Кейсы 24 июня 2016

Генная терапия старения станет доступной через пять лет

Далее

На этой неделе в Москве побывала Лиз Перриш - женщина сделавшая себе экспериментальные инъекции генной терапии, в результате чего ее организм за девять месяцев помолодел на 20 лет. Корреспонденты “Хайтека” встретились с Лиз, чтобы узнать, как она решилась на потенциально очень опасный эксперимент, когда результаты воздействия на ее организм будут официально опубликованы и в какой срок генная терапия старения станет широкодоступной.

Расскажите свою предысторию — как так получилось, что вы стали первой в истории женщиной, как пишет пресса, омолодившей себя примерно на 20 лет за неполный год с помощью инъекции из специальным образом обработанных стволовых клеток?

Мы применяли генную терапию и не использовали стволовые клетки. Все началось с того, что моему сыну поставили диагноз — диабет первого типа. И когда я находилась с ним в больнице, то видела очень много других больных детей. У меня были некоторые базовые представление о науке, и я знала, что медицинские технологии сегодня куда более развиты, чем то лечение, которые предлагалось в больнице.

И я стала путешествовать по миру, участвовать в конференциях, чтобы понять, что может предложить современная медицина, чтобы помочь таким детям, как мой сын. И я обнаружила, что болен каждый человек. Мы все умираем от биологического старения, это бомба замедленного действия.

Я изучила варианты генной терапии, которые могут помочь и таким детям, и любому из нас. И обнаружила технологию, которая превращает больных животных в здоровых. Она также применима и к человеческим клеткам. Я подумала, что сейчас тот самый важный момент в истории, когда нужно попытаться начать борьбу с болезнями. Поскольку я не была вовлечена внутрь этого процесса, со стороны для меня это выглядело достаточно просто.

По мнению некоторых людей, мы слишком торопимся. Но они забывают, что сотни тысяч человек прямо сейчас умирают от различных заболеваний. Так что мы не торопимся, мы движемся даже слишком медленно.

Я основала свою компанию и решила протестировать на себе новый препарат для того, чтобы доказать людям: генная терапия может действительно работать и это безопасно. Для того, чтобы помочь пациентам пожилого возраста, нам нужно начать тестирование уже сейчас. А затем мы сможем спасать и детей, у которых нет других вариантов лечения.

hightech.fm / Виктория Пчелинцева

Насколько мне известно, вы не раскрываете состав инъекции, но можете хотя бы рассказать, на чем она основана?

В основе генной терапии, которую я испытала на себе, два типа генов. Их вводят по отдельности, но в один день. Один из генов блокирует миостатин в крови. Это способствует укреплению мышечной массы вне зависимости от возраста. За счет этого люди в течение более длительного срока сохраняют здоровье и могут жить дольше.

В США этот вид терапии уже прошел клинические испытания, и ее безопасность и эффективность уже доказаны на примере больных мышечной дистрофией. Мы бы хотели, чтобы эта терапия использовалась для всех пожилых людей, чтобы все они могли избавиться от тростей, инвалидных колясок и передвигаться самостоятельно.

Второй вид генов создает энзимную теломеразу. С помощью нее регулируется длина окончаний теломер. Когда клетки в организме делятся, теломеры становятся короче. И продолжительность человеческой жизни напрямую зависит от этого. Практически все заболевания, вызванные старением организма, связаны с длиной теломер. Вот почему у пожилых людей чаще проявляется рак, сердечно-сосудистые заболевания, деменция.

Эта генная терапия фактически запускает в обратную сторону процесс старения у животных и во всех клетках, близких к клеткам человека. Но на людях эта терапия прежде никогда не применялась из-за опасения, что она может вызывать раковые заболевания.

Относительно теломеразы проводилось более 10 тысяч исследований, и ни одно из них не подтвердило, что она может провоцировать рак. Всякий раз, когда ученые пытались доказать, что такая терапия может вызывать онкологию, эксперименты показывали обратное.

Такая генная терапия имеет самые большие перспективы. Но никто не дает нам пока права испытывать ее на пациентах. Поэтому я и решилась испытать это на себе. Мне показалось, что такой поступок будет выглядеть убедительно и поможет нам создать мир, в котором мы не будем страдать от заболеваний, вызываемых старением организма.

И сейчас у нас самое интересное время — мы наблюдаем, что же происходит с моим организмом.

«Сейчас уже нет никакого смысла тестировать эту терапию на животных»

hightech.fm / Виктория Пчелинцева

Из-за того, что вы скрываете часть информации о составе введенного препарата и не публикуете результаты в научных журналах, к вашему эксперименту очень многие ученые и журналисты относятся скептически. Вас это недоверие не расстраивает?

