Пациенты, потерявшие зрение из-за наследственного заболевания сетчатки, вновь смогли увидеть. Им помогло лечение, основанное на генной терапии, которое разработали ученые из Американской академии офтальмологии, пишет Science Daily.
У всех участвовавших в исследовании пациентов наблюдалось наследственное заболевание амавроз Лебера. Из-за определенного дефектного гена у больных в сетчатке отмирают светочувствительные клетки. Болезнь является врожденной, и медленно прогрессирует. Со временем человек полностью теряет зрение.
До сих пор не было эффективных методов для борьбы с наследственными заболеваниями сетчатки. Успех американских ученых может изменить ситуацию. В тестах участвовало 29 пациентов. 27 из них отметили явные улучшения. Улучшилась светочувствительность, повысилась эффективность периферийного зрения. В итоге каждый из 27 больных, почувствовавших эффект, смог пройти контрольный тест — темный лабиринт. До терапии они не могли сориентироваться в нем, после улучшений им это удалось.
Это очень высокий результат, и препарат уже проходит испытания в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, чтобы после пойти в массы. Но ученые говорят, что успех этого метода — только начало. Насчитывается 225 генетических мутаций, вызывающих слепоту. Со каждой из них в теории можно справиться схожим методом. Также генная терапия поможет восстановить зрения и при его возрастном ухудшении. Так что медики офтальмологи возлагают большие надежды на генную терапию.
Экс-президент Facebook признался, что помог вырастить монстра
Кейсы
Генная терапия — одна из больших надежд современной медицины. Идея исправлять генные ошибки, допущенные природой, очень привлекательна для медиков и ученых. И на этом пути все чаще можно видеть успехи. Недавно ребенку пересадили квадратный метр генномодифицированной кожи. Ученые взяли у мальчика, страдающего редким заболеванием, кусочек неповрежденной кожи, исправили в нем мутировавший ген и вырастили в лаборатории почти квадратный метр новой ткани, которую потом успешно пересадили ребенку