Генная и клеточная терапия помогут излечить слепоту

Во всем мире исследователи работают над генной и клеточной терапией для офтальмологии. Если эксперименты пройдут успешно, это поможет излечить слепоту.

Лечение заболеваний глаз — заманчивая цель для исследователей, занимающихся стволовыми клетками и генной терапией. Восстановление частично или полностью потерянного из-за болезней или возраста зрения является актуальной задачей.

Офтальмология — третья по популярности область клинических исследований после онкологии и неврологии. Клеточная терапия включает в себя инъекции новых клеток в сетчатку, пораженную болезнью. Генная терапия направлена на восстановление функции существующих клеток путем коррекции генетических дефектов, сообщает Financial Times.

Но на данный момент ни один подобный вид терапии еще не получил полного одобрения. Самой успешной считается технология компании Spark Therapeutics из Филадельфии. Разработки компании помогают справиться с амаврозом лебера 2 (LCA2) — формой дегенерации сетчатки, вызванной дефектом в гене под названием RPE65. В качестве лечения используется аденоассоциированный вирус (AAV), который не вызывает заболевания, но доносит функционирующую копию гена RPE65 в клетки сетчатки.

Как беспроводные технологии изменят мир в ближайшие 10 лет

Если завершающая фаза клинических испытаний подтвердит улучшения, замеченные у предыдущих пациентов, этот метод лечения может быть одобрен и запущен уже в 2017 году. Это станет первым одобренным продуктом генной терапии в США.

Другая биотехнологическая компания — NightstaRx из Великобритании — концентрируется на офтальмологии. Она также использует AAV, чтобы донести «правильную» копию дефектного гена в клетки сетчатки. Продукт компании используется для лечения хороидермии — унаследованной формы прогрессивной слепоты.

Коммерческая привлекательность офтальмологической генной терапии была доказана в прошлом месяце, когда Allergan, фармацевтическая группа из Дублина, приобрела RetroSense Therapeutics за $60 млн и с обещанием последующих платежей. RetroSense осваивает клиническое применение оптогенетика — возвращает клеткам глаз чувствительность к свету. Продукт тестируется на пациентах с пигментным ретинитом, который так или иначе касается около 100 тысяч человек в США.

Ученые случайно изобрели лекарство от рака

В сентябре 2015 года в Лондоне проект Cure Blindness объявил о начале клинических испытаний продукта, который должен вернуть зрение людям, потерявшим его. И это один из многих проектов, работа над которыми ведется в этой области. Офтальмологи хотят не только совершенствовать методы диагностики, как, к примеру, Google DeepMind, который работает над подобным алгоритмом, или стартап Smart Vision Labs и его устройство для самостоятельной диагностики при помощи смартфона. Врачи хотят разработать варианты лечения, которые позволят излечить слепоту, и видят будущее такой терапии в стволовых клетках и генетических исследованиях.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Живые башни из червей: посмотрите на «суперорганизм», который нашли в саду
Наука
Имплантат сетчатки из нанопроводов восстановил зрение у мышей
Наука
На российских сайтах хотят запретить авторизацию через почту Google
Новости
ИИ против айтишников: как новые инструменты меняют ИТ-бизнес
Мнения
Оказалось, Apple Watch «обманывают» в подсчете калорий
Новости
Китай впервые проверил квантовую связь QSDC на борту многоразовой ракеты
Наука
В Москве пройдет форум MOSТИМ 2025 — обсудят цифровизацию в строительстве и выберут лучших в BIM
Новости
Россиянам могут заблокировать входящие звонки из-за рубежа
Новости
Страдающее «лицо» появилось на Солнце: ученые фиксируют поток частиц в сторону Земли
Космос
Маск и Трамп начали войну в соцсетях: что произошло и какие будут последствия
Кейсы
В Нижнем Новгороде создали «умный» материал для 3D-печати человеческих тканей
Наука
ИИ против супербактерий: в ИТМО создали платформу для поиска новых лекарств
Новости
Парк промышленных роботов в России вырос на 62% за один год
Новости
Геофизики объяснили загадочное ускорение сейсмических волн в недрах Земли
Наука
Семь российских вузов разделят 4,7 млрд рублей на исследования в области ИИ
Иннополис
Найден способ изучать квантовые состояния, которые десятилетиями не получалось поймать
Наука
Каталог кейсов применения квантовых технологий представили в России
Новости
Ozempic и мужское здоровье: как препарат влияет на либидо и восприятие размера пениса
Наука
Землю 2.0 нашли рядом со звездой, похожей на Солнце
Космос
Рыбу «Судного дня» случайно нашли в на пляже: почему ее опасаются
Наука