Международная команда ученых под руководством генетиков американского госпиталя св. Иуды открыли способ редактирования генов для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии в клетках крови, изолированных от пациента. Новый способ, описанный в статье журнала Nature Medicine, предлагает использовать технологию CRISPR.
Фетальный и зрелый гемоглобин — две разных молекулярных формы этой важнейшей молекулы в красных кровяных тельцах. Болезнь серповидных эритроцитов и бета-талассемия вызваны мутациями в гене одной из производных гемоглобина и проявляется после рождения, когда уровень зрелого гемоглобина повышается. Но не затрагивает фетальный гемоглобин, так как в нем отсутствует подверженная мутации производная.
«Наша работа заключалась в том, чтобы идентифицировать ДНК, потенциальную мишень для генной инженерии, и предложить вариант подхода для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии», — говорит Митчел Вайс, глава отделения гематологии и один из авторов исследования. Ученые смогли отрезать нужную ДНК с помощью CRISPR, отделить короткий сегмент, отвечающий за переход одной производной в другую, и присоединить ее обратно для повышения уровня фетального гемоглобина в зрелых эритроцитах.
В Китае проведут первые испытания технологии CRISPR на людях
Идеи
Такой способ лечения кажется ученым привлекательным, поскольку относительно прост, учитывая уровень современных технологий. Однако, клинические испытания проводить пока рано. Сначала генетики хотят провести ряд экспериментов по улучшению процесса и снижению риска лишних мутаций. Кроме того, они хотят сравнить несколько разных подходов, чтобы выбрать наиболее безопасный и эффективный, пишет EurekAlert.