пакеты превращаются в частицы-убийцы
Тренды
Идеи
Человек и квантовая теория: существует ли то, что мы не наблюдаем
Здесь может быть ваша реклама: НАСА планирует заработать на космосе миллионы
Тренды
Опасный криптотрейдинг: как киберпреступники угрожают виртуальным сбережениям и биржам
Тренды
Как через 20 лет будет выглядеть армия будущего
Тренды
5 финансовых инструментов, которые помогут инвесторам даже после падения криптовалюты
Тренды
Александр Лямин, Qrator Labs: наша задача — выработать у людей цифровую гигиену, чтобы они «не ели с помойки»
Кейсы
Эдуард Фош Вильяронга: люди видят в роботе только внешность, забывая, что он следит за ними
Тренды
Доктор Куэй Во-Райнард, HIT Foundation: если страна требует суверенитета данных, мы построим для нее отдельный блокчейн
Кейсы
Роботы против мигрантов: какой вклад в ксенофобию и расизм делают технологии ИИ
Тренды
Идеи
«Хакинтош»: как собрать свой собственный Mac лучше, чем у Apple
Война скриптов — искусственный интеллект против навязчивой рекламы
Тренды
Как заново изобрести супермаркет: осознанность потребления, этика производства и роботы
Тренды
Каждый человек станет сам себе банком: цифровой мир отказывается от посредников между бизнесом и клиентом
Тренды
Архитектор вычислительной инфраструктуры «Платона» Александр Варламов — о будущем ИТ-индустрии в России, стартапах и разработке
Кейсы
Дмитрий Богданов, капитан сборной России по CS:GO — о стиле жизни киберспортсмена, тренировках и блокировках РКН
Тренды
Прайсинг, трекинг, скоринг, биллинг и другие технологии, которые двигают российский бизнес
Тренды
Идеи
Космос — наш дом: что осталось решить ученым, чтобы поселить человека за пределами Земли
«Педиатр 24/7»: как телемед-стартап подарил родителям спокойствие, а врачам — работу
Кейсы
Вас снова обманули: как человечество учит компьютеры определять фейки в интернете
Тренды