Генная терапия болезни сетчатки глаз одобрена в США

Еще одна разновидность генной терапия получила одобрение Управления по санитарному надзору США (FDA) – препарат Luxturna предназначен для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки, амавроза Лебера. Стоимость терапии пока не разглашается.

Амавроз Лебера проявляется на первых месяцах жизни и приводит к ослаблению или полной потере зрения из-за мутации гена RPE65, ответственного за выработку светочувствительных клеток. Новая терапия осуществляется следующим образом: здоровая версия гена RPE65 прикрепляется к генетически модифицированному безвредном вирусу, который затем вводится в глаз пациента. Клетки сетчатки начинают вырабатывать отсутствовавший белок.

Миллионеры Кремниевой долины тестируют на себе методы против старения

В августе FDA одобрило первую генную терапию Kymriah, которая действует на некоторые виды рака и позволяет иммунным клеткам уничтожать злокачественную опухоль. Luxturna, с другой стороны, стала первой генной терапией, разрешенной в США, которая исправляет отсутствующие или мутировавшие гены, заменяя их здоровыми, сообщает New Atlas.

«Я уверен, что генная терапия станет основным видом лечения и, возможно, избавит нас от большинства разрушительных и стойких заболеваний», — говорит специальный уполномоченный FDA Скотт Готлиб.

Радость от появления нового вида лечения опасного наследственного заболевания омрачает вопрос коммерциализации этого препарата. Компания-изготовитель Spark Therapeutics решила не разглашать стоимость одной дозы нового лекарства до начала 2018 года. Вероятно, делает вывод MIT Technology Review, она настолько высока, что компания не решается писать об этом в открытую. Вполне возможно, что одна доза стоит более $1 млн. Проблема в том, что такое лечение может понадобиться в год не более чем десяти жителям США. Настолько маленький рынок не в состоянии окупить затраты на разработку и производство даже при очень высокой цене препарата.

Ученые вставили мозг червя в робота Arduino

Недавно FDA запретило распространять наборы для генетического редактирования в домашних условиях. Управление обеспокоено безопасностью граждан, которые вводят себе препараты в надежде обрести большую физическую силу или повысить иммунитет.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Землю 2.0 нашли рядом со звездой, похожей на Солнце
Космос
Рыбу «Судного дня» случайно нашли в на пляже: почему ее опасаются
Наука
Раскрыта идеальная формула эффективности на работе
Наука
Бесплатные пользователи ChatGPT получат одну из премиальных функций чат-бота: как это работает
Новости
На «Госуслугах» появятся адреса бомбоубежищ: как и где посмотреть
Новости
Китай построит «фабрику элементарных частиц» для поиска темной материи
Наука
«Звездотрясения» разрывают нейтронные звезды перед столкновением с черной дырой
Космос
Эксперты: DeepSeek использовала Gemini от Google для обучения своей модели ИИ
Новости
ИИ научился диагностировать депрессию и аутизм по сканам мозга
Наука
Астрономы раскрыли тайну происхождения экстремально горячей экзопланеты
Космос
Исследователь Университета Иннополис получил премию посла Китая в области искусственного интеллекта
Иннополис
Посмотрите на мощное извержение Этны из космоса: что происходит прямо сейчас 
Космос
Первую операцию по имплантации нейростимулятора для лечения боли провели в России
Наука
GigaChat готовится к выходу в космос: нейросеть от Сбера станет ассистентом космонавтов на МКС
Космос
Млечный Путь может избежать столкновения с Андромедой: но есть нюанс
Космос
Россия развернет 886 спутников «Рассвет» для интернета до 2030 года
Космос
Юра Борисов может сыграть сооснователя OpenAI, разработавшей ChatGPT: что известно прямо сейчас
Новости
Физики создали «самую маленькую скрипку в мире»: она тоньше человеческого волоса
Новости
Воссоздан рецепт производства древнейшего красителя: его использовали в Древнем Египте
Наука
Конкурент Neuralink впервые испытал мозговой имплантат на человеке
Новости