Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Идеи

Научный прорыв, который перевернул представления ученых о том, как работают гены, спустя два десятилетия привел к созданию препарата от редкого наследственного заболевания — и, возможно, принципиально нового вида лекарств, пишет Forbes.

Акции Alnylam Pharmaceuticals взлетели на 40% до $105, после того, как компания объявила: исследования с участием 227 пациентов показали реальный прогресс в лечении наследственного ATTR-амилоидоза с полинейропатией — редкого расстройства, которое приводит человека к неспособности самостоятельно одеваться, пользоваться вилкой и ходить. Обычно пациенты умирают через 15 лет после диагностики.

Пациенты, принимавшие экспериментальный препарат, чувствовали себя гораздо лучше тех, кому давали плацебо. Это касается и измененной оценки невропатии, и качества жизни в целом. Alnylam пока не обнародовал конкретные цифры, но кое-что опубликовала в своем пресс-релизе. Так, уровень смертности пациентов на экспериментальном препарате составил 4,7%, в сравнении с 7,8% пациентов на плацебо. Эти показатели Alnylam считают сравнимыми и статистически незначимыми. Зато другие цифры просто поражают: 37,7% пациентов на плацебо бросили лечение, а те, кто принимал экспериментальный препарат, отказались его принимать лишь в 7,4% случаев. Это значит, что они действительно чувствовали эффект от лечения. Подробные результаты будут представлены на медицинской конференции 3 ноября.

История Alnylam — пример того, каким долгим бывает путь от научного открытия к лекарству, сделанному на его основе. В 1998 года профессора Массачусетского университета Крейг Мэлло и Эндрю Файр опубликовали невероятное исследование: в некоторых случаях гены работают прямо противоположным образом, чем от них ожидают. Базовый принцип биологии гласит, что гены, сделанные из ДНК, превращаются в «химических посланников» под названием РНК, которые потом становятся белками, основным строительным элементом всего живого. Мэлло и Файр выяснили, что иногда ДНК создает другой вид РНК, который называется РНК-интерференция. Он уничтожает «посланников» РНК раньше, чем они успевают превратиться в белок. РНК-и подавляет экспрессию гена. Проще говоря, блокирует гены.

Большинство лекарств работает по принципу блокировки или замены белков. Сделать то же самое на генетическом уровне было захватывающей задачей для Alnylam, и в 2002 году компания поняла, как создать такой препарат. В 2006 году Мэлло и Файр получили Нобелевскую премию в области медицины. Но до создания лекарства было еще далеко. Главной проблемой было понять, как доставить РНК-и в клетки, потому что она разрушается, если ее ввести в кровь просто так. В 2012 году Alnylam согласилась заплатить $65 миллионов компании Arbutus, которая изобрела необходимую технологию. И только сейчас Alnylam представила первые результаты лечения новым препаратом, почти через 20 лет после открытия Мэлло и Файра.

Изучение РНК открывает огромные перспективы для лечения целого пласта заболеваний. Так, ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего сообщили, что смогли создать версию техники редактирования гена CRISPR/Caas9, работающую с РНК — rCaas9. Это значит, что появится потенциальный инструмент для излечения миотонической дистрофии 1 и 2 типов, бокового амиотрофического склероза и болезни Гентингтона.

Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Вакцина на основе пыльцы навсегда избавит от аллергии
Медицина будущего
Робот-ученый открыл новое лекарство от малярии
Медицина будущего
Первые перовскитные солнечные панели появятся на рынке в этом году
Идеи
Разработаны в 100 000 раз более быстрые ДНК-нанороботы
Нанотехнологии
Apple позволит отключать замедление айфонов на новой iOS
Кейсы
Борьба с раком
Новый анализ крови выявляет 8 самых распространенных видов рака
Ученые удвоили емкость литий-серных аккумуляторов
Аккумуляторы
«Беспилотная Tesla может появиться уже в 2018 году»
Беспилотные автомобили
Китай тестирует систему слежки с помощью технологии распознавания лиц
Тренды
Британцы начали получать полицейские сводки на умные колонки Amazon
Голосовые помощники
МВФ: «Биткойн пора обсудить на глобальном уровне»
Блокчейн
«Мятый» графен повысит срок службы литий-ионных батарей
Аккумуляторы
Исследования мозга
Нейробиологи проследили движение мысли в мозге
Норвегия перейдет на электросамолеты к 2040 году
Идеи
Ученым впервые удалось создать стволовую клетку при помощи CRISPR
Генная инженерия
Швейцария создала рабочую группу по изучению преимуществ и рисков ICO
ICO
Искусственный интеллект
ИИ от Microsoft нарисовал птицу по текстовому описанию
Компоненты ядерного реактора для колонистов Марса прошли испытания
Миссия на Марс
Технологии чтения мыслей и воспоминаний реальнее, чем кажется
Технологии будущего
Создан простой тест качества питьевой воды ценой в $1,3
Идеи
100-метровые воздухоочистительные башни избавят города Китая от смога
Экологичные технологии
ИИ и генная терапия: прорывные технологии 2018 года в медицине
Рейтинг лучших
NASA провело испытания ракетного двигателя с напечатанными деталями
3D-печать
«Для Visa биткойн — это не деньги»
Криптовалюты
1,5 млн электрокаров и другие рекорды «чистой» энергетики в 2018 году
Мнения
Honda выпустит электроскутер со съемными батареями
Транспорт будущего
Микроэлектроника
Разработаны «атомристоры» — сверхтонкие запоминающие устройства
Mitsubishi заменит зеркала заднего вида на своих авто камерами с ИИ
Транспорт будущего
Криптовалюты
Придуманную россиянами криптовалюту раздают по монете за 1000 шагов
Обнаружен новый сверхпроводящий сплав с уникальными свойствами
Новые материалы
Стартап Plenty откроет 300 вертикальных ферм в Китае
Еда будущего
Apple вернет в США 20 тысяч рабочих мест и $350 млрд
Кейсы
ИИ для прогнозирования преступлений признали некомпетентным
Искусственный интеллект
Nomad — беспроводная универсальная зарядка для путешественников
Беспроводная зарядка
В Гарварде разработали самого маленького дельта-робота
Робототехника
ИИ может спрогнозировать будущий коррупционный скандал
Искусственный интеллект
Генпрокуроры 21 штата обжаловали отмену сетевого нейтралитета
Сетевой нейтралитет
В США впервые применят CRISPR для лечения рака
Борьба с раком
Брат Илона Маска запускает школьную программу для фермеров будущего
Умное фермерство
Электромобили
BMW выпустит конкурента Tesla Model 3 с запасом хода 700 км
Ученые приблизились к созданию прозрачных солнечных панелей
Солнечные панели
Братья Уинклвосс потеряли $600 млн своего биткойн-состояния за два дня
Биткойн
ICO
Книга заявок на предварительное ICO Telegram уже переполнена
Климатическая катастрофа откладывается, но расслабляться нельзя
Изменение климата
Стартап Dedrone помогает защититься от атак дронов
Беспилотники
Google запустила облачный сервис для обучения ИИ
Искусственный интеллект
Крупнейший банк Японии запускает свою криптовалюту
Криптовалюты
Samsung втайне разрабатывает 5G-модем для смартфонов
Переход на 5G
Стартап будет раздавать интернет со спутников над Афганистаном
Кейсы