Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Кейсы

Группа американских ученых впервые применила генное редактирование для терапии живого пациента непосредственно в его организме. Метод использовали для лечения синдрома Хантера — редкого генетического заболевания. Оценить результат процедуры можно будет только через 1-3 месяца. Если эффективность будет доказана, это даст толчок новому виду генной терапии.

Первую в мире процедуру по редактированию генома в организме живого человека провели в Калифорнии. Получателем уникального вида терапии стал 44-летний Брайан Маде с диагностированным синдромом Хантера. Редкое генетическое заболевание создает нехватку важного энзима в клетках печени. В результате дефицита энзима орган перестает расщеплять мукополисахариды. Они накапливаются в тканях и приводят к различным нарушениям, в том числе к проблемам с дыханием, инфекциям и нарушениям в работе мозга и сердца.

В ходе первой в истории процедуры «живого редактирования» пациенту внутривенно ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также генетические «инструменты», которые должны разрезать ДНК Маде в определенных местах. Процедура корректировки ДНК пациента стала частью клинических испытаний, проводимых компанией Sangamo Therapeutics.

«Мы разрежем вашу ДНК, раскроем ее, встроим туда ген, зашьем все обратно. Эти [гены] станут частью вашей ДНК и останутся там до конца жизни», — описал процесс президент Sangamo Сэнди Макрэ в интервью Associated Press.

Как отмечает AP, процедура имеет необратимый эффект, поэтому любые возможные ошибки также будут необратимыми. Однако для Брайана Маде генное редактирование — это последний шанс. Ранее пациент уже перенес 26 операций, направленных на устранение симптомов его болезни.

Применяемая американскими врачами методика отличается от других экспериментальных процедур редактирования генов. К примеру, в Китае медики извлекли у пациента иммунные клетки, скорректировали их и ввели обратно. Процесс редактирования в данном случае проходил в лаборатории, а в не в организме пациента.

Кроме того, китайские ученые применяли «генетические ножницы» CRISPR. Американские генетики использовали метод нуклеазы цинкового пальца, который также позволяет разрезать ДНК. Ранее Sangamo использовала такой подход для корректировки иммунных клеток у пациентов с ВИЧ, но процедура редактирования проходила вне организма человека.

Оценить эффективность метода можно будет в срок от 1 до 3 месяцев. Если хотя бы 1% клеток печени Маде будет откорректирован, эксперимент признают успешным. Полное излечение от синдрома Хантера невозможно. Однако корректировка клеток позволит избежать еженедельного введения энзимов, которые обходятся в $100 000-$400 000.

При удачных результатах эксперты Sangamo планируют провести процедуру еще 12 пациентам как с синдромом Хантера, так и с другими заболеваниями. Например, с гемофилией B и фенилкетонурией.

Недавно ученые представили новый метод генного редактирования, который позволяет переписывать отдельные «буквы» ДНК — азотистые основания. Исследователи сравнивают эту методику с точностью карандаша и надеются, что она сократит количество непредсказуемых ошибок и мутаций при редактировании.

Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Посмотрите, как быстро люди меняют планету на примере спутниковых снимков от НАСА
Кейсы
В Китае борются с людьми, которые переходят дорогу на красный свет. Робот просто поливает их водой
Кейсы
Государственные структуры начали массово устанавливать VPN
Тренды
Туманность Лагуна: Как выглядит одно из самых красивых межзвездных облаков во Вселенной
Космос
Кейсы
Новый 3D-микроскоп показал, как функционируют иммунные клетки. Это очень похоже на «Звездный путь»!
Три польских архитектора предложили концепт складного небоскреба-оригами
Идеи
Google выпустил бесплатную игру для обучения программированию Grasshopper
Кейсы
Как устроены современные криптофермы?
Блокчейн
Тренды
Авиакомпания «Победа» намерена внедрить в самолеты стоячие места
Студенты МГУ выиграли чемпионат мира по программированию. На втором месте — МФТИ
Тренды
РБК: Роскомнадзор блокирует Telegram из-за планов Павла Дурова создать криптовалюту TON
Запрет Telegram
Проект EarthNow разрабатывает камеру, с помощью которой можно увидеть себя в реальном времени из космоса
Космос
Sony и Университет Карнеги—Меллона разработают кулинарного робота
Тренды
Роскомнадзор начал блокировать IP-адреса Azure — облачного хостинга Microsoft
Тренды
Крым может стать первым российским регионом, выпустившим свою криптовалюту
Блокчейн
Роботов научили идеально собирать мебель из Ikea. Теперь жизнь станет чуточку легче!
Тренды
Генная инженерия против рака, голода и смерти
Тренды
В Казани разрабатывают собственный мессенджер Telem — аналог Telegram
Тренды
Volocopter представила концепцию остановок для аэротакси на крышах. И это очень красиво!
Кейсы
В Швейцарии появился экзоскелет для управления дроном FlyJacket
Тренды
Тренды

Что такое deep learning и почему о нем все говорят?

Московские власти начали внедрять в метро и ЖД-станциях систему распознавания лиц
Тренды
Кейсы
Ученые случайно нашли бактерию, разлагающую пластик за несколько дней
В Амстердаме представили капсулу смерти Sarco — машину, которая позволит человеку убить себя одной кнопкой
Кейсы
Павел Дуров пообещал многомиллионное финансирование администраторам VPN-сервисов
Кейсы
Telegram снова доступен в России. Без использования VPN-сервисов для обхода блокировки
Идеи
Будущее наступило: 5 новейших технологий вокруг нас
Тренды
Илон Маск рассказал, что Tesla слишком надеялась на роботов в производстве. А зря!
Мнения
Медиа и доставка: Почему запуск СМИ нужно начинать с дистрибуции
Мнения
Как выглядят первые солнечные крыши от Tesla на настоящих домах
солнечные батареи
Обзор: игры будущего
Тренды
Технологии из сериалов, которые становятся реальностью
Тренды
Мнения
Telegram: 4 причины, почему его нельзя блокировать

FAQ: Что нужно знать о безопасности в интернете

Тренды
Cтив Возняк: «Искусственный интеллект всегда будет нуждаться в человеке»
Мнения
Будущее роботов: как машины приходят в дома, в медицину и на производство
Тренды
Алекс Жаворонков, Insilico Medicine: Как нейросети создают пилюлю от старения
Тренды
Мнения
Основатель ABBYY Давид Ян — о «злом» искусственном интеллекте и рецепте мирового лидерства
Кибернетик Джозеф Браун: Мы строим роботов, потому что нам нужны рабы
Мнения
Инженер будущего: программист, врач и дрессировщик ботов
Мнения
Drupal исправила критическую уязвимость CMS, позволяющую взломать 1 млн сайтов
Кейсы
Первый дрон «Почты России» врезался в дом сразу после вылета
Тренды
Обломки китайской орбитальной станции «Тяньгун-1» упали в Тихий океан
Технологический прорыв
«Почта России» впервые доставит посылку беспилотником
Дроны-курьеры
Газпромбанк начнет работать с криптовалютой
Тренды
Google закрывает goo.gl — сервис для сокращения ссылок
Кейсы
Научное открытие
Ученые изобрели эластичный клей. Он заживляет раны за минуту
Test4startup: нейросеть, помогающая оценить идеи для бизнеса
Кейсы
В России появились тарифы без голосовой связи
Кейсы