Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Идеи

Научный прорыв, который перевернул представления ученых о том, как работают гены, спустя два десятилетия привел к созданию препарата от редкого наследственного заболевания — и, возможно, принципиально нового вида лекарств, пишет Forbes.

Акции Alnylam Pharmaceuticals взлетели на 40% до $105, после того, как компания объявила: исследования с участием 227 пациентов показали реальный прогресс в лечении наследственного ATTR-амилоидоза с полинейропатией — редкого расстройства, которое приводит человека к неспособности самостоятельно одеваться, пользоваться вилкой и ходить. Обычно пациенты умирают через 15 лет после диагностики.

Пациенты, принимавшие экспериментальный препарат, чувствовали себя гораздо лучше тех, кому давали плацебо. Это касается и измененной оценки невропатии, и качества жизни в целом. Alnylam пока не обнародовал конкретные цифры, но кое-что опубликовала в своем пресс-релизе. Так, уровень смертности пациентов на экспериментальном препарате составил 4,7%, в сравнении с 7,8% пациентов на плацебо. Эти показатели Alnylam считают сравнимыми и статистически незначимыми. Зато другие цифры просто поражают: 37,7% пациентов на плацебо бросили лечение, а те, кто принимал экспериментальный препарат, отказались его принимать лишь в 7,4% случаев. Это значит, что они действительно чувствовали эффект от лечения. Подробные результаты будут представлены на медицинской конференции 3 ноября.

История Alnylam — пример того, каким долгим бывает путь от научного открытия к лекарству, сделанному на его основе. В 1998 года профессора Массачусетского университета Крейг Мэлло и Эндрю Файр опубликовали невероятное исследование: в некоторых случаях гены работают прямо противоположным образом, чем от них ожидают. Базовый принцип биологии гласит, что гены, сделанные из ДНК, превращаются в «химических посланников» под названием РНК, которые потом становятся белками, основным строительным элементом всего живого. Мэлло и Файр выяснили, что иногда ДНК создает другой вид РНК, который называется РНК-интерференция. Он уничтожает «посланников» РНК раньше, чем они успевают превратиться в белок. РНК-и подавляет экспрессию гена. Проще говоря, блокирует гены.

Большинство лекарств работает по принципу блокировки или замены белков. Сделать то же самое на генетическом уровне было захватывающей задачей для Alnylam, и в 2002 году компания поняла, как создать такой препарат. В 2006 году Мэлло и Файр получили Нобелевскую премию в области медицины. Но до создания лекарства было еще далеко. Главной проблемой было понять, как доставить РНК-и в клетки, потому что она разрушается, если ее ввести в кровь просто так. В 2012 году Alnylam согласилась заплатить $65 миллионов компании Arbutus, которая изобрела необходимую технологию. И только сейчас Alnylam представила первые результаты лечения новым препаратом, почти через 20 лет после открытия Мэлло и Файра.

