Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Идеи

Научный прорыв, который перевернул представления ученых о том, как работают гены, спустя два десятилетия привел к созданию препарата от редкого наследственного заболевания — и, возможно, принципиально нового вида лекарств, пишет Forbes.

Акции Alnylam Pharmaceuticals взлетели на 40% до $105, после того, как компания объявила: исследования с участием 227 пациентов показали реальный прогресс в лечении наследственного ATTR-амилоидоза с полинейропатией — редкого расстройства, которое приводит человека к неспособности самостоятельно одеваться, пользоваться вилкой и ходить. Обычно пациенты умирают через 15 лет после диагностики.

Пациенты, принимавшие экспериментальный препарат, чувствовали себя гораздо лучше тех, кому давали плацебо. Это касается и измененной оценки невропатии, и качества жизни в целом. Alnylam пока не обнародовал конкретные цифры, но кое-что опубликовала в своем пресс-релизе. Так, уровень смертности пациентов на экспериментальном препарате составил 4,7%, в сравнении с 7,8% пациентов на плацебо. Эти показатели Alnylam считают сравнимыми и статистически незначимыми. Зато другие цифры просто поражают: 37,7% пациентов на плацебо бросили лечение, а те, кто принимал экспериментальный препарат, отказались его принимать лишь в 7,4% случаев. Это значит, что они действительно чувствовали эффект от лечения. Подробные результаты будут представлены на медицинской конференции 3 ноября.

История Alnylam — пример того, каким долгим бывает путь от научного открытия к лекарству, сделанному на его основе. В 1998 года профессора Массачусетского университета Крейг Мэлло и Эндрю Файр опубликовали невероятное исследование: в некоторых случаях гены работают прямо противоположным образом, чем от них ожидают. Базовый принцип биологии гласит, что гены, сделанные из ДНК, превращаются в «химических посланников» под названием РНК, которые потом становятся белками, основным строительным элементом всего живого. Мэлло и Файр выяснили, что иногда ДНК создает другой вид РНК, который называется РНК-интерференция. Он уничтожает «посланников» РНК раньше, чем они успевают превратиться в белок. РНК-и подавляет экспрессию гена. Проще говоря, блокирует гены.

Большинство лекарств работает по принципу блокировки или замены белков. Сделать то же самое на генетическом уровне было захватывающей задачей для Alnylam, и в 2002 году компания поняла, как создать такой препарат. В 2006 году Мэлло и Файр получили Нобелевскую премию в области медицины. Но до создания лекарства было еще далеко. Главной проблемой было понять, как доставить РНК-и в клетки, потому что она разрушается, если ее ввести в кровь просто так. В 2012 году Alnylam согласилась заплатить $65 миллионов компании Arbutus, которая изобрела необходимую технологию. И только сейчас Alnylam представила первые результаты лечения новым препаратом, почти через 20 лет после открытия Мэлло и Файра.

Изучение РНК открывает огромные перспективы для лечения целого пласта заболеваний. Так, ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего сообщили, что смогли создать версию техники редактирования гена CRISPR/Caas9, работающую с РНК — rCaas9. Это значит, что появится потенциальный инструмент для излечения миотонической дистрофии 1 и 2 типов, бокового амиотрофического склероза и болезни Гентингтона.

Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Новый 3D-микроскоп показал, как функционируют иммунные клетки. Это очень похоже на «Звездный путь»!
Кейсы
Туманность Лагуна: Как выглядит одно из самых красивых межзвездных облаков во Вселенной
Космос
Три польских архитектора предложили концепт складного небоскреба-оригами
Идеи
Google выпустил бесплатную игру для обучения программированию Grasshopper
Кейсы
Как устроены современные криптофермы?
Блокчейн
Тренды
Авиакомпания «Победа» намерена внедрить в самолеты стоячие места
Студенты МГУ выиграли чемпионат мира по программированию. На втором месте — МФТИ
Тренды
РБК: Роскомнадзор блокирует Telegram из-за планов Павла Дурова создать криптовалюту TON
Запрет Telegram
Проект EarthNow разрабатывает камеру, с помощью которой можно увидеть себя в реальном времени из космоса
Космос
Sony и Университет Карнеги—Меллона разработают кулинарного робота
Тренды
Роскомнадзор начал блокировать IP-адреса Azure — облачного хостинга Microsoft
Тренды
Крым может стать первым российским регионом, выпустившим свою криптовалюту
Блокчейн
Роботов научили идеально собирать мебель из Ikea. Теперь жизнь станет чуточку легче!
Тренды
Тренды
Генная инженерия против рака, голода и смерти
В Казани разрабатывают собственный мессенджер Telem — аналог Telegram
Тренды
Volocopter представила концепцию остановок для аэротакси на крышах. И это очень красиво!
Кейсы
В Швейцарии появился экзоскелет для управления дроном FlyJacket
Тренды

Что такое deep learning и почему о нем все говорят?

Тренды
Московские власти начали внедрять в метро и ЖД-станциях систему распознавания лиц
Тренды
Кейсы
Ученые случайно нашли бактерию, разлагающую пластик за несколько дней
В Амстердаме представили капсулу смерти Sarco — машину, которая позволит человеку убить себя одной кнопкой
Кейсы
Павел Дуров пообещал многомиллионное финансирование администраторам VPN-сервисов
Кейсы
Идеи
Telegram снова доступен в России. Без использования VPN-сервисов для обхода блокировки
Будущее наступило: 5 новейших технологий вокруг нас
Тренды
Илон Маск рассказал, что Tesla слишком надеялась на роботов в производстве. А зря!
Мнения
Медиа и доставка: Почему запуск СМИ нужно начинать с дистрибуции
Мнения
Как выглядят первые солнечные крыши от Tesla на настоящих домах
солнечные батареи
Обзор: игры будущего
Тренды
Технологии из сериалов, которые становятся реальностью
Тренды
Мнения
Telegram: 4 причины, почему его нельзя блокировать

FAQ: Что нужно знать о безопасности в интернете

Тренды
Cтив Возняк: «Искусственный интеллект всегда будет нуждаться в человеке»
Мнения
Будущее роботов: как машины приходят в дома, в медицину и на производство
Тренды
Алекс Жаворонков, Insilico Medicine: Как нейросети создают пилюлю от старения
Тренды
Основатель ABBYY Давид Ян — о «злом» искусственном интеллекте и рецепте мирового лидерства
Мнения
Мнения
Кибернетик Джозеф Браун: Мы строим роботов, потому что нам нужны рабы
Инженер будущего: программист, врач и дрессировщик ботов
Мнения
Drupal исправила критическую уязвимость CMS, позволяющую взломать 1 млн сайтов
Кейсы
Первый дрон «Почты России» врезался в дом сразу после вылета
Тренды
Обломки китайской орбитальной станции «Тяньгун-1» упали в Тихий океан
Технологический прорыв
«Почта России» впервые доставит посылку беспилотником
Дроны-курьеры
Газпромбанк начнет работать с криптовалютой
Тренды
Google закрывает goo.gl — сервис для сокращения ссылок
Кейсы
Научное открытие
Ученые изобрели эластичный клей. Он заживляет раны за минуту
Test4startup: нейросеть, помогающая оценить идеи для бизнеса
Кейсы
В России появились тарифы без голосовой связи
Кейсы
Обнаружена галактика, в которой нет темной материи. Раньше считалось, что это невозможно
Научное открытие
В работе Telegram произошел сбой
Кейсы
Китайская компания Baidu представила мгновенный карманный переводчик
Технологический рывок