Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Кейсы

Группа американских ученых впервые применила генное редактирование для терапии живого пациента непосредственно в его организме. Метод использовали для лечения синдрома Хантера — редкого генетического заболевания. Оценить результат процедуры можно будет только через 1-3 месяца. Если эффективность будет доказана, это даст толчок новому виду генной терапии.

Первую в мире процедуру по редактированию генома в организме живого человека провели в Калифорнии. Получателем уникального вида терапии стал 44-летний Брайан Маде с диагностированным синдромом Хантера. Редкое генетическое заболевание создает нехватку важного энзима в клетках печени. В результате дефицита энзима орган перестает расщеплять мукополисахариды. Они накапливаются в тканях и приводят к различным нарушениям, в том числе к проблемам с дыханием, инфекциям и нарушениям в работе мозга и сердца.

В ходе первой в истории процедуры «живого редактирования» пациенту внутривенно ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также генетические «инструменты», которые должны разрезать ДНК Маде в определенных местах. Процедура корректировки ДНК пациента стала частью клинических испытаний, проводимых компанией Sangamo Therapeutics.

«Мы разрежем вашу ДНК, раскроем ее, встроим туда ген, зашьем все обратно. Эти [гены] станут частью вашей ДНК и останутся там до конца жизни», — описал процесс президент Sangamo Сэнди Макрэ в интервью Associated Press.

Как отмечает AP, процедура имеет необратимый эффект, поэтому любые возможные ошибки также будут необратимыми. Однако для Брайана Маде генное редактирование — это последний шанс. Ранее пациент уже перенес 26 операций, направленных на устранение симптомов его болезни.

Применяемая американскими врачами методика отличается от других экспериментальных процедур редактирования генов. К примеру, в Китае медики извлекли у пациента иммунные клетки, скорректировали их и ввели обратно. Процесс редактирования в данном случае проходил в лаборатории, а в не в организме пациента.

Кроме того, китайские ученые применяли «генетические ножницы» CRISPR. Американские генетики использовали метод нуклеазы цинкового пальца, который также позволяет разрезать ДНК. Ранее Sangamo использовала такой подход для корректировки иммунных клеток у пациентов с ВИЧ, но процедура редактирования проходила вне организма человека.

Оценить эффективность метода можно будет в срок от 1 до 3 месяцев. Если хотя бы 1% клеток печени Маде будет откорректирован, эксперимент признают успешным. Полное излечение от синдрома Хантера невозможно. Однако корректировка клеток позволит избежать еженедельного введения энзимов, которые обходятся в $100 000-$400 000.

При удачных результатах эксперты Sangamo планируют провести процедуру еще 12 пациентам как с синдромом Хантера, так и с другими заболеваниями. Например, с гемофилией B и фенилкетонурией.

