Стартап будет лечить дистрофию при помощи CRISPR

Калифорнийский благотворительный фонд CureDuchenne заявил, что направит $5 млн на финансирование нового стартапа Exonics Therapeutics. Он будет разрабатывать ту же технологию, которая позволила Эрику Олсону и его коллегам из Техасского Юго-западного медицинского центра излечить подопытную мышь от дистрофии, подвергнув изменению ее ДНК.

Олсон и его коллеги показали, что CRISPR работает на мышах, но такая операция никогда не проводилась на живом человеке. Именно это и есть основная цель Exonics: ввести пациенту триллион вирусов, каждому из которых дана инструкция исправить ДНК дистрофина в клетках мускулов. Если будет модифицировано достаточное число клеток, примерно 15%, развитие болезни остановится, считает Олсон.

Технология CRISPR — новый и мощный способ точно менять или переписывать ДНК. С его помощью можно исправить генетическую ошибку, от которой страдает один из 3500 новорожденных мужского пола. «Мы нацелены на успех, — говорит доктор Як Ноулес, президент нового стартапа. — Наша задача — исправить ошибку в ДНК».

По словам Ноулеса, инвестиции в Exonics — самые крупные, которые сделал фонд CureDuchenne в отдельную компанию, и отражают уверенность в том, что генная инженерия обладает большим потенциалом, чем лекарственные препараты. «CRISPR — это не какой-нибудь видоизмененный препарат, оказывающий минимальное воздействие, — говорит Ноулес. — Это нечто мощное».

Три компании на сегодня официально владеют лицензией на технологию CRISPR: Editas Medicine, Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics. Однако, они не считают дистрофию основным приоритетом в своих разработках. Это не устраивает Ноулеса. «Мы хотим двигаться вперед быстро, и у нас нет конфликта приоритетов, как у крупных компаний», — говорит он.

Миодистрифия Дюшенна, вызванная мутацией гена дистрофина, была открыта 30 лет назад и считается неизлечимой. Ею болеют в основном мальчики, которые обычно умирают от сердечной недостаточности, не доживая до 25 лет, пишет MIT Technology Review.

Стартап Genspace помогает всем желающим научиться редактировать гены. Всего за $100 в месяц он предоставляет круглосуточный доступ к генетической лаборатории и обучает технологии CRISPR на примере редактирования генома пивных дрожжей.