Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Генная терапия

Luxturna — первый в США препарат для генной терапии, обещающий излечение от редкого генетического заболевания сетчатки за одну инъекцию. За такими лекарствами будущее, уверяют специалисты. Но сейчас компании-производителю Spark придется использовать нетипичные для фармацевтики методы, чтобы выжить и суметь продать свой единственный сверхдорогой препарат.

Первый геннотерапевтический препарат на рынке США должен помочь больным с биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофией. При этом редком заболевании из-за мутации гена RPE65 в клетки сетчатки не поступает достаточно белка, из-за чего больные постепенно утрачивают зрение вплоть до полной слепоты. В США, по данным Madison, от 1000 до 2000 страдающих этим заболеванием, ежегодно фиксируется около двух десятков новых случаев. Spark Therapeutics обещает вылечить недуг за одну 45-минутную операцию: модифицированный вирус доставит правильный ген прямо в клетки сетчатки. Выработка белка возобновится, и зрение восстановится.

Препарат получил одобрение FDA в декабре, и с тех пор аналитики принялись гадать, в какую сумму Spark Therapeutics оценит многолетние труды ученых. Там подумали и решили, что лечение будет стоить 425 тысяч долларов за один глаз, или 850 тысяч за оба. «Мы полагаем, что такая цена отражает не только прорывную, меняющую жизнь ценность (действующей) одномоментно Luxturna, но и позволит нам продолжить инвестировать в революционную науку», — заявил в комментарии Bloomberg руководитель компании Джефф Мараццо.

Представитель FDA профессор Скотт Готлиб указывал, что генная терапия станет основным направлением в лечении тяжелых или неизлечимых обычными методами заболеваний. Пока об эффективности Luxturna можно судить только по результатам тестирования. Компания уверяет, что 27 из 29 пациентов, бывших практически слепыми, демонстрировали существенное улучшение зрения через более чем год после процедуры при отсутствии побочных эффектов.

Успех на реальном фармацевтическом рынке во многом будет зависеть от того, как Spark выстроит отношения со страховыми компаниями, подчеркивает Bloomberg. По мнению финансового издания, такая терапия может буквально перевернуть рынок страхования. Сейчас тяжелый диагноз обычно означает стабильно высокую цену страховки на протяжении длительного, возможно пожизненного, лечения. В случае же моментального успеха генной терапии наподобие Luxturna, оплативший операцию страховщик теряет «дорогого» клиента, который вдруг становится совершенно здоровым и может обратиться в любую другую компанию.

Spark пока не раскрыла, сколько клиентов готовы оплатить терапию. Неясно пока и то, готовы ли платить за самую дорогую в мире терапию страховые компании или государство. Компания, впрочем, уверяет, что предложит нетипичные для фармацевтики варианты: оплату в рассрочку, а также возмещение затрат страховщикам в случае, если у прошедшего терапию пациента вновь начнет ухудшаться зрение.