Недавно ученые представили новый метод генного редактирования, который позволяет переписывать отдельные «буквы» ДНК — азотистые основания. Исследователи сравнивают эту методику с точностью карандаша и надеются, что она сократит количество непредсказуемых ошибок и мутаций при редактировании.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Умные города подвергают своих жителей опасности из-за датчиков освещения и радиации
Тренды
Мнения
Геронтолог Обри ди Грей: жизнь длиной в тысячу лет — это побочный эффект поиска вечного здоровья
Биоценоз в фарме: зачем нужна альтернатива антибиотикам и как работают лекарства нового поколения
Тренды
Чарльз Адлер, co-founder Kickstarter: я — панк-рокер, который раздвигает границы
Кейсы
Как ИИ меняет медицину: личный помощник для врачей, маршрутизатор в клиниках и разработчик лекарств
Кейсы
Эдвин Диндер, Huawei Technologies: умный город — это ничто
Мнения
«Если изобретение с ИИ не приносит пользу, сам продукт никому не нужен»
Мнения
Feature engineering: шесть шагов для создания успешной модели машинного обучения
Тренды
Мнения
Человек — это набор из пяти чисел: Игорь Волжанин, DataSine — о психотипировании с помощью big data
Карло Ратти, Senseable City Laboratory (MIT) — о городах будущего, третьей коже человека и роболодках
Тренды
Мы все — сенсоры: CEO SQream Ами Галь — о том, как обрабатывают big data
Кейсы
Что такое скрапинг: как Amazon, Walmart и другие ритейлеры используют ботов в борьбе с конкурентами
Идеи
Почему китайские подлодки-беспилотники станут самым опасным врагом под водой?
Идеи
Филипп Роуд, LSE Cities: самый кошмарный сценарий — беспилотники, ездящие по городу, чтобы не платить за парковку
Мнения
Юрий Корженевский — о том, как построить безопасные системы для банков на блокчейне
Блокчейн
Иннополис
Russian Robot Olympiad: как дети строят роботов и решают реальные инженерные проблемы
MyGenetics: ДНК-тесты, помогающие «взломать» организм, как компьютер
Тренды
Trade-to-Mine: как биржи привлекают трейдеров в условиях падения рынка
Блокчейн
Дмитрий Фадин, 3D Bioprinting Solutions — о будущем биопринтинга и печати органов в космосе
Мнения
IoT изменит все: какие умные технологии принесут бизнесу экономию, безопасность и инновации
Тренды
Как высокие технологии побуждают нас покупать билеты и туристические услуги
Тренды
Чем плоха Кремниевая долина для IT-стартапов из России: дорого, неудобно и нет транспорта
Мнения
Жить по-умному: как защитить свой дом и не бояться киберугроз
Умный дом
Андрей Синогейкин, Wonder Technologies, — об искусственных алмазах
Тренды
Никита Бокарев, ESforce, — о деньгах, киберспорте и его немаргинальности
Тренды
Тренды
YouTube-депрессия: как создатели популярных каналов боятся потерять подписчиков и разум
Гельмут Райзингер, Orange Business Services, — об IIoT, 5G и телеком-стартапах
Мнения
«Робот берет вас на работу»: как искусственный интеллект, блокчейн и VR подбирают персонал
Мнения
Телемедицина, роботы и умные дома: каким через 5 лет будет «оцифрованный» город в России
Тренды
Мясная революция: как перейти от веганских заменителей к клеточным технологиям и биореакторам
Идеи
AI-выборы: как искусственный интеллект и голосовые помощники сделают демократию лучше
Тренды
Здесь нужен InsurTech: за какими стартапами будущее страхования
Мнения
Идеи
Тупик для беспилотников: как мечты разработчиков разбиваются о неожиданности на дорогах
Вирус лженауки в Google: как поисковые системы распространяют опасные мифы о прививках
Идеи
«Кто-то управляет моим домом»: как жертв домашнего насилия терроризируют с помощью умных устройств
Умный дом
Паскаль Фуа, EPFL, — о ключевых точках, глубоких нейросетях и эпиполярной геометрии
Мнения
Тренды
20 фильмов о кибербезопасности, взломах и цифровых преступлениях
Ян Лекун, Facebook: прогностические модели мира — решающее достижение в ИИ
Мнения
Джианкарло Суччи: «Попытка спроектировать программу без багов — утопия»
Иннополис
Game out: Как видеоигры обучают детей-аутистов держать равновесие и узнавать людей
Тренды
Прослушка, контроль камеры и предсказание смерти пользователя: самые странные патенты Facebook
Кейсы
Цес Снук, QUVA: мы не хотим зависеть от крупных компаний, которые владеют всеми данными
Мнения
Дмитрий Песков, АСИ: «В России традиционно долго запрягают, и в сфере IT мы только этим и занимаемся»
Иннополис
ДНК-тесты: как генетические компании обманывают людей и разрушают семьи
Мнения
Мануэль Маццара: «Для Facebook вы не покупатель, вы — продукт»
Иннополис
Витторио Феррари, Google: «Чтобы машина распознала книгу о Гарри Поттере нужна сложная математическая модель»
Мнения
Тренды
Блокчейн, искусственное мясо и «смерть» смартфонов: что будет с технологиями через 10 лет
7 медицинских технологий, которые скоро придут в российские больницы
Идеи
Руслан Зайдуллин, основатель Doc+, — о том, что делать Минздраву и о проблемах в российской медицине
Мнения