Технология CRISPR поможет устранить тяжелые генетические мутации
Кейсы 13 октября 2016

Технология CRISPR поможет устранить тяжелые генетические мутации

Далее

Группа американских ученых смогла частично устранить генетическую мутацию, при которой эритроциты приобретают форму серпа, приводя к болям и повреждению органов. С помощью молекулярных ножниц CRISPR мутировавший отрезок ДНК заменили здоровым. Первые клинические испытания методики на людях должны состояться в ближайшие пять лет.

Эксперты из Калифорнийского университета в Беркли, Калифорнийского университета в Сан-Франциско и Университета Юты разработали метод исправления генетической мутации при серповидноклеточной анемии — неизлечимого наследственного заболевания, с которым ежегодно рождается 300 000 детей. Единственный способ лечения — это пересадка костного мозга, которая чаще всего сопровождается осложнениями, поэтому применяется крайне редко, отмечает The Verge.

Ученые получили образцы крови от пациентов с этим видом анемии и использовали технологию CRISPR — инструмент генетической терапии, который работает по принципу ножниц. С его помощью можно вырезать нежелательный компонент ДНК и заменить его другим. Процедура сопровождалась большими сложностями, поэтому исследователям удалось отредактировать лишь 6% клеток. Такой результат не позволяет считать метод гарантированно эффективным, но теоретически CRISPR-редактирование может помочь пациентам с неизлечимым заболеванием. Предыдущие исследования показали, что даже 5% здоровых клеток достаточно, чтобы пациент чувствовал себя лучше.

В ходе исследования отредактированная кровь не переливалась пациентам, поэтому нельзя оценить воздействие лечения на организм человека. Однако опыты на мышах показали, что стволовые клетки в отредактированной крови сохраняются в организме в течение четырех месяцев. У людей, по мнению ученых, эти клетки могли бы циркулировать всю жизнь.

Новый вид развлечений — дронсерфинг

Важная особенность такого подхода — это возможность ввести пациенту его же клетки, что минимизирует риск отторжения и инфицирования. Результаты исследования были опубликованы в журнале Science Translational Medicine. Ученые продолжат эксперименты по усовершенствованию технологии, а также проведут дополнительные опыты на мышах. Первые клинические испытания с участием человека будут организованы в ближайшие пять лет.

Ранее международная команда ученых под руководством генетиков американского госпиталя св. Иуды открыли способ редактирования генов для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии в клетках крови, изолированных от пациента. Однако в рамках этого исследования удалось выявить только подход к лечению, но никаких клинических результатов ученые не добились.

Врачам впервые удалось полностью вылечить пациента от ВИЧ

Генетическое редактирование применяется в различных сферах — от медицины до сельского хозяйства, но пока что ученые обращаются к этой методике с осторожностью. Биолог Фредрик Ланнер из Каролинского института проводит эксперименты по редактированию генома здорового человеческого эмбриона с помощью технологии CRISPR/Cas-9. При этом ему запрещено проводить какие-либо опыты после того, как эмбрионы достигнут возраста двух недель, а также запрещено пересаживать их для дальнейшего вынашивания.