Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Кейсы

Группа американских ученых впервые применила генное редактирование для терапии живого пациента непосредственно в его организме. Метод использовали для лечения синдрома Хантера — редкого генетического заболевания. Оценить результат процедуры можно будет только через 1-3 месяца. Если эффективность будет доказана, это даст толчок новому виду генной терапии.

Первую в мире процедуру по редактированию генома в организме живого человека провели в Калифорнии. Получателем уникального вида терапии стал 44-летний Брайан Маде с диагностированным синдромом Хантера. Редкое генетическое заболевание создает нехватку важного энзима в клетках печени. В результате дефицита энзима орган перестает расщеплять мукополисахариды. Они накапливаются в тканях и приводят к различным нарушениям, в том числе к проблемам с дыханием, инфекциям и нарушениям в работе мозга и сердца.

В ходе первой в истории процедуры «живого редактирования» пациенту внутривенно ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также генетические «инструменты», которые должны разрезать ДНК Маде в определенных местах. Процедура корректировки ДНК пациента стала частью клинических испытаний, проводимых компанией Sangamo Therapeutics.

«Мы разрежем вашу ДНК, раскроем ее, встроим туда ген, зашьем все обратно. Эти [гены] станут частью вашей ДНК и останутся там до конца жизни», — описал процесс президент Sangamo Сэнди Макрэ в интервью Associated Press.

Как отмечает AP, процедура имеет необратимый эффект, поэтому любые возможные ошибки также будут необратимыми. Однако для Брайана Маде генное редактирование — это последний шанс. Ранее пациент уже перенес 26 операций, направленных на устранение симптомов его болезни.

Применяемая американскими врачами методика отличается от других экспериментальных процедур редактирования генов. К примеру, в Китае медики извлекли у пациента иммунные клетки, скорректировали их и ввели обратно. Процесс редактирования в данном случае проходил в лаборатории, а в не в организме пациента.

Кроме того, китайские ученые применяли «генетические ножницы» CRISPR. Американские генетики использовали метод нуклеазы цинкового пальца, который также позволяет разрезать ДНК. Ранее Sangamo использовала такой подход для корректировки иммунных клеток у пациентов с ВИЧ, но процедура редактирования проходила вне организма человека.

Оценить эффективность метода можно будет в срок от 1 до 3 месяцев. Если хотя бы 1% клеток печени Маде будет откорректирован, эксперимент признают успешным. Полное излечение от синдрома Хантера невозможно. Однако корректировка клеток позволит избежать еженедельного введения энзимов, которые обходятся в $100 000-$400 000.

При удачных результатах эксперты Sangamo планируют провести процедуру еще 12 пациентам как с синдромом Хантера, так и с другими заболеваниями. Например, с гемофилией B и фенилкетонурией.

Недавно ученые представили новый метод генного редактирования, который позволяет переписывать отдельные «буквы» ДНК — азотистые основания. Исследователи сравнивают эту методику с точностью карандаша и надеются, что она сократит количество непредсказуемых ошибок и мутаций при редактировании.

Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Honda выпустит электроскутер со съемными батареями
Транспорт будущего
Кейсы
Apple вернет в США 20 тысяч рабочих мест и $350 млрд
ИИ для прогнозирования преступлений признали некомпетентным
Искусственный интеллект
Nomad — беспроводная универсальная зарядка для путешественников
Беспроводная зарядка
В Гарварде разработали самого маленького дельта-робота
Робототехника
ИИ может спрогнозировать будущий коррупционный скандал
Искусственный интеллект
Генпрокуроры 21 штата обжаловали отмену сетевого нейтралитета
Сетевой нейтралитет
В США впервые применят CRISPR для лечения рака
Борьба с раком
Брат Илона Маска запускает школьную программу для фермеров будущего
Умное фермерство
Ученые приблизились к созданию прозрачных солнечных панелей
Солнечные панели
Климатическая катастрофа откладывается, но расслабляться нельзя
Изменение климата
Биткойн
Братья Уинклвосс потеряли $600 млн своего биткойн-состояния за два дня
Стартап Dedrone помогает защититься от атак дронов
Беспилотники
Google запустила облачный сервис для обучения ИИ
Искусственный интеллект
Крупнейший банк Японии запускает свою криптовалюту
Криптовалюты
Samsung втайне разрабатывает 5G-модем для смартфонов
Переход на 5G
Стартап будет раздавать интернет со спутников над Афганистаном
Кейсы
Чип Blocklet позволит устройствам IoT подключаться к блокчейну
Блокчейн
Новая система научит умный дом экономить энергию
Энергосбережение
Биометрия
Visa встроила в платежные карты сканер отпечатка пальца
Инвестиции в «чистую» энергетику в 2017 году росли благодаря Китаю
Тренды
Инженера Google и Uber Левандовски вновь обвинили в мошенничестве
Кейсы
Евросоюз запретит одноразовую пластиковую упаковку к 2030 году
Тренды
Концепты
Немецкий дизайнер разработал складное колесо
В МТИ втрое увеличили КПД термоэлектрических устройств
Чистая энергия
Приложение-контрацептив привело к росту числа абортов
Кейсы
Геном беглого раба воссоздали по ДНК его потомков
Генетика
GM признали лидером беспилотных технологий
Беспилотный транспорт
Треть жителей Китая и Индии хотели бы стать киборгами
Тренды
Умные стекла будут обогревать здания
Умный дом
Универсальная банковская карта запущена в Англии
Финтех
The Abyss проведет первый в мире Token Sale по модели Бутерина
ICO
«В 2018 году курс биткойна достигнет $100 000»
Блокчейн
РНК-терапия побеждает боль лучше традиционных лекарств
Медицина будущего
Идеи
КПД перовскитных солнечных модулей удалось повысить до 66%
Насилие в компьютерных играх не влияет на психику игроков
Видеоигры
ИИ изменит телевизоры и телевидение
Искусственный интеллект
Эндрю Ын помог создать ИИ, который выявляет смертельно больных
Медицина будущего
В Швейцарии разработали кирпичи с лучшей в мире теплоизоляцией
Новые материалы
Создана система машинного зрения на основе технологии 1960-х годов
Компьютерное зрение
Alibaba: «Мы никогда не выпустим криптовалюту»
Блокчейн
Кейсы
Google бесплатно подготовит 10 тысяч человек к работе в ИТ
Daimler и BMW начнут продавать автомобили по подписке
Идеи
Умные колонки заменяют пользователям радио, смартфоны и телевизоры
Умные колонки
Обучение иммунной системы поможет при химиотерапии
Медицина
Армения создаст свою Кремниевую долину с упором на блокчейн
Блокчейн
Слишком соленая пища может стать причиной деменции
Биосфера
Велосипеды
Водородные велосипеды попадут на массовый рынок через год-два
Катар стремится стать центром криптовалютного рынка и ICO
Блокчейн