Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Генная инженерия

Операция, ожидающая одобрения в Европе, может стать первой коммерческой генной терапией, которая дает немедленный результат в лечении смертельных заболеваний. Речь идет о технологии замены генов, которая может помочь пациентам с тяжелым комбинированным иммунодефицитом.

Фармакологический гигант GlaxoSmithKline разработал процедуру лечения алимфоцитоза, редкого генетического заболевания, также известного как «синдром мальчика в пузыре». Она получила название Strimvelis и отличается от всех существующих, поскольку предлагает немедленное исцеление благодаря генной инженерии. Этот способ был испробован на 18 детях, первое испытание состоялось 15 лет назад. Все они до сих пор живы.

Британская компания GlaxoSmithKline приобрела лицензию на Strimvelis в 2010 году у института Raffaele Telethon Institute в Милане, где она была изобретена и впервые опробована. 1 апреля европейские эксперты рекомендовали одобрить эту процедуру для коммерческого использования. Если это произойдет, ее начнут продавать в 27 странах Европы. В следующем году GSK планирует выйти и на американский рынок.

Сегодня на стадии разработки находятся несколько сотен генетических методов лечения, многие из которых могут полностью исцелить редкие заболевания, вызванные дефектом единственного гена.

Strimvelis использует технологию «починки и замены», потому что врачи сначала удаляют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем пропитывают их вирусами, чтобы перенести здоровую копию гена, пишет MIT Technology Review.

«Речь идет о генной терапии в пробирке — вы достаете клетки, исправляете их и кладете обратно, — говорит Мария-Грация Ронкароло, руководитель эксперимента в Милане. — Если вы хотите навсегда излечить болезнь, нужно поместить ген в стволовые клетки».

Современный способ лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита — это либо трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (которая может привести к летальному исходу), либо пожизненная терапия с дорогой заменой ферментов, которая стоит $5000 за ампулу.

Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 2 раза в день

перейдите по одной из ссылок и нажмите кнопку Join
Новая технология позволит редактировать гены клеток мозга
Исследования мозга
МТИ начал выдавать дипломы на блокчейне
Блокчейн-технологии
К концу года мощность солнечной энергетики Китая достигнет 50 ГВт
Тренды
Тим Кук лично ответил поклоннику Mac mini о будущем модели
ИТ-компании
Тренды
Amazon станет первой в мире компанией, которая стоит $1 трлн
Молекулы-самоубийцы могут защитить нас от рака
Борьба с раком
Blue Origin впервые провела огневые испытания своего двигателя BE-4
Частный космос
Уникальная бетонная крыша превращает жилой дом в электростанцию
Солнечная энергетика
Toyota Sora — новый водородный автобус для гостей Олимпийских игр
Транспорт будущего
Ученые создали двумерный «идеальный» транзистор
Новая электроника
Huawei добилась 20 Гбит/с в испытаниях 5G Dual Connectivity
Переход на 5G
Сингапурские ученые делают фотоэлементы из меди, цинка и олова
Энергия солнца
Транспорт будущего
Маск купил еще одну буровую машину и роет тоннель в Вашингтон
В Швеции выбрали место для строительства конкурента Gigafactory
Тренды
Россия получила рекордное количество медалей на World Skills 2017
Кейсы
Эндрю Ын возглавил стартап, разрабатывающий чатбота-психотерапевта
Кейсы
Блокчейн может трансформировать сферу туризма
Блокчейн-технологии
Водоросли помогли улучшить органические солнечные элементы
Солнечная энергия
Veo Robotics переложит тяжелый труд на плечи роботов
Робототехника
Соцпособия будущего
Блокчейн и криптовалюты совершат революцию в БОД
Flare — камера слежения с ИИ для умного дома
Умный дом
Разработана компьютерная память молекулярного уровня
Компьютерная память
5 открытий в сфере гравитационных волн, которые изменили астрофизику
Астрофизика
4 фактора, которые преобразят IoT
Интернет вещей
Синтезирован препарат, эффективно подавляющий ВИЧ
Лечение ВИЧ
«Вертолеты России» покажут электрический конвертоплан в 2019 году
Городская авиация
Идеи
Toyota создала водородный минивэн с дальностью хода 1000 км
Число криптовалютных хедж-фондов перевалило за сотню
Тренды
Тренды
В США стартует первый государственный эксперимент с выплатой БОД
В Китае открыли роботизированную промзону за $300 млн
Промышленная робототехника
В Канаде начали тестировать робомобили на дорогах общего пользования
Беспилотные автомобили
В Шотландии запущена первая плавучая ветровая ферма
Ветровая энергетика
Робот-садовник поливает и защищает растения от вредителей
Робототехника
Виталик Бутерин: «Центробанкам еще далеко до введения криптовалют»
Криптовалюты
Электромопед от Honda станет домашней системой хранения энергии
Электромотоциклы
Eviation обещает запустить авиационный Uber в 2019 году
Электроавиация
Роберт Уразов: «На смену дипломам приходят паспорта навыков»
Тренды
Биосфера
Ученые не могут объяснить резкое сокращение числа летающих насекомых
Китай выпустит 1 млн электромобилей в 2018 году
Электромобили
ИИ от DeepMind стал гроссмейстером по игре го за 3 дня
Искусственный интеллект
Центробанк Бразилии признал биткойн финансовой пирамидой
Криптовалюты
«Мозги» беспилотной системы Apple размещаются на крыше автомобиля
Беспилотный транспорт
Новое открытие приближает появление квантовых компьютеров
Нанотехнологии
В 2018 году Baidu запустит в Китае беспилотный автобус
Беспилотный транспорт
Garmin Speak — умный автонавигатор с Alexa
Умный автомобиль
Daimler показала, на что способны ее беспилотные грузовики
Беспилотный транспорт
Рейтинг лучших
11 главных инженерных инноваций 2017 года
Электробайки Zero станут в 2018 году быстрее, мощнее, выносливее
Транспорт будущего
Samsung хочет подключить всю бытовую технику к IoT
Интернет вещей