Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Кейсы

Группа американских ученых впервые применила генное редактирование для терапии живого пациента непосредственно в его организме. Метод использовали для лечения синдрома Хантера — редкого генетического заболевания. Оценить результат процедуры можно будет только через 1-3 месяца. Если эффективность будет доказана, это даст толчок новому виду генной терапии.

Первую в мире процедуру по редактированию генома в организме живого человека провели в Калифорнии. Получателем уникального вида терапии стал 44-летний Брайан Маде с диагностированным синдромом Хантера. Редкое генетическое заболевание создает нехватку важного энзима в клетках печени. В результате дефицита энзима орган перестает расщеплять мукополисахариды. Они накапливаются в тканях и приводят к различным нарушениям, в том числе к проблемам с дыханием, инфекциям и нарушениям в работе мозга и сердца.

В ходе первой в истории процедуры «живого редактирования» пациенту внутривенно ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также генетические «инструменты», которые должны разрезать ДНК Маде в определенных местах. Процедура корректировки ДНК пациента стала частью клинических испытаний, проводимых компанией Sangamo Therapeutics.

«Мы разрежем вашу ДНК, раскроем ее, встроим туда ген, зашьем все обратно. Эти [гены] станут частью вашей ДНК и останутся там до конца жизни», — описал процесс президент Sangamo Сэнди Макрэ в интервью Associated Press.

Как отмечает AP, процедура имеет необратимый эффект, поэтому любые возможные ошибки также будут необратимыми. Однако для Брайана Маде генное редактирование — это последний шанс. Ранее пациент уже перенес 26 операций, направленных на устранение симптомов его болезни.

Применяемая американскими врачами методика отличается от других экспериментальных процедур редактирования генов. К примеру, в Китае медики извлекли у пациента иммунные клетки, скорректировали их и ввели обратно. Процесс редактирования в данном случае проходил в лаборатории, а в не в организме пациента.

Кроме того, китайские ученые применяли «генетические ножницы» CRISPR. Американские генетики использовали метод нуклеазы цинкового пальца, который также позволяет разрезать ДНК. Ранее Sangamo использовала такой подход для корректировки иммунных клеток у пациентов с ВИЧ, но процедура редактирования проходила вне организма человека.

Оценить эффективность метода можно будет в срок от 1 до 3 месяцев. Если хотя бы 1% клеток печени Маде будет откорректирован, эксперимент признают успешным. Полное излечение от синдрома Хантера невозможно. Однако корректировка клеток позволит избежать еженедельного введения энзимов, которые обходятся в $100 000-$400 000.

При удачных результатах эксперты Sangamo планируют провести процедуру еще 12 пациентам как с синдромом Хантера, так и с другими заболеваниями. Например, с гемофилией B и фенилкетонурией.

Недавно ученые представили новый метод генного редактирования, который позволяет переписывать отдельные «буквы» ДНК — азотистые основания. Исследователи сравнивают эту методику с точностью карандаша и надеются, что она сократит количество непредсказуемых ошибок и мутаций при редактировании.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