Изучение РНК открывает огромные перспективы для лечения целого пласта заболеваний. Так, ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего сообщили, что смогли создать версию техники редактирования гена CRISPR/Caas9, работающую с РНК — rCaas9. Это значит, что появится потенциальный инструмент для излечения миотонической дистрофии 1 и 2 типов, бокового амиотрофического склероза и болезни Гентингтона.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Дмитрий Филатов, Sistema_VC: стартапы — это в первую очередь про людей, а во вторую — про деньги
Мнения
Эра Data Science: как меняется бизнес с приходом big data и новых технологий
Тренды
Народ против транспорта: почему люди недовольны, когда в городах строят новые станции метро
Идеи
«Лиза Алерт»: как беспилотники и краудсорсинг помогают искать пропавших людей
Кейсы
Беспилотники против велосипедистов: как безопасные автомобили сделают жизнь людей хуже
Идеи
Кейсы
SONM: как люди будут зарабатывать на собственных компьютерах с помощью блокчейна
Егор Матешук, ostrovok.ru: проблемы big data можно решить, закидывая пачки денег в топку
Мнения
Художник-граффитист Миша Most: технология — это кисть, которая создает будущее
Мнения
Лунная гонка: как мировые державы собираются присвоить себе спутник Земли
Идеи
Итоги Нобелевской недели. За что дали Нобелевскую премию в 2018 году?
Тренды
Руслан Шагалеев, Иннополис: война между корпорациями и городами ведется за человеческий капитал
Идеи
Кристина Хаверкамп, DENA: цена на электроэнергию должна сильнее коррелировать c погодой: много солнца и ветра — дешево, мало — дорого
Тренды
Тренды
7 лучших книг о технологиях и науке на русском языке, вышедших в 2018 году
Микрореволюция: фермеры с помощью микробов спасут мир от голода
Идеи
Мнения
Александр Тормасов, Университет Иннополис: мозги людей могут быть совершенно не готовы к восприятию новых идей
Одежда, которая поможет миру: костюм-помощник, майка-тренер и носок-няня
Тренды
В ожидании первого удара: как США готовятся к атаке со стороны России и Китая
Тренды
Страшнее метана: какие еще промышленные выбросы разрушают озоновый слой
Тренды
Интеллект большого города: как данные и умные алгоритмы улучшают качество жизни в мегаполисах
Тренды
На защите европейцев: как GDPR стал дырой в бюджете российских ИТ-компаний
Мнения
Игорь Балк, Global Innovation Labs: в XXI веке приватности нет и не будет
Тренды
Deneum: как заниматься холодным ядерным синтезом и бороться с сомнениями ученых
Кейсы
Расист, оружие и предвзятый судья — каким станет искусственный интеллект в будущем
Тренды
На совести информаторов: как громкие скандалы вокруг АНБ, Facebook и Tesla изменили мир
Тренды
NativeOS: нативная реклама в видео без репутационных потерь и терроризма от режиссера короткометражек
Кейсы
Тренды
Тихий убийца: как микропластик вызывает болезни и останавливает репродукцию живых организмов
Гонка для JavaScript-разработчиков: как постоянные обновления мешают работе
Тренды
Big data на страже здоровья: как и зачем медицинские организации собирают и хранят данные
Тренды
Николь Миллс, Booking.com — об инновациях, agile-подходе и индустрии впечатлений
Кейсы
Слишком опасный нанопластик: как одноразовые пакеты превращаются в частицы-убийцы
Тренды
Идеи
Человек и квантовая теория: существует ли то, что мы не наблюдаем
Здесь может быть ваша реклама: НАСА планирует заработать на космосе миллионы
Тренды
Опасный криптотрейдинг: как киберпреступники угрожают виртуальным сбережениям и биржам
Тренды
Как через 20 лет будет выглядеть армия будущего
Тренды
5 финансовых инструментов, которые помогут инвесторам даже после падения криптовалюты
Тренды
Александр Лямин, Qrator Labs: наша задача — выработать у людей цифровую гигиену, чтобы они «не ели с помойки»
Кейсы
Эдуард Фош Вильяронга: люди видят в роботе только внешность, забывая, что он следит за ними
Тренды
Доктор Куэй Во-Райнард, HIT Foundation: если страна требует суверенитета данных, мы построим для нее отдельный блокчейн
Кейсы
Роботы против мигрантов: какой вклад в ксенофобию и расизм делают технологии ИИ
Тренды
Идеи
«Хакинтош»: как собрать свой собственный Mac лучше, чем у Apple
Война скриптов — искусственный интеллект против навязчивой рекламы
Тренды
Как заново изобрести супермаркет: осознанность потребления, этика производства и роботы
Тренды
Каждый человек станет сам себе банком: цифровой мир отказывается от посредников между бизнесом и клиентом
Тренды
Архитектор вычислительной инфраструктуры «Платона» Александр Варламов — о будущем ИТ-индустрии в России, стартапах и разработке
Кейсы
Дмитрий Богданов, капитан сборной России по CS:GO — о стиле жизни киберспортсмена, тренировках и блокировках РКН
Тренды
Прайсинг, трекинг, скоринг, биллинг и другие технологии, которые двигают российский бизнес
Тренды
Идеи
Космос — наш дом: что осталось решить ученым, чтобы поселить человека за пределами Земли
«Педиатр 24/7»: как телемед-стартап подарил родителям спокойствие, а врачам — работу
Кейсы
Вас снова обманули: как человечество учит компьютеры определять фейки в интернете
Тренды