Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Генная терапия

Впервые ученые использовали технологию генного редактирования CRISPR-Cas9 для отключения поврежденного гена, вызывающего боковой амиотрофический синдром, также известный как болезнь Шарко или ALS. Терапия отсрочила у мышей наступление мышечной атрофии, которую вызывает это заболевание, и продлила срок их жизни на 25%.

В результате проведенных исследователями генетических изменений мыши стали экспрессировать мутировавший человеческий ген, который отвечает за возникновение приблизительно 20% наследственных форм этого заболевания и за 2% всех случаев болезни Шарко. Этот недуг, лекарства от которого не существует, обычно поражает людей в возрасте от 40 до 70 лет, вызывая мышечную дисфункцию и смерть.

Под руководством профессора биомолекулярной инженерии Дэвида Шаффера из Калифорнийского университета в Беркли ученые генетически модифицировали аденоассоциированный вирус выискивать только моторные нейроны в спинном мозге и доставлять белок Cas9 в ядро глиальных клеток, астроцитов и олигодентроцитов, которые поражают соседние моторные нейроны.

Ученые считают, что если удастся уничтожить мутацию не только внутри нейронов, но и в нейроглиях астроцитов и олигодентроцитов, можно будет намного увеличить продолжительность жизни больным с боковым амиотрофическим синдромом, пишет Futurity.

«Эта терапия не возвращает мышей, пораженных ALS, в нормальное состояние, это еще не лекарство, — предупреждает Шаффер. — Но на мой взгляд, это достаточно яркое доказательство того, что CRISPR-Cas9 может быть терапевтической молекулой для ALS. Когда мы произведем дополнительную оптимизацию доставки, чтобы CRISPR-Cas9 попадал в еще больший процент клеток, нам удастся добиться еще большего увеличения продолжительности жизни».

Первый препарат от агрессивных форм рассеянного склероза одобрило Управление по санитарному надзору США в апреле этого года. Он называется ocrelizumab и блокирует некоторые клетки иммунной системы, так называемые В-клетки, которые играют важную роль в развитии этого заболевания.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Ричард Брэнсон в ближайшие месяцы отправится в космос. Он станет одним из первых космических туристов
Частный космос
Как европейский регламент по защите персональных данных GDPR повлияет на нашу жизнь
Тренды
Как развивается рынок умных домов в России и почему мы еще не живем в них
Умный дом
Падение астероида привело к потеплению на Земле. Оно продолжалось более 100 тыс. лет
Тренды
Тренды
На крыше ТЦ «Авиапарк» в Москве появился «Сокол Тысячелетия» в масштабе 1 к 1
Киберспортсмен Данил Решетников — об изнуряющих тренировках, культовых играх и будущем киберспорта
Тренды
Астрономы создали проект «Горизонт событий», чтобы получить новые снимки черной дыры Стрелец А*
Частный космос
Alexa
Alexa от Amazon самостоятельно записала домашний разговор и отправила его другому человеку
Pornhub запустил свой VPN
Кейсы
Офис в VR, тесты от всех болезней и селфи с эмоциями: Эксперты рассказали, чего ждать в будущем от технологий
Технологический рывок
X5 Retail Group и Иннополис разработают магазин без продавцов
Иннополис
Джейкоб Биамонте, Сколтех, — о том, что квантовые компьютеры могут уже сейчас
Мнения
Плутон может оказаться скоплением более 1 млрд маленьких комет
Тренды
В американских солдат встроят датчики, рассказывающие о состоянии их здоровья
Тренды
Ученые прогнозируют снижение питательности риса из-за изменения климата. Рис едят миллиарды людей ежедневно
Тренды
Facebook представил искусственный интеллект, который превратит любой трек в симфонию
Тренды
Кейсы
Дачные ворота блогера самостоятельно подписались на платные услуги МТС
Южная Корея постепенно заменит солдат роботами
Тренды
IBM создала карманный детектор поддельных товаров
Кейсы
Чек-лист: как выбрать надежный магазин софта
Тренды
SpaceX запустила спутники, которые будут изучать гравитационное поле Земли
Тренды
Марк Цукерберг рассказал европейским парламентариям о работе Facebook
Утечка личных данных пользователей Facebook
В России могут запретить Booking.com
Блокировка интернета
Sony открыла предзаказ на «бесконечный блокнот» — планшет Digital Paper
Тренды
8 лет назад программист купил две пиццы за 10000 биткоинов. Сейчас они стоят 83 миллиона долларов
Кейсы
Мнения
Пять книг, которые Билл Гейтс рекомендует прочитать этим летом
Великобритания откроет центр для внедрения искусственного интеллекта в военную сферу
Тренды
Ученые придумали лекарство, которое предотвратит потерю памяти у космических путешественников
Тренды
Siri получит совершенно новый голос
Тренды
Вспышки сверхновых миллионы лет назад подтолкнули эволюцию на Земле
Как развивалась Вселенная
Лекарства из принтера и испытания на роботах: как новые технологии изменили фарму
Тренды
Российские ученые предлагают назвать следующий открытый элемент Антарктидием
Тренды
Тренды
Илон Маск предсказал возможное банкротство Tesla из-за дешевых Model 3
Microsoft и Google снова нашли массовую уязвимость в процессорах Intel
Хакеры
НАСА создаст в космосе температуру, ниже самой холодной во Вселенной
Тренды
Контейнеры, гибриды и туман: 5 трендов в облачных технологиях
Тренды
Facebook в 2019 году начнет вводить проект беспроводного интернета по всему миру
Технологический рывок
Роботы построили самый маленький дом в мире — размером с кончик волоса
Тренды
Инвестор Виталий Голомб — об искусственном мясе и том, почему не нужно получать патенты
Тренды
Идеи
Ученые выяснили, почему при высокой температуре запускается иммунитет и происходит выздоровление
Первая плавучая атомная электростанция «Ломоносов» завершила свой первый выход в море
Тренды
Посмотрите, как выглядит обожаемый всеми инженерами робот София
Доброжелательные роботы
Искусственные интеллекты тоже не смогли решить, что звучит на записи — «Янни» или «Лорел»
Искусственный интеллект
Кейсы
Астрономы нашли еще одно подтверждение наличия девятой планеты в Солнечной системе
Томские ученые представили сенсоры на основе органических молекул
Тренды
The Boring Company Илона Маска доставит огнеметы первым покупателям уже в начале лета
Кейсы
Инженеры собрали тактильного робота — его кожа может покрываться мурашками
Доброжелательные роботы
Билет в электробус The Boring Company Илона Маска будет стоить всего $1
Тренды
Константин Носков возглавит новое министерство цифрового развития, связи и массовых коммуникаций
Тренды