Нет, не расстраивает. Мне кажется, сейчас на нашей стороне гораздо больше ученых, чем когда-либо прежде. На данный момент наша компания выступает за то, чтобы можно было провести клинические испытания и получить результаты научных исследований, опубликовать статьи на эту тему. Сейчас нет уже никакого смысла проводить тестирование данной генной терапии на животных, это будет шагом назад. Мы не можем себе позволить вести долгие дебаты по поводу эффективности терапии, потому что слишком много людей нуждаются в лечении.

Люди хорошо умеют подмечать недостатки системы. Поэтому мы просим весь мир перестать жаловаться и объединиться, чтобы помочь нам. Конечно, не всем это нравится. Но, если все закончится тем, что мы сможем спасти жизни людей, то все в конечном итоге останутся довольны.

Когда мы сможем узнать детали эксперимента? Есть ли какой-то дедлайн, когда вы соберете пресс-конференцию и расскажете все подробности — с формулами, результатами независимых экспертиз и так далее?

Мы все еще проводим очень много исследований, у нас есть образцы крови и кожи до и после введения препарата. Мы работаем с лабораториями, которые сравнивают эти образцы. Этим занимается третья сторона, потому что нам не хочется, чтобы наша компания была вовлечена в процессы получения результатов, и кто-то мог бы подумать, что был совершен какой-то подлог.

Эксперимент займет всю мою оставшуюся жизнь. Лаборатории, которые работают с нами, смогут оформить результаты в качестве научных исследований по прошествии определенного времени. Мы технологическая компания и заинтересованы во всей этой работе.

Фактически, мы выступаем адвокатами пациентов, чтобы они могли получить эту терапию, чтобы продлить свою жизнь и сохранить здоровье. В первую очередь мы хотим помочь людям. Если нам это удастся, наша компания станет крупнейшей в мире.

Люди, которые недовольны сейчас нашей работой, либо со временем встанут на нашу сторону, либо начнут сами делать что-то похожее, что поможет людям.

hightech.fm / Виктория Пчелинцева

Правильно ли я поняла, что у вас нет какого-то конкретного рубежа, после которого вы публично объявите о результатах эксперимента и раскроете все неизвестные подробности?

У нас есть такие планы. Мы сейчас работаем с организацией, которая называется P3-клиника. Они занимаются поиском биологических маркеров старения. Информация из этой клиники появится в течение месяца и будет обновляться до полутора лет, начиная с сегодняшнего дня.

Изучение процессов старения занимает срок жизни самого изучаемого объекта. И наступит какой-то момент во времени, когда мы точно сможем определить изменение длины теломеров в моих белых кровеных тельцах. По мере появления новой информации, мы будем публиковать ее. Но исследование будет все время продолжаться.

«Когда я увидела свой биологический возраст, я пришла в ужас»

Вы сделали инъекцию, когда ваш биологический возраст составлял 45 лет. Утверждается, что ваши теломеры за неполный год, прошедший с того момента, удлинились настолько, что клетки вашего тела соответствуют состоянию 25-летнего организма. Так ли это?

Не совсем. До того, как я получила генную терапию, мы провели исследование белых кровеных телец в моей крови. И средний возраст теломеров соответствовал их длине у 65 летнего человека. Когда я увидела эти результаты, пришла в ужас. Но на самом деле в них нет ничего необычного, порой разные системы нашего организма стареют с неодинаковой скоростью. У меня в семье все жили достаточно недолго. Вообще потенциал жизни клеток — 125 лет. Но во многих семьях наблюдается укорочение теломер. И наблюдается закономерность, что болезни, связанные со старением, проявляются и убивают людей в возрасте от 50 до 60 лет. Плюс если учесть неблагоприятные факторы окружающей среды, то многие из нас не доживают до пожилого возраста.

Сейчас мы наблюдаем, что мои телеморы удлинились на 20 лет. То есть они стали такой длины, которая соответствует моему реальному возрасту. Возможно, благодаря этому я смогу прожить чуть дольше, чем мои родственники. И мы надеемся, что ген все еще работает в моих клетках и процесс роста теломер еще не закончен.

hightech.fm / Виктория Пчелинцева

И до каких пределов омоложение может продолжаться?

Мы все надеемся, что нам удастся удлинить теломеры до того состояния, в котором они были на эмбриональном этапе жизни человека. Когда вы рождаетесь, у вас есть примерно 10 тысяч пар теломер, а в эмбриональном периоде их было 15 тысяч. И мы бы хотели, чтобы теломеры соответствовали этому состоянию. Конечно, невозможно вернуться в детство. Но мы можем сделать наш организм моложе и здоровее.

