Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Генная терапия

Luxturna — первый в США препарат для генной терапии, обещающий излечение от редкого генетического заболевания сетчатки за одну инъекцию. За такими лекарствами будущее, уверяют специалисты. Но сейчас компании-производителю Spark придется использовать нетипичные для фармацевтики методы, чтобы выжить и суметь продать свой единственный сверхдорогой препарат.

Первый геннотерапевтический препарат на рынке США должен помочь больным с биаллельной RPE65-ассоциированной ретинальной дистрофией. При этом редком заболевании из-за мутации гена RPE65 в клетки сетчатки не поступает достаточно белка, из-за чего больные постепенно утрачивают зрение вплоть до полной слепоты. В США, по данным Madison, от 1000 до 2000 страдающих этим заболеванием, ежегодно фиксируется около двух десятков новых случаев. Spark Therapeutics обещает вылечить недуг за одну 45-минутную операцию: модифицированный вирус доставит правильный ген прямо в клетки сетчатки. Выработка белка возобновится, и зрение восстановится.

Препарат получил одобрение FDA в декабре, и с тех пор аналитики принялись гадать, в какую сумму Spark Therapeutics оценит многолетние труды ученых. Там подумали и решили, что лечение будет стоить 425 тысяч долларов за один глаз, или 850 тысяч за оба. «Мы полагаем, что такая цена отражает не только прорывную, меняющую жизнь ценность (действующей) одномоментно Luxturna, но и позволит нам продолжить инвестировать в революционную науку», — заявил в комментарии Bloomberg руководитель компании Джефф Мараццо.

Представитель FDA профессор Скотт Готлиб указывал, что генная терапия станет основным направлением в лечении тяжелых или неизлечимых обычными методами заболеваний. Пока об эффективности Luxturna можно судить только по результатам тестирования. Компания уверяет, что 27 из 29 пациентов, бывших практически слепыми, демонстрировали существенное улучшение зрения через более чем год после процедуры при отсутствии побочных эффектов.

Успех на реальном фармацевтическом рынке во многом будет зависеть от того, как Spark выстроит отношения со страховыми компаниями, подчеркивает Bloomberg. По мнению финансового издания, такая терапия может буквально перевернуть рынок страхования. Сейчас тяжелый диагноз обычно означает стабильно высокую цену страховки на протяжении длительного, возможно пожизненного, лечения. В случае же моментального успеха генной терапии наподобие Luxturna, оплативший операцию страховщик теряет «дорогого» клиента, который вдруг становится совершенно здоровым и может обратиться в любую другую компанию.

Spark пока не раскрыла, сколько клиентов готовы оплатить терапию. Неясно пока и то, готовы ли платить за самую дорогую в мире терапию страховые компании или государство. Компания, впрочем, уверяет, что предложит нетипичные для фармацевтики варианты: оплату в рассрочку, а также возмещение затрат страховщикам в случае, если у прошедшего терапию пациента вновь начнет ухудшаться зрение.

Результаты нынешнего года покажут, насколько хорошо американцы изучили пример европейского геннотерапевтического препарата Glybera, который при цене в 1 млн долларов провалился на рынке, не совершив революции, которую обещал производитель.

Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Немецкий дизайнер разработал складное колесо
Концепты
Приложение-контрацептив привело к росту числа абортов
Кейсы
Геном беглого раба воссоздали по ДНК его потомков
Генетика
GM признали лидером беспилотных технологий
Беспилотный транспорт
Треть жителей Китая и Индии хотели бы стать киборгами
Тренды
Умные стекла будут обогревать здания
Умный дом
Финтех
Универсальная банковская карта запущена в Англии
The Abyss проведет первый в мире Token Sale по модели Бутерина
ICO
РНК-терапия побеждает боль лучше традиционных лекарств
Медицина будущего
Идеи
КПД перовскитных солнечных модулей удалось повысить до 66%
Насилие в компьютерных играх не влияет на психику игроков
Видеоигры
ИИ изменит телевизоры и телевидение
Искусственный интеллект
Эндрю Ын помог создать ИИ, который выявляет смертельно больных
Медицина будущего
В Швейцарии разработали кирпичи с лучшей в мире теплоизоляцией
Новые материалы
Создана система машинного зрения на основе технологии 1960-х годов
Компьютерное зрение
Alibaba: «Мы никогда не выпустим криптовалюту»
Блокчейн
Daimler и BMW начнут продавать автомобили по подписке
Идеи
Умные колонки заменяют пользователям радио, смартфоны и телевизоры
Умные колонки
Медицина
Обучение иммунной системы поможет при химиотерапии
Армения создаст свою Кремниевую долину с упором на блокчейн
Блокчейн
Слишком соленая пища может стать причиной деменции
Биосфера
Водородные велосипеды попадут на массовый рынок через год-два
Велосипеды
Катар стремится стать центром криптовалютного рынка и ICO
Блокчейн
Продажи трехколесного электрокара Solo стартуют в конце года
Городские электрокары
Томские физики разрабатывают левитационный 3D-принтер
3D-технологии
Илон Маск: «В Model 3 можно будет управлять голосом почти всем»
Электромобили
Компания GAC представила электрокроссовер с боковыми VR-стеклами
Электротранспорт
Мнения
Туманное будущее солнечной энергетики: три главных препятствия
Саудовская Аравия начинает переход на электротранспорт
Электротранспорт
Китай запретит централизованную торговлю биткойнами
Блокчейн
ИИ поможет предотвратить внезапную смерть в больницах США
Искусственный интеллект
В 2026 в США будет 2500 беспилотных летающих такси Mobi-One
Транспорт будущего
Умные вещи
Умные фары не слепят водителей и показывают голограммы
Открыт метод дистанционной иммунотерапии рака
Борьба с раком
Гены миног дадут человеку возможность восстанавливать спинной мозг
Регенеративная медицина
Высокие цены на хранение данных мешают развитию генной терапии
Генетика
Клинике Мэйо позволили «штамповать» стволовые клетки для экспериментов
Регенеративная медицина
Доказан факт манипулирования курсом биткойна в 2013 году
Блокчейн
Через два года возобновляемая энергия станет дешевле традиционной
Альтернативная энергетика
Исследования мозга
В мозге обнаружен механизм, отвечающий за творческое мышление
Автопроизводители уже инвестировали в электромобили более $90 млрд
Электромобили
Эксперты: «Идея БОДа совершит прорыв в 2018 году»
Мнения
Кейсы
Нейросети Alibaba и Microsoft превзошли человека в чтении
Энергия солнца и ветра составила почти 100% новых мощностей в США
Чистая энергетика
Новые пептиды подталкивают раковые клетки к самоубийству
Борьба с раком
Бундесбанк: «Регулировать биткойн можно только на мировом уровне»
Криптовалюты
Майнеры добыли 80% всех биткойнов
Криптовалюты
Наклейка на кожу подскажет, когда пора прекращать загорать
Технологии здоровья
Спутник для онлайн-трансляций 4К-видео выведен на орбиту
Кейсы