Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Идеи

Научный прорыв, который перевернул представления ученых о том, как работают гены, спустя два десятилетия привел к созданию препарата от редкого наследственного заболевания — и, возможно, принципиально нового вида лекарств, пишет Forbes.

Акции Alnylam Pharmaceuticals взлетели на 40% до $105, после того, как компания объявила: исследования с участием 227 пациентов показали реальный прогресс в лечении наследственного ATTR-амилоидоза с полинейропатией — редкого расстройства, которое приводит человека к неспособности самостоятельно одеваться, пользоваться вилкой и ходить. Обычно пациенты умирают через 15 лет после диагностики.

Пациенты, принимавшие экспериментальный препарат, чувствовали себя гораздо лучше тех, кому давали плацебо. Это касается и измененной оценки невропатии, и качества жизни в целом. Alnylam пока не обнародовал конкретные цифры, но кое-что опубликовала в своем пресс-релизе. Так, уровень смертности пациентов на экспериментальном препарате составил 4,7%, в сравнении с 7,8% пациентов на плацебо. Эти показатели Alnylam считают сравнимыми и статистически незначимыми. Зато другие цифры просто поражают: 37,7% пациентов на плацебо бросили лечение, а те, кто принимал экспериментальный препарат, отказались его принимать лишь в 7,4% случаев. Это значит, что они действительно чувствовали эффект от лечения. Подробные результаты будут представлены на медицинской конференции 3 ноября.

История Alnylam — пример того, каким долгим бывает путь от научного открытия к лекарству, сделанному на его основе. В 1998 года профессора Массачусетского университета Крейг Мэлло и Эндрю Файр опубликовали невероятное исследование: в некоторых случаях гены работают прямо противоположным образом, чем от них ожидают. Базовый принцип биологии гласит, что гены, сделанные из ДНК, превращаются в «химических посланников» под названием РНК, которые потом становятся белками, основным строительным элементом всего живого. Мэлло и Файр выяснили, что иногда ДНК создает другой вид РНК, который называется РНК-интерференция. Он уничтожает «посланников» РНК раньше, чем они успевают превратиться в белок. РНК-и подавляет экспрессию гена. Проще говоря, блокирует гены.

Большинство лекарств работает по принципу блокировки или замены белков. Сделать то же самое на генетическом уровне было захватывающей задачей для Alnylam, и в 2002 году компания поняла, как создать такой препарат. В 2006 году Мэлло и Файр получили Нобелевскую премию в области медицины. Но до создания лекарства было еще далеко. Главной проблемой было понять, как доставить РНК-и в клетки, потому что она разрушается, если ее ввести в кровь просто так. В 2012 году Alnylam согласилась заплатить $65 миллионов компании Arbutus, которая изобрела необходимую технологию. И только сейчас Alnylam представила первые результаты лечения новым препаратом, почти через 20 лет после открытия Мэлло и Файра.

