Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Кейсы

Группа американских ученых впервые применила генное редактирование для терапии живого пациента непосредственно в его организме. Метод использовали для лечения синдрома Хантера — редкого генетического заболевания. Оценить результат процедуры можно будет только через 1-3 месяца. Если эффективность будет доказана, это даст толчок новому виду генной терапии.

Первую в мире процедуру по редактированию генома в организме живого человека провели в Калифорнии. Получателем уникального вида терапии стал 44-летний Брайан Маде с диагностированным синдромом Хантера. Редкое генетическое заболевание создает нехватку важного энзима в клетках печени. В результате дефицита энзима орган перестает расщеплять мукополисахариды. Они накапливаются в тканях и приводят к различным нарушениям, в том числе к проблемам с дыханием, инфекциям и нарушениям в работе мозга и сердца.

В ходе первой в истории процедуры «живого редактирования» пациенту внутривенно ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также генетические «инструменты», которые должны разрезать ДНК Маде в определенных местах. Процедура корректировки ДНК пациента стала частью клинических испытаний, проводимых компанией Sangamo Therapeutics.

«Мы разрежем вашу ДНК, раскроем ее, встроим туда ген, зашьем все обратно. Эти [гены] станут частью вашей ДНК и останутся там до конца жизни», — описал процесс президент Sangamo Сэнди Макрэ в интервью Associated Press.

Как отмечает AP, процедура имеет необратимый эффект, поэтому любые возможные ошибки также будут необратимыми. Однако для Брайана Маде генное редактирование — это последний шанс. Ранее пациент уже перенес 26 операций, направленных на устранение симптомов его болезни.

Применяемая американскими врачами методика отличается от других экспериментальных процедур редактирования генов. К примеру, в Китае медики извлекли у пациента иммунные клетки, скорректировали их и ввели обратно. Процесс редактирования в данном случае проходил в лаборатории, а в не в организме пациента.

Кроме того, китайские ученые применяли «генетические ножницы» CRISPR. Американские генетики использовали метод нуклеазы цинкового пальца, который также позволяет разрезать ДНК. Ранее Sangamo использовала такой подход для корректировки иммунных клеток у пациентов с ВИЧ, но процедура редактирования проходила вне организма человека.

Оценить эффективность метода можно будет в срок от 1 до 3 месяцев. Если хотя бы 1% клеток печени Маде будет откорректирован, эксперимент признают успешным. Полное излечение от синдрома Хантера невозможно. Однако корректировка клеток позволит избежать еженедельного введения энзимов, которые обходятся в $100 000-$400 000.

При удачных результатах эксперты Sangamo планируют провести процедуру еще 12 пациентам как с синдромом Хантера, так и с другими заболеваниями. Например, с гемофилией B и фенилкетонурией.

