Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Идеи

Научный прорыв, который перевернул представления ученых о том, как работают гены, спустя два десятилетия привел к созданию препарата от редкого наследственного заболевания — и, возможно, принципиально нового вида лекарств, пишет Forbes.

Акции Alnylam Pharmaceuticals взлетели на 40% до $105, после того, как компания объявила: исследования с участием 227 пациентов показали реальный прогресс в лечении наследственного ATTR-амилоидоза с полинейропатией — редкого расстройства, которое приводит человека к неспособности самостоятельно одеваться, пользоваться вилкой и ходить. Обычно пациенты умирают через 15 лет после диагностики.

Пациенты, принимавшие экспериментальный препарат, чувствовали себя гораздо лучше тех, кому давали плацебо. Это касается и измененной оценки невропатии, и качества жизни в целом. Alnylam пока не обнародовал конкретные цифры, но кое-что опубликовала в своем пресс-релизе. Так, уровень смертности пациентов на экспериментальном препарате составил 4,7%, в сравнении с 7,8% пациентов на плацебо. Эти показатели Alnylam считают сравнимыми и статистически незначимыми. Зато другие цифры просто поражают: 37,7% пациентов на плацебо бросили лечение, а те, кто принимал экспериментальный препарат, отказались его принимать лишь в 7,4% случаев. Это значит, что они действительно чувствовали эффект от лечения. Подробные результаты будут представлены на медицинской конференции 3 ноября.

История Alnylam — пример того, каким долгим бывает путь от научного открытия к лекарству, сделанному на его основе. В 1998 года профессора Массачусетского университета Крейг Мэлло и Эндрю Файр опубликовали невероятное исследование: в некоторых случаях гены работают прямо противоположным образом, чем от них ожидают. Базовый принцип биологии гласит, что гены, сделанные из ДНК, превращаются в «химических посланников» под названием РНК, которые потом становятся белками, основным строительным элементом всего живого. Мэлло и Файр выяснили, что иногда ДНК создает другой вид РНК, который называется РНК-интерференция. Он уничтожает «посланников» РНК раньше, чем они успевают превратиться в белок. РНК-и подавляет экспрессию гена. Проще говоря, блокирует гены.

Большинство лекарств работает по принципу блокировки или замены белков. Сделать то же самое на генетическом уровне было захватывающей задачей для Alnylam, и в 2002 году компания поняла, как создать такой препарат. В 2006 году Мэлло и Файр получили Нобелевскую премию в области медицины. Но до создания лекарства было еще далеко. Главной проблемой было понять, как доставить РНК-и в клетки, потому что она разрушается, если ее ввести в кровь просто так. В 2012 году Alnylam согласилась заплатить $65 миллионов компании Arbutus, которая изобрела необходимую технологию. И только сейчас Alnylam представила первые результаты лечения новым препаратом, почти через 20 лет после открытия Мэлло и Файра.

Изучение РНК открывает огромные перспективы для лечения целого пласта заболеваний. Так, ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего сообщили, что смогли создать версию техники редактирования гена CRISPR/Caas9, работающую с РНК — rCaas9. Это значит, что появится потенциальный инструмент для излечения миотонической дистрофии 1 и 2 типов, бокового амиотрофического склероза и болезни Гентингтона.

Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

перейдите по одной из ссылок и нажмите кнопку Join
Ферма-небоскреб Plantagon будет производить 550 тонн овощей ежегодно
Еда будущего
VW собирается вложить $40 млрд в электромобили
Электромобили
Австрийские ученые создали прототип квантового роутера
Квантовые технологии
Аэростат Airlander 10 готов к демонстрационному полету
Транспорт будущего
Тренды
Германия порекомендовала родителям уничтожить детские смартчасы
Стартап выпустил пластиковую карту для расчетов золотом
Финтех
MindBeagle вернет парализованным людям возможность общаться
Медицина будущего
Обнаружена уязвимость 60 млн электронных паспортов Испании
Кибербезопасность
Россия, Израиль и Словения — главные сторонники БОД
Соцпособия будущего
В России разработали мощное обезболивающее, не вызывающее привыкания
Медицинские разработки
Walmart купил 15 грузовиков Tesla Semi
Кейсы
2018 может стать годом крупных землетрясений
Мрачный прогноз
Идеи
Создана «неубиваемая» литий-ионная батарея
Децентрализованное хранилище данных Genaro — это блокчейн 3.0
ICO
Изобретена ткань, охлаждающая тело не хуже кондиционера
Идеи
Новые материалы
Ученые напечатали «невозможный» материал, придуманный математиками
«Автоматизация грузового транспорта сэкономит $300 млрд на зарплатах»
Мнения
В системе доставки Amazon Key обнаружена критическая уязвимость
Кейсы
Стартап хочет стать Tesla на рынке электрических скейтбордов
Кейсы
Эксперты: «Нельзя давать ИИ право оценивать благонадежность мигрантов»
Искусственный интеллект
Разработаны OLED-дисплеи для VR-очков нового поколения
Оптика
В США открылся фитнес-клуб для биохакеров
Тренды
В МТИ изобрели новый способ хранения тепловой энергии
Идеи
20 стран откажутся от угольных электростанций к 2030 году
Кейсы
Новая Зеландия хочет истребить животных-вредителей с помощью CRISPR
Редактирование генома
SpaceX ожидает господдержки для разработки многоразовой тяжелой ракеты
Частный космос
Кейсы
Телевещание в США переходит на разрешение 4K
AmEx запустила первый в мире сервис платежей на блокчейне
Блокчейн
«Предсказать скорость старения по анализам невозможно»
Идеи
Intel представила семейство 5G-модемов
Переход на 5G
Чистая энергетика
В Мексике установлена самая низкая в мире цена на солнечную энергию
Ученые вернули парализованным крысам возможность ходить
Биотехнологии
Fujitsu упростит обмен одних криптовалют на другие
Блокчейн
GE выпустила «мечту инженера» — 3D-принтер для печати авиазапчастей
3D-печать
ООН: «Цифровые технологии усиливают неравенство между странами»
Тренды
Электротранспорт
Илон Маск показал «выносящий мозг» грузовик и электрический суперкар
Нефтяной фонд Норвегии откажется от инвестиций в нефть и газ
Кейсы
Volkswagen инвестирует $12 млрд в производство электромобилей в Китае
Тренды
Владельцы биткойнов в США продадут их только при курсе $190 тысяч
Биткойны
Китай построит космический челнок с атомным двигателем до 2040 года
Космические планы
Изобретен более точный метод генного редактирования
Генетика
Умный замок BoxLock откроется только для вас и вашего курьера
Умный дом
Глава DARPA: «Мы застряли в прошлом, нас спасет только частный сектор»
Космические планы
Baidu представила домашних роботов и умную колонку с ИИ
Умный дом
Искусственный интеллект
«Мы воспитываем ИИ-бога, который возьмет власть над планетой»
Мутация в сообществе амишей защищает от старости
Идеи
К 2050 году водород обеспечит 1/5 энергетических потребности мира
Альтернативное топливо
Создана вакцина против рака печени
Борьба с раком
Система робомагазина Amazon Go узнает вора даже под маской
Магазины будущего