Изучение РНК открывает огромные перспективы для лечения целого пласта заболеваний. Так, ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего сообщили, что смогли создать версию техники редактирования гена CRISPR/Caas9, работающую с РНК — rCaas9. Это значит, что появится потенциальный инструмент для излечения миотонической дистрофии 1 и 2 типов, бокового амиотрофического склероза и болезни Гентингтона.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Роскомнадзор заблокировал IP-адреса игровых серверов Blizzard
Тренды
Илон Маск запустил Tesla Model X по тоннелям The Boring Company под Лос-Анджелесом
Тренды
Кейсы
Астрономы впервые увидели, как черная дыра разорвала звезду
Мужчина из США попытался украсть доменное имя с помощью пистолета. Его приговорили к 20 годам тюрьмы
Кейсы
Нейросеть создала мир в 3D без помощи человека
Кейсы
Сбербанк и Альфа-банк запустят криптовалютные продукты
Кейсы
Владелец заблокированного из-за Telegram VPN-сервиса впервые подал в суд на Роскомнадзор
Запрет Telegram
Как big data, блокчейн и 3D-печать сделали пищу полезнее
Мнения
Нейросеть научилась генерировать мемы. Пока не очень смешные
Тренды
Уличные камеры научили отправлять сообщения прохожим об опасности рядом с ними
Тренды
Snapchat запустил собственную платформу для разработчиков
Тренды
Сигнал со словами Стивена Хокинга и классической музыкой отправят к черной дыре 1А 0620-00
Кейсы
Томас Циммерман, IBM, — о том, как остановить конец света, спасая планктон
Тренды
Тренды
Без Siri, Алисы и «Окей, Google»: как и зачем нас подслушивают собственные телефоны
Шрада Агарвал, Outcome Health: «Когда человек знает о своей болезни, от этого выигрывает и он, и фарма»
Мнения
Тренды
«Дорогая, я ухожу от тебя к роботу!»: заменят ли секс-андроиды реальные отношения?
7 правил для начинающих и разумных блокчейн-инвесторов
ICO
Четвертая революция: как интернет вещей изменит промышленность и нефтедобычу
Тренды
Не витайте в «облаках»: как провайдеры обманывают доверчивых клиентов
Мнения
Когда мы начнем летать на автомобилях в городе?
Тренды
Как в Россию проникают технологии: интернет-рестораны, маникюр на дому и «умное» страхование
Кейсы
Гендиректор Uber Дара Хосровшахи: «Автомобили должны ездить в трех измерениях»
Мнения
Олег Бабкин: «Системных администраторов никто не обучает, обучают только разработчиков»
Мнения
«Чтобы создать новое лекарство, нужно 10–12 лет и миллиард долларов»
Мнения
Новый стандарт рекламного рынка: что нужно знать о programmatic, чтобы рекламироваться эффективно
Тренды
Тренды
Сооснователь «Евросети» Тимур Артемьев: «Мы будем летать из Лондона в Сидней через космос. Так ближе»
Иван Горшунов, Etcetera, — о мобильных приложениях, стартапах и «внутренней девятиэтажке», которая мешает заглянуть за горизонт
Мнения
Билетный IT: как построить технологическую платформу вокруг билетного бизнеса
Кейсы
Cognitive Technologies: как российское бездорожье поможет искусственному интеллекту водить машины лучше, чем люди
Кейсы
Кейсы
10 предпринимателей — о том, как им помогают новые технологии в жизни и бизнесе
Don’t open the doors: как сделать игру из пластилина в одиночку (и привлечь инвестора на следующий проект)
Кейсы
Софт, бот, нейросеть: айтишники объясняют, почему не боятся автоматизации, роботизации и ИИ
Кейсы
Специалист по лучевой диагностике Сергей Морозов: искусственный интеллект возьмет на себя 30% функций врача и до 60% функций лаборантов
Мнения
Системный архитектор Алексей Усов — о Red Hat, международных стандартах, Linux и «Платоне»
Мнения
Microsoft впервые за три года обогнала Google по капитализации. Теперь компания — в тройке самых дорогих
Тренды
Сельское хозяйство
Российская компания представила систему, которая превращает любой трактор и комбайн в беспилотник
Массачусетский институт показал неопубликованное ранее видео из выступления Стива Джобса
Тренды
Антон Трантин, Pulsar VC: почему вашему стартапу не нужен блокчейн
Блокчейн
Одна распознает, другая проверяет, третья следит, чтобы никто не мухлевал: как нейронные сети работают над изображениями и видео
Тренды
«Ну как бы э-э-э»: почему Google Duplex — не прорыв
Тренды
Ростуризм предложил создать аналог Booking.com в России
Мнения
В Бурятии прошло новое тестирование почтовых дронов. На этот раз беспилотник не разбился
Тренды
Создатели Pokemon Go выпустят новую игру в 2018 году
Кейсы
Роман Аранин, Observer: «Мы не хотим делать инвалидные коляски уровня «Жигулей»
Мнения
Большинство популярных витаминов оказались бесполезными
Кейсы
Virgin Galactic провела успешное испытание космического корабля для туристов
Частный космос
В США представили мобильную энергоэффективную деревню, напечатанную на 3D-принтере
Умный дом
Тренды
Сбербанк начнет выдавать биометрические водительские права уже в декабре 2018 года
Китай пригласил любые страны развивать свою околоземную станцию — замену МКС
Частный космос