Недавно ученые представили новый метод генного редактирования, который позволяет переписывать отдельные «буквы» ДНК — азотистые основания. Исследователи сравнивают эту методику с точностью карандаша и надеются, что она сократит количество непредсказуемых ошибок и мутаций при редактировании.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Дмитрий Филатов, Sistema_VC: стартапы — это в первую очередь про людей, а во вторую — про деньги
Мнения
Эра Data Science: как меняется бизнес с приходом big data и новых технологий
Тренды
Народ против транспорта: почему люди недовольны, когда в городах строят новые станции метро
Идеи
«Лиза Алерт»: как беспилотники и краудсорсинг помогают искать пропавших людей
Кейсы
Беспилотники против велосипедистов: как безопасные автомобили сделают жизнь людей хуже
Идеи
Кейсы
SONM: как люди будут зарабатывать на собственных компьютерах с помощью блокчейна
Егор Матешук, ostrovok.ru: проблемы big data можно решить, закидывая пачки денег в топку
Мнения
Художник-граффитист Миша Most: технология — это кисть, которая создает будущее
Мнения
Лунная гонка: как мировые державы собираются присвоить себе спутник Земли
Идеи
Итоги Нобелевской недели. За что дали Нобелевскую премию в 2018 году?
Тренды
Руслан Шагалеев, Иннополис: война между корпорациями и городами ведется за человеческий капитал
Идеи
Кристина Хаверкамп, DENA: цена на электроэнергию должна сильнее коррелировать c погодой: много солнца и ветра — дешево, мало — дорого
Тренды
Тренды
7 лучших книг о технологиях и науке на русском языке, вышедших в 2018 году
Микрореволюция: фермеры с помощью микробов спасут мир от голода
Идеи
Мнения
Александр Тормасов, Университет Иннополис: мозги людей могут быть совершенно не готовы к восприятию новых идей
Одежда, которая поможет миру: костюм-помощник, майка-тренер и носок-няня
Тренды
В ожидании первого удара: как США готовятся к атаке со стороны России и Китая
Тренды
Страшнее метана: какие еще промышленные выбросы разрушают озоновый слой
Тренды
Интеллект большого города: как данные и умные алгоритмы улучшают качество жизни в мегаполисах
Тренды
На защите европейцев: как GDPR стал дырой в бюджете российских ИТ-компаний
Мнения
Игорь Балк, Global Innovation Labs: в XXI веке приватности нет и не будет
Тренды
Deneum: как заниматься холодным ядерным синтезом и бороться с сомнениями ученых
Кейсы
Расист, оружие и предвзятый судья — каким станет искусственный интеллект в будущем
Тренды
На совести информаторов: как громкие скандалы вокруг АНБ, Facebook и Tesla изменили мир
Тренды
NativeOS: нативная реклама в видео без репутационных потерь и терроризма от режиссера короткометражек
Кейсы
Тренды
Тихий убийца: как микропластик вызывает болезни и останавливает репродукцию живых организмов
Гонка для JavaScript-разработчиков: как постоянные обновления мешают работе
Тренды
Big data на страже здоровья: как и зачем медицинские организации собирают и хранят данные
Тренды
Николь Миллс, Booking.com — об инновациях, agile-подходе и индустрии впечатлений
Кейсы
Слишком опасный нанопластик: как одноразовые пакеты превращаются в частицы-убийцы
Тренды
Идеи
Человек и квантовая теория: существует ли то, что мы не наблюдаем
Здесь может быть ваша реклама: НАСА планирует заработать на космосе миллионы
Тренды
Опасный криптотрейдинг: как киберпреступники угрожают виртуальным сбережениям и биржам
Тренды
Как через 20 лет будет выглядеть армия будущего
Тренды
5 финансовых инструментов, которые помогут инвесторам даже после падения криптовалюты
Тренды
Александр Лямин, Qrator Labs: наша задача — выработать у людей цифровую гигиену, чтобы они «не ели с помойки»
Кейсы
Эдуард Фош Вильяронга: люди видят в роботе только внешность, забывая, что он следит за ними
Тренды
Доктор Куэй Во-Райнард, HIT Foundation: если страна требует суверенитета данных, мы построим для нее отдельный блокчейн
Кейсы
Роботы против мигрантов: какой вклад в ксенофобию и расизм делают технологии ИИ
Тренды
Идеи
«Хакинтош»: как собрать свой собственный Mac лучше, чем у Apple
Война скриптов — искусственный интеллект против навязчивой рекламы
Тренды
Как заново изобрести супермаркет: осознанность потребления, этика производства и роботы
Тренды
Каждый человек станет сам себе банком: цифровой мир отказывается от посредников между бизнесом и клиентом
Тренды
Архитектор вычислительной инфраструктуры «Платона» Александр Варламов — о будущем ИТ-индустрии в России, стартапах и разработке
Кейсы
Дмитрий Богданов, капитан сборной России по CS:GO — о стиле жизни киберспортсмена, тренировках и блокировках РКН
Тренды
Прайсинг, трекинг, скоринг, биллинг и другие технологии, которые двигают российский бизнес
Тренды
Идеи
Космос — наш дом: что осталось решить ученым, чтобы поселить человека за пределами Земли
«Педиатр 24/7»: как телемед-стартап подарил родителям спокойствие, а врачам — работу
Кейсы
Вас снова обманули: как человечество учит компьютеры определять фейки в интернете
Тренды