Генная и клеточная терапия помогут излечить слепоту

Лечение заболеваний глаз — заманчивая цель для исследователей, занимающихся стволовыми клетками и генной терапией. Восстановление частично или полностью потерянного из-за болезней или возраста зрения является актуальной задачей.

Офтальмология — третья по популярности область клинических исследований после онкологии и неврологии. Клеточная терапия включает в себя инъекции новых клеток в сетчатку, пораженную болезнью. Генная терапия направлена на восстановление функции существующих клеток путем коррекции генетических дефектов, сообщает Financial Times.

Но на данный момент ни один подобный вид терапии еще не получил полного одобрения. Самой успешной считается технология компании Spark Therapeutics из Филадельфии. Разработки компании помогают справиться с амаврозом лебера 2 (LCA2) — формой дегенерации сетчатки, вызванной дефектом в гене под названием RPE65. В качестве лечения используется аденоассоциированный вирус (AAV), который не вызывает заболевания, но доносит функционирующую копию гена RPE65 в клетки сетчатки.

Если завершающая фаза клинических испытаний подтвердит улучшения, замеченные у предыдущих пациентов, этот метод лечения может быть одобрен и запущен уже в 2017 году. Это станет первым одобренным продуктом генной терапии в США.

Другая биотехнологическая компания — NightstaRx из Великобритании — концентрируется на офтальмологии. Она также использует AAV, чтобы донести «правильную» копию дефектного гена в клетки сетчатки. Продукт компании используется для лечения хороидермии — унаследованной формы прогрессивной слепоты.

Коммерческая привлекательность офтальмологической генной терапии была доказана в прошлом месяце, когда Allergan, фармацевтическая группа из Дублина, приобрела RetroSense Therapeutics за $60 млн и с обещанием последующих платежей. RetroSense осваивает клиническое применение оптогенетика — возвращает клеткам глаз чувствительность к свету. Продукт тестируется на пациентах с пигментным ретинитом, который так или иначе касается около 100 тысяч человек в США.

В сентябре 2015 года в Лондоне проект Cure Blindness объявил о начале клинических испытаний продукта, который должен вернуть зрение людям, потерявшим его. И это один из многих проектов, работа над которыми ведется в этой области. Офтальмологи хотят не только совершенствовать методы диагностики, как, к примеру, Google DeepMind, который работает над подобным алгоритмом, или стартап Smart Vision Labs и его устройство для самостоятельной диагностики при помощи смартфона. Врачи хотят разработать варианты лечения, которые позволят излечить слепоту, и видят будущее такой терапии в стволовых клетках и генетических исследованиях.