Операция, ожидающая одобрения в Европе, может стать первой коммерческой генной терапией, которая дает немедленный результат в лечении смертельных заболеваний. Речь идет о технологии замены генов, которая может помочь пациентам с тяжелым комбинированным иммунодефицитом.
Фармакологический гигант GlaxoSmithKline разработал процедуру лечения алимфоцитоза, редкого генетического заболевания, также известного как «синдром мальчика в пузыре». Она получила название Strimvelis и отличается от всех существующих, поскольку предлагает немедленное исцеление благодаря генной инженерии. Этот способ был испробован на 18 детях, первое испытание состоялось 15 лет назад. Все они до сих пор живы.
Британская компания GlaxoSmithKline приобрела лицензию на Strimvelis в 2010 году у института Raffaele Telethon Institute в Милане, где она была изобретена и впервые опробована. 1 апреля европейские эксперты рекомендовали одобрить эту процедуру для коммерческого использования. Если это произойдет, ее начнут продавать в 27 странах Европы. В следующем году GSK планирует выйти и на американский рынок.
Strimvelis использует технологию «починки и замены», потому что врачи сначала удаляют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем пропитывают их вирусами, чтобы перенести здоровую копию гена, пишет MIT Technology Review.
«Речь идет о генной терапии в пробирке — вы достаете клетки, исправляете их и кладете обратно, — говорит Мария-Грация Ронкароло, руководитель эксперимента в Милане. — Если вы хотите навсегда излечить болезнь, нужно поместить ген в стволовые клетки».
Впервые человека вылечили от рака с помощью генной инженерии
Uncategorized
Современный способ лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита — это либо трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (которая может привести к летальному исходу), либо пожизненная терапия с дорогой заменой ферментов, которая стоит $5000 за ампулу.