C 2019 года открыть автомобиль можно будет через NFC-чип в смартфоне
Тренды
Медики начнут печатать датчики для диагностики болезней в виде медведей Haribo
Медицина
Ричард Вдовьяк, Philips: «В будущем диагностировать заболевания будут не только врачи, но и сами пациенты»
Тренды
«Яндекс» провел первое тестирование своего беспилотного автомобиля. Он сам доехал из Москвы в Казань
Беспилотные автомобили
Частный космос
Россия провела первое испытание лазерного зажигания для кислородно-водородного ракетного двигателя
Роcкосмос закрывает проект «Протон»
Частный космос
В аэропорту Амстердама появился первый европейский криптовалютный банкомат
Криптовалюта
Шедевры за биткоины: Как криптовалюта меняет рынок искусства
Блокчейн
Почему «московий» и «оганесон» устроили раскол между физиками и химиками?
Кейсы
Тренды
Сэр Харшад Бадехиа — о бронежилетах будущего, русских математиках и металлургии
«Надежнее золота»: блокчейн в цифрах
Блокчейн
Бас Лансдорп, Mars One: «Моя жена отдала бы все, чтобы не лететь на Марс»
Полет на Марс
Как big data, блокчейн и 3D-печать сделали пищу полезнее
Мнения
Томас Циммерман, IBM, — о том, как остановить конец света, спасая планктон
Тренды
Без Siri, Алисы и «Окей, Google»: как и зачем нас подслушивают собственные телефоны
Тренды
Шрада Агарвал, Outcome Health: «Когда человек знает о своей болезни, от этого выигрывает и он, и фарма»
Мнения
Тренды
«Дорогая, я ухожу от тебя к роботу!»: заменят ли секс-андроиды реальные отношения?
7 правил для начинающих и разумных блокчейн-инвесторов
ICO
Четвертая революция: как интернет вещей изменит промышленность и нефтедобычу
Тренды
Не витайте в «облаках»: как провайдеры обманывают доверчивых клиентов
Мнения
Когда мы начнем летать на автомобилях в городе?
Тренды
Кейсы
Как в Россию проникают технологии: интернет-рестораны, маникюр на дому и «умное» страхование
Гендиректор Uber Дара Хосровшахи: «Автомобили должны ездить в трех измерениях»
Мнения
Олег Бабкин: «Системных администраторов никто не обучает, обучают только разработчиков»
Мнения
«Чтобы создать новое лекарство, нужно 10–12 лет и миллиард долларов»
Мнения
Сооснователь «Евросети» Тимур Артемьев: «Мы будем летать из Лондона в Сидней через космос. Так ближе»
Тренды
Новый стандарт рекламного рынка: что нужно знать о programmatic, чтобы рекламироваться эффективно
Тренды
Иван Горшунов, Etcetera, — о мобильных приложениях, стартапах и «внутренней девятиэтажке», которая мешает заглянуть за горизонт
Мнения
Билетный IT: как построить технологическую платформу вокруг билетного бизнеса
Кейсы
Cognitive Technologies: как российское бездорожье поможет искусственному интеллекту водить машины лучше, чем люди
Кейсы
Кейсы
10 предпринимателей — о том, как им помогают новые технологии в жизни и бизнесе
Don’t open the doors: как сделать игру из пластилина в одиночку (и привлечь инвестора на следующий проект)
Кейсы
Софт, бот, нейросеть: айтишники объясняют, почему не боятся автоматизации, роботизации и ИИ
Кейсы
Специалист по лучевой диагностике Сергей Морозов: искусственный интеллект возьмет на себя 30% функций врача и до 60% функций лаборантов
Мнения
Системный архитектор Алексей Усов — о Red Hat, международных стандартах, Linux и «Платоне»
Мнения
Microsoft впервые за три года обогнала Google по капитализации. Теперь компания — в тройке самых дорогих
Тренды
Сельское хозяйство
Российская компания представила систему, которая превращает любой трактор и комбайн в беспилотник
Массачусетский институт показал неопубликованное ранее видео из выступления Стива Джобса
Тренды
Антон Трантин, Pulsar VC: почему вашему стартапу не нужен блокчейн
Блокчейн
Одна распознает, другая проверяет, третья следит, чтобы никто не мухлевал: как нейронные сети работают над изображениями и видео
Тренды
«Ну как бы э-э-э»: почему Google Duplex — не прорыв
Тренды
Ростуризм предложил создать аналог Booking.com в России
Мнения
В Бурятии прошло новое тестирование почтовых дронов. На этот раз беспилотник не разбился
Тренды
Создатели Pokemon Go выпустят новую игру в 2018 году
Кейсы
Роман Аранин, Observer: «Мы не хотим делать инвалидные коляски уровня «Жигулей»
Мнения
Большинство популярных витаминов оказались бесполезными
Кейсы
Virgin Galactic провела успешное испытание космического корабля для туристов
Частный космос
В США представили мобильную энергоэффективную деревню, напечатанную на 3D-принтере
Умный дом
Тренды
Сбербанк начнет выдавать биометрические водительские права уже в декабре 2018 года