Как эти изменения отразятся на внешнем состоянии организма?

Многие нас спрашивают, будут ли они выглядеть моложе после такой терапии. Примеры животных показывают, что да, они начинают выглядеть моложе. Это включает в себя состояние и мозга, и внутренних органов. Кожа — наш самый большой орган. Если мы не сумеем защитить ее, человек погибнет от кожных заболеваний. Но, если при этом мы не будем заниматься состоянием мозга, то может развиться деменция. Человек должен быть здоровым и изнутри, и снаружи.

Вы не производите впечатление человека отчаянного, или человека, которому нечего терять из-за тяжелой болезни. Однако, вы утверждаете, что ввели себе препарат, воздействующий на организм на самом глубинном уровне, который не тестировался до этого не только на людях, но и на животных. Почему вы так уверены в безопасности для вас сделанной инъекции? Все, кто пишут о вас, уверены, что у вас есть какие-то гарантии. Почему вы не боитесь того, что что-то может пойти не так?

У меня немного другой взгляд мир, чем у большинства людей. Возможно, я вижу границы там, где их никто больше не замечает. Мы ведь уже знаем, отчего и как люди умирают. К примеру, можем спрогнозировать, что около трети населения Земли погибнет от онкологических заболеваний. Еще треть — от заболеваний сердечно-сосудистой системы. И еще треть — от отказа каких-то органов, деменции или несчастных случаев. Мой сын, к примеру, может умереть от своего заболевания.

Мне уже было 44, я прожила большую часть своей жизни. Этот эксперимент — моя возможность дать что-то этому миру, сделать свой вклад. Для меня очень важно иметь какую-то цель. Показать своим детям, что нужно совершать смелые поступки, чтобы изменить мир к лучшему. Меня не устраивают простые решения. Мне не хочется просто работать, смотреть телевизор и однажды умереть от старости. Я действительно хочу что-то сделать для этого мира. И это стоит большого риска. Мне это кажется очевидным, но я понимаю, что со мной согласятся не все.

«Генную терапию старения можно будет применять уже через пять лет»

hightech.fm / Виктория Пчелинцева

Какую роль в проекте играет Ави Рой (он сопровождает в поездке Лиз, которая представила его как ученого, сооснователя сети клиник персонализированной медицины — прим. автора)?

Он главный научный сотрудник.

Почему же он не сделал вместе с вами эту инъекцию? Наука получила бы бесценную информацию о воздействии препарата не только на женский, но и на мужской организмы.

Он был бы рад получить эту терапию, но она на самом деле очень дорогая. И вместо того, чтобы проверять ее на нас, мы хотим получить разрешение тестировать препарат на больных людях. Сотни тысяч людей умирают каждый день, и я уверена, кто-нибудь из них согласился бы попробовать эту терапию. И, возможно, она сохранила бы ему жизнь.

Как вы уже говорили, ученые называют в качестве лимита человеческого долголетия примерно 125 лет. На сколько можно будет продлить молодость и жизнь человека в будущем с помощью генной терапии?

Человеческая жизнь ограничена как раз длиной теломер. При использовании генной терапии, продолжительность жизни подопытных мышей в среднем увеличивается на 25%. Но у людей эффект может быть несколько другим. Сейчас мы обнаружили около трех видов терапии, которая может помочь увеличить время жизни клетки. И, если все эксперименты будут удачными, думаю, человек сможет жить очень, очень долго.

Когда, по вашему мнению, генная терапия старения станет возможной, а главное — широко доступной?

Сегодня проводится очень много исследований различных видов генной терапии. И мы очень надеемся, что человечество сможет начать применять ее уже в течение пяти лет. Если нам удастся создать действенный метод, мы постараемся сделать все, чтобы он стал широко доступным.

Лиз Перриш и Ави Ройhightech.fm / Виктория Пчелинцева

Вы уверены, что ваших финансовых возможностей хватит для завершения разработки, масштабных клинических испытаний, получения лицензий и доведения препарата до промышленного производства?

Да, абсолютно.

Кому принадлежат права на методику омоложения, состав препарата и кто его изобретатель? Поданы ли патенты или это будет сделано позже?

Компания BioViva является изобретателем двойной генной терапии, которую я испытываю на себе. И мы уже подали бумаги на патенты.

С чем связан ваш визит в Россию?

Мы путешествуем по разным странам и просим людей помочь нам в борьбе с нашим общим врагом — болезнями. Создавать нормативы, правила, законодательные акты, которые позволяли бы проводить клинические исследования на людях. И дать нам возможность использовать это самое мощное на данный момент лекарство. Это необходимо, чтобы сделать большой шаг в генной терапии и создать новую индустрию.