Результаты нынешнего года покажут, насколько хорошо американцы изучили пример европейского геннотерапевтического препарата Glybera, который при цене в 1 млн долларов провалился на рынке, не совершив революции, которую обещал производитель.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Big data на страже здоровья: как и зачем медицинские организации собирают и хранят данные
Тренды
Николь Миллс, Booking.com — об инновациях, agile-подходе и индустрии впечатлений
Кейсы
Слишком опасный нанопластик: как одноразовые пакеты превращаются в частицы-убийцы
Тренды
Здесь может быть ваша реклама: НАСА планирует заработать на космосе миллионы
Тренды
Идеи
Человек и квантовая теория: существует ли то, что мы не наблюдаем
Опасный криптотрейдинг: как киберпреступники угрожают виртуальным сбережениям и биржам
Тренды
Как через 20 лет будет выглядеть армия будущего
Тренды
5 финансовых инструментов, которые помогут инвесторам даже после падения криптовалюты
Тренды
Александр Лямин, Qrator Labs: наша задача — выработать у людей цифровую гигиену, чтобы они «не ели с помойки»
Кейсы
Эдуард Фош Вильяронга: люди видят в роботе только внешность, забывая, что он следит за ними
Тренды
Доктор Куэй Во-Райнард, HIT Foundation: если страна требует суверенитета данных, мы построим для нее отдельный блокчейн
Кейсы
Идеи
«Хакинтош»: как собрать свой собственный Mac лучше, чем у Apple
Роботы против мигрантов: какой вклад в ксенофобию и расизм делают технологии ИИ
Тренды
Война скриптов — искусственный интеллект против навязчивой рекламы
Тренды
Как заново изобрести супермаркет: осознанность потребления, этика производства и роботы
Тренды
Каждый человек станет сам себе банком: цифровой мир отказывается от посредников между бизнесом и клиентом
Тренды
Архитектор вычислительной инфраструктуры «Платона» Александр Варламов — о будущем ИТ-индустрии в России, стартапах и разработке
Кейсы
Дмитрий Богданов, капитан сборной России по CS:GO — о стиле жизни киберспортсмена, тренировках и блокировках РКН
Тренды
Идеи
Космос — наш дом: что осталось решить ученым, чтобы поселить человека за пределами Земли
Прайсинг, трекинг, скоринг, биллинг и другие технологии, которые двигают российский бизнес
Тренды
«Педиатр 24/7»: как телемед-стартап подарил родителям спокойствие, а врачам — работу
Кейсы
Вас снова обманули: как человечество учит компьютеры определять фейки в интернете
Тренды
БиСи Бирман, Heavy Projects: ИИ должен иметь несовершенства — это элемент случая
Мнения
Артем Геллер, lab.ag: делая сервис для государства, ты помогаешь своей бабушке
Мнения
Акселераторы и инкубаторы: что выбрать стартапу на раннем этапе развития
Мнения
Вопрос доверия: как и почему изменилось отношение к телемедицине в России
Тренды
Правительственные криптопесочницы: как освободить финтех от давления закона и защитить потребителей
Тренды
Кейсы
Роман Нестер, Segmento: я верю корпорациям больше, чем маленьким компаниям
Суперагенты в недвижимости: как блокчейн и большие данные заменяют риелторов
Тренды
СМИ будущего: вертикальные видео, новости по запросу и смерть сайтов
Тренды
Тренды
Колонизация отменяется: почему терраформирование невозможно на Марсе
Сет Стивенс-Давидовиц: у людей гораздо больше непристойных и скверных мыслей, чем мы думали
Мнения
Умные города подвергают своих жителей опасности из-за датчиков освещения и радиации
Тренды
Геронтолог Обри ди Грей: жизнь длиной в тысячу лет — это побочный эффект поиска вечного здоровья
Мнения
Биоценоз в фарме: зачем нужна альтернатива антибиотикам и как работают лекарства нового поколения
Тренды
Чарльз Адлер, co-founder Kickstarter: я — панк-рокер, который раздвигает границы
Кейсы
Как ИИ меняет медицину: личный помощник для врачей, маршрутизатор в клиниках и разработчик лекарств
Кейсы
Эдвин Диндер, Huawei Technologies: умный город — это ничто
Мнения
«Если изобретение с ИИ не приносит пользу, сам продукт никому не нужен»
Мнения
Feature engineering: шесть шагов для создания успешной модели машинного обучения
Тренды
Мнения
Человек — это набор из пяти чисел: Игорь Волжанин, DataSine — о психотипировании с помощью big data
Карло Ратти, Senseable City Laboratory (MIT) — о городах будущего, третьей коже человека и роболодках
Тренды
Мы все — сенсоры: CEO SQream Ами Галь — о том, как обрабатывают big data
Кейсы
Что такое скрапинг: как Amazon, Walmart и другие ритейлеры используют ботов в борьбе с конкурентами
Идеи
Почему китайские подлодки-беспилотники станут самым опасным врагом под водой?
Идеи
Филипп Роуд, LSE Cities: самый кошмарный сценарий — беспилотники, ездящие по городу, чтобы не платить за парковку
Мнения
Юрий Корженевский — о том, как построить безопасные системы для банков на блокчейне
Блокчейн
Иннополис
Russian Robot Olympiad: как дети строят роботов и решают реальные инженерные проблемы
MyGenetics: ДНК-тесты, помогающие «взломать» организм, как компьютер
Тренды