Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Генная инженерия

Операция, ожидающая одобрения в Европе, может стать первой коммерческой генной терапией, которая дает немедленный результат в лечении смертельных заболеваний. Речь идет о технологии замены генов, которая может помочь пациентам с тяжелым комбинированным иммунодефицитом.

Фармакологический гигант GlaxoSmithKline разработал процедуру лечения алимфоцитоза, редкого генетического заболевания, также известного как «синдром мальчика в пузыре». Она получила название Strimvelis и отличается от всех существующих, поскольку предлагает немедленное исцеление благодаря генной инженерии. Этот способ был испробован на 18 детях, первое испытание состоялось 15 лет назад. Все они до сих пор живы.

Британская компания GlaxoSmithKline приобрела лицензию на Strimvelis в 2010 году у института Raffaele Telethon Institute в Милане, где она была изобретена и впервые опробована. 1 апреля европейские эксперты рекомендовали одобрить эту процедуру для коммерческого использования. Если это произойдет, ее начнут продавать в 27 странах Европы. В следующем году GSK планирует выйти и на американский рынок.

Сегодня на стадии разработки находятся несколько сотен генетических методов лечения, многие из которых могут полностью исцелить редкие заболевания, вызванные дефектом единственного гена.

Strimvelis использует технологию «починки и замены», потому что врачи сначала удаляют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем пропитывают их вирусами, чтобы перенести здоровую копию гена, пишет MIT Technology Review.

«Речь идет о генной терапии в пробирке — вы достаете клетки, исправляете их и кладете обратно, — говорит Мария-Грация Ронкароло, руководитель эксперимента в Милане. — Если вы хотите навсегда излечить болезнь, нужно поместить ген в стволовые клетки».

Современный способ лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита — это либо трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (которая может привести к летальному исходу), либо пожизненная терапия с дорогой заменой ферментов, которая стоит $5000 за ампулу.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Как европейский регламент по защите персональных данных GDPR повлияет на нашу жизнь
Тренды
Как развивается рынок умных домов в России и почему мы еще не живем в них
Умный дом
Падение астероида привело к потеплению на Земле. Оно продолжалось более 100 тыс. лет
Тренды
Киберспортсмен Данил Решетников — об изнуряющих тренировках, культовых играх и будущем киберспорта
Тренды
Астрономы создали проект «Горизонт событий», чтобы получить новые снимки черной дыры Стрелец А*
Частный космос
Alexa
Alexa от Amazon самостоятельно записала домашний разговор и отправила его другому человеку
Pornhub запустил свой VPN
Кейсы
Офис в VR, тесты от всех болезней и селфи с эмоциями: Эксперты рассказали, чего ждать в будущем от технологий
Технологический рывок
X5 Retail Group и Иннополис разработают магазин без продавцов
Иннополис
Мнения
Джейкоб Биамонте, Сколтех, — о том, что квантовые компьютеры могут уже сейчас
Плутон может оказаться скоплением более 1 млрд маленьких комет
Тренды
В американских солдат встроят датчики, рассказывающие о состоянии их здоровья
Тренды
Ученые прогнозируют снижение питательности риса из-за изменения климата. Рис едят миллиарды людей ежедневно
Тренды
Facebook представил искусственный интеллект, который превратит любой трек в симфонию
Тренды
Кейсы
Дачные ворота блогера самостоятельно подписались на платные услуги МТС
Южная Корея постепенно заменит солдат роботами
Тренды
IBM создала карманный детектор поддельных товаров
Кейсы
Чек-лист: как выбрать надежный магазин софта
Тренды
SpaceX запустила спутники, которые будут изучать гравитационное поле Земли
Тренды
Марк Цукерберг рассказал европейским парламентариям о работе Facebook
Утечка личных данных пользователей Facebook
В России могут запретить Booking.com
Блокировка интернета
Sony открыла предзаказ на «бесконечный блокнот» — планшет Digital Paper
Тренды
Мнения
Пять книг, которые Билл Гейтс рекомендует прочитать этим летом
8 лет назад программист купил две пиццы за 10000 биткоинов. Сейчас они стоят 83 миллиона долларов
Кейсы
Великобритания откроет центр для внедрения искусственного интеллекта в военную сферу
Тренды
Ученые придумали лекарство, которое предотвратит потерю памяти у космических путешественников
Тренды
Siri получит совершенно новый голос
Тренды
Вспышки сверхновых миллионы лет назад подтолкнули эволюцию на Земле
Как развивалась Вселенная
Лекарства из принтера и испытания на роботах: как новые технологии изменили фарму
Тренды
Тренды
Илон Маск предсказал возможное банкротство Tesla из-за дешевых Model 3
Российские ученые предлагают назвать следующий открытый элемент Антарктидием
Тренды
Microsoft и Google снова нашли массовую уязвимость в процессорах Intel
Хакеры
НАСА создаст в космосе температуру, ниже самой холодной во Вселенной
Тренды
Контейнеры, гибриды и туман: 5 трендов в облачных технологиях
Тренды
Facebook в 2019 году начнет вводить проект беспроводного интернета по всему миру
Технологический рывок
Роботы построили самый маленький дом в мире — размером с кончик волоса
Тренды
Идеи
Ученые выяснили, почему при высокой температуре запускается иммунитет и происходит выздоровление
Инвестор Виталий Голомб — об искусственном мясе и том, почему не нужно получать патенты
Тренды
Первая плавучая атомная электростанция «Ломоносов» завершила свой первый выход в море
Тренды
Посмотрите, как выглядит обожаемый всеми инженерами робот София
Доброжелательные роботы
Искусственные интеллекты тоже не смогли решить, что звучит на записи — «Янни» или «Лорел»
Искусственный интеллект
Астрономы нашли еще одно подтверждение наличия девятой планеты в Солнечной системе
Кейсы
Томские ученые представили сенсоры на основе органических молекул
Тренды
The Boring Company Илона Маска доставит огнеметы первым покупателям уже в начале лета
Кейсы
Инженеры собрали тактильного робота — его кожа может покрываться мурашками
Доброжелательные роботы
Билет в электробус The Boring Company Илона Маска будет стоить всего $1
Тренды
Тренды
Константин Носков возглавит новое министерство цифрового развития, связи и массовых коммуникаций
Китайские ученые создали из картона наноматериал для очищения воды от тяжелых металлов
Экология
Давид Ян запустил сервис «умной» корпоративной аналитики Yva
Кейсы