В Китае проведут первые испытания технологии CRISPR на людях

Ученые из Больницы Западного Китая при Сычуаньском университете используют технологию редактирования генома CRISPR-Cas9. С ее помощью у пациентов извлекут Т-клетки и вырежут ген, который отвечает за выработку белка PD-1 — он регулирует иммунный отклик у Т-клеток и мешает им атаковать раковые клетки.

Полученные образцы ученые размножат в лаборатории, а затем введут пациентам в кровоток. Прежде чем это произойдет, независимая биотехнологическая компания проверит клетки, чтобы убедиться, что модификации подвергли только ген PD-1. Предполагается, что измененные Т-клетки смогут естественным образом распознавать и атаковать очаги рака легких.

Однако у некоторых ученых эта методика вызывает скепсис. Тимоти Чан, ученый-иммунолог из онкологического центра MSK в Нью-Йорке, заметил, что модифицированные клетки могут вызвать чрезмерный иммунный отклик, который будет направлен и на здоровые клетки. Исследователь предлагает брать Т-клетки непосредственно из опухолей, но китайские ученые отметили, что получить доступ к опухолям легких достаточно сложно.

Участниками эксперимента станут пациенты с раком легких, которым не подошли другие методы лечения, включая химиотерапию и лучевую терапию. В испытании методики примет участие 10 человек. Постепенно одному из пациентов будут повышать дозу вводимых клеток — это позволит на раннем этапе оценить результаты и побочные эффекты, вызванные лечением.

Так как любые эксперименты с CRISPR вызывают неизбежные дискуссии об этичности, ученые подчеркивают, что редактированию будут подвергнуты исключительно Т-клетки, которые не передаются потомкам.

Напомним, первые испытания технологии CRISPR на человеческом эмбрионе также проводили китайские ученые. Они применили методику для устранения гена, который приводил к смертельному заболеванию крови. Система дала результат лишь в половине случаев, поэтому исследование пришлось прекратить.

Ранее американская комиссия по этике и биобезопасности при Национальном институте здравоохранения одобрила первые испытания схожей методики на людях. Ученые из Пенсильванского университета также отредактируют Т-клетки и вырежут ген выработки PD-1. Однако в отличие от китайских коллег, ученые из США добавят дополнительный ген, который позволит бороться с тремя видами рака — меланомой, саркомой и миеломой. Испытания должны начаться уже в этом году.

CRISPR представляет собой инструмент генетического редактирования. Он помогает отыскивать определенные сегменты в генетическом коде и вырезать их или заменять другими. Технологию можно сравнить с молекулярным скальпелем для генома. Журнал Science признал CRISPR «Прорывом года 2015», однако в обществе эта идея вызвала неоднозначный отклик. Многие предполагают, что подобные инструменты со временем начнут использоваться для модификации человеческого генома на самых ранних стадиях, то есть до рождения. Это позволит создавать «дизайнерских детей» — потомство с заданным набором параметров.

При этом пока что все заявленные эксперименты касались исключительно изучения врожденных заболеваний и попытки лечения болезней, которые не поддаются другим видам терапии. Так ученые из Темпльского университета использовали CRISPR/Cas9, чтобы отделить гены ВИЧ-1 из инфицированных иммунных клеток человека и препятствовать их повторному встраиванию.