Впервые CRISPR справился с геном болезни Шарко

Впервые ученые использовали технологию генного редактирования CRISPR-Cas9 для отключения поврежденного гена, вызывающего боковой амиотрофический синдром, также известный как болезнь Шарко или ALS. Терапия отсрочила у мышей наступление мышечной атрофии, которую вызывает это заболевание, и продлила срок их жизни на 25%.  

В результате проведенных исследователями генетических изменений мыши стали экспрессировать мутировавший человеческий ген, который отвечает за возникновение приблизительно 20% наследственных форм этого заболевания и за 2% всех случаев болезни Шарко. Этот недуг, лекарства от которого не существует, обычно поражает людей в возрасте от 40 до 70 лет, вызывая мышечную дисфункцию и смерть.

В Рождество цены на электричество в Германии стали отрицательными

Под руководством профессора биомолекулярной инженерии Дэвида Шаффера из Калифорнийского университета в Беркли ученые генетически модифицировали аденоассоциированный вирус выискивать только моторные нейроны в спинном мозге и доставлять белок Cas9 в ядро глиальных клеток, астроцитов и олигодентроцитов, которые поражают соседние моторные нейроны.

Ученые считают, что если удастся уничтожить мутацию не только внутри нейронов, но и в нейроглиях астроцитов и олигодентроцитов, можно будет намного увеличить продолжительность жизни больным с боковым амиотрофическим синдромом, пишет Futurity.

«Эта терапия не возвращает мышей, пораженных ALS, в нормальное состояние, это еще не лекарство, — предупреждает Шаффер. — Но на мой взгляд, это достаточно яркое доказательство того, что CRISPR-Cas9 может быть терапевтической молекулой для ALS. Когда мы произведем дополнительную оптимизацию доставки, чтобы CRISPR-Cas9 попадал в еще больший процент клеток, нам удастся добиться еще большего увеличения продолжительности жизни».

GE успешно испытала турбовинтовой двигатель с напечатанными деталями

Первый препарат от агрессивных форм рассеянного склероза одобрило Управление по санитарному надзору США в апреле этого года. Он называется ocrelizumab и блокирует некоторые клетки иммунной системы, так называемые В-клетки, которые играют важную роль в развитии этого заболевания.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Китайский аккумулятор для электромобиля выдержал наезд 36-тонного танка
Новости
Воспитанники детских домов изучат основы работы с нейросетями
Новости
Четвероногий робот из Цюриха научился играть в бадминтон с людьми
Новости
В MIT раскрыли механизм набора веса из-за жирной пищи и как обратить его вспять
Наука
60 000 лет рядом: ученые выяснили, кто стал первым паразитом человека
Наука
Ректора Университета Иннополис избрали членом-корреспондентом РАН
Иннополис
В Корее робопса научили паркуру и бегу по стенам: посмотрите, что он может
Новости
Древний череп «человека-муравья» нашли в Аргентине
Наука
На селфи марсохода попал неожиданный объект: его заметили не сразу
Космос
Посмотрите на двух морских коньков, которых застукали за «поцелуем» в океане
Наука
Почти 10 000 роутеров Asus тайно заразили: как проверить свой и защититься
Новости
Ракета будет доставлять товары с AliExpress за час по всему миру: ее испытали в Китае
Новости
В России пригрозили «душить» иностранные сервисы: кто в опасности
Новости
Boston Dynamics усовершенствовала систему восприятия гуманоидного робота Atlas
Новости
Наклейка на лоб анализирует мозговые волны и предсказывает переутомление
Наука
Посмотрите на робота-трансформера, который меняет форму прямо в полете
Новости
Китай отправил миссию за образцами горных пород с квазиспутника Земли
Космос
ИИ научился предсказывать успеваемость студентов по данным профиля в VK
Новости
Странная звезда Млечного Пути пульсирует каждые 44 минуты и это не объяснить
Космос
Этот OLED-экран сам издает звук: каждый пиксель работает как динамик
Новости