Впервые CRISPR справился с геном болезни Шарко

Впервые ученые использовали технологию генного редактирования CRISPR-Cas9 для отключения поврежденного гена, вызывающего боковой амиотрофический синдром, также известный как болезнь Шарко или ALS. Терапия отсрочила у мышей наступление мышечной атрофии, которую вызывает это заболевание, и продлила срок их жизни на 25%.  

В результате проведенных исследователями генетических изменений мыши стали экспрессировать мутировавший человеческий ген, который отвечает за возникновение приблизительно 20% наследственных форм этого заболевания и за 2% всех случаев болезни Шарко. Этот недуг, лекарства от которого не существует, обычно поражает людей в возрасте от 40 до 70 лет, вызывая мышечную дисфункцию и смерть.

В Рождество цены на электричество в Германии стали отрицательными

Под руководством профессора биомолекулярной инженерии Дэвида Шаффера из Калифорнийского университета в Беркли ученые генетически модифицировали аденоассоциированный вирус выискивать только моторные нейроны в спинном мозге и доставлять белок Cas9 в ядро глиальных клеток, астроцитов и олигодентроцитов, которые поражают соседние моторные нейроны.

Ученые считают, что если удастся уничтожить мутацию не только внутри нейронов, но и в нейроглиях астроцитов и олигодентроцитов, можно будет намного увеличить продолжительность жизни больным с боковым амиотрофическим синдромом, пишет Futurity.

«Эта терапия не возвращает мышей, пораженных ALS, в нормальное состояние, это еще не лекарство, — предупреждает Шаффер. — Но на мой взгляд, это достаточно яркое доказательство того, что CRISPR-Cas9 может быть терапевтической молекулой для ALS. Когда мы произведем дополнительную оптимизацию доставки, чтобы CRISPR-Cas9 попадал в еще больший процент клеток, нам удастся добиться еще большего увеличения продолжительности жизни».

GE успешно испытала турбовинтовой двигатель с напечатанными деталями

Первый препарат от агрессивных форм рассеянного склероза одобрило Управление по санитарному надзору США в апреле этого года. Он называется ocrelizumab и блокирует некоторые клетки иммунной системы, так называемые В-клетки, которые играют важную роль в развитии этого заболевания.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Создано музыкальное приложение для реабилитации после инсульта
Наука
«Эффект аккордеона» превращает жесткий графен в эластичный материал
Наука
ИИ восстановил имя автора свитка, который пережил последний день Помпеи
Наука
Частный лунный модуль вышел на орбиту спутника после двух месяцев полета
Космос
Предок тираннозавра «иммигрировал» в Америку из Азии, считают ученые
Наука
Обновленный Gemini 2.5 Pro от Google возглавил рейтинг ИИ для разработчиков
Новости
Ученые решили проблему, которая мешала запуску термоядерных реакторов почти 70 лет
Наука
Китайское «супероружие» для подводных диверсий оказалось не таким, как считалось
Новости
Отключение мобильного интернета в Москве: какие последствия для бизнеса
Новости
Киберполиция назвала новые схемы мошенников: как они воруют аккаунты на «Госуслугах»
Новости
Хокинг предсказал гибель Земли: оказалось, НАСА сочло угрозу реальной
Наука
Создатель Ethereum признал свои ошибки и решил изменить криптовалюту
Новости
«Ред ОС 8» заработала на Arm-платформах — теперь и на «Байкале»
Новости
Компания Цукерберга использовала уязвимость подростков для рекламы
Новости
Старая модель не работает: ученые ищут новые объяснения устройства Вселенной
Космос
Пыльцевая буря накрыла центр России: что это и как защититься аллергикам
Наука
3400-летние артефакты загадочного племени нашли на вершине потухшего вулкана в Венгрии
Наука
На 3D-принтере напечатали электрод, который работает эффективнее ЭЭГ
Наука
Древесная стружка и ветки: открыт необычный способ мумификации с удивительной эффективностью
Наука
Физики MIT наблюдали квантовые взаимодействия между атомами
Наука