Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Биотехнологии

Новая разновидность технологии генного редактирования CRISPR, разработанная учеными Университета Техаса, способна исправить функции клеток сердца у пациентов с миодистрофией Дюшенна, генетическим заболеванием, выраженным в слабости мышц.

Миодистрофия Дюшенна — одно из девяти нервно-мышечных расстройств, которые влияют на силу мышц и нервов, вызванных дефектами гена, вырабатывающего белок дистрофин. Обычно с этим диагнозом рождается один из 3500 мальчиков. Мало кто из пациентов доживает до 30 лет, большинству требуются инвалидные кресла и респираторы, поскольку мышцы их жизненно важных органов со временем ослабевают.

Метод, предложенный Эриком Олсоном и его командой, был успешно испытан на клетках сердечных мышц. Он представляет собой пресонализированную генную терапию 3000 мутаций, которые вызывает миодистрофия Дюшенна. Подготовив 12 гидовых РНК, предназначенных для поиска активных участков мутаций в гене дистрофина, фермент Cas9 точно разрезает его в 12 указанных местах. После редактирования гена он начинает экспрессировать здоровый белок, восстанавливая сердечную функцию до нормального уровня.

Основанная на базовой технологии CRISPR, появившейся в 2014 — 2017 гг., методика Олсона менее инвазивна, чем обычные техники генного редактирования, а значит — обещает более надежный результат, пишет New Atlas.

«Это новая концепция, — говорит Ронда Бассель-Даби, соавтор исследования. — Мы не только нашли практичный способ лечения множества мутаций, мы разработали менее деструктивный метод, который позволяет обойти дефективную ДНК, а не удалять ее. Геном — в высшей степени структурированная система, и лучше не удалять из нее ДНК лишний раз». В дальнейшем исследователи продолжат свои изыскания, чтобы убедиться в отсутствии серьезных побочных эффектов, а также постараются повысить точность гидовых РНК.

В прошлом году ученым удалось обратить вспять мышечную дистрофию Дюшенна у собак, введя им микродистрофин — сжатый вариант гена дистрофина. У животных, которые получили лечение, было замечено восстановление мышечной функции в течение двух лет после инъекции.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Колонизация отменяется: почему терраформирование невозможно на Марсе
Тренды
Сет Стивенс-Давидовиц: у людей гораздо больше непристойных и скверных мыслей, чем мы думали
Мнения
Умные города подвергают своих жителей опасности из-за датчиков освещения и радиации
Тренды
Биоценоз в фарме: зачем нужна альтернатива антибиотикам и как работают лекарства нового поколения
Тренды
Мнения
Геронтолог Обри ди Грей: жизнь длиной в тысячу лет — это побочный эффект поиска вечного здоровья
Чарльз Адлер, co-founder Kickstarter: я — панк-рокер, который раздвигает границы
Кейсы
Как ИИ меняет медицину: личный помощник для врачей, маршрутизатор в клиниках и разработчик лекарств
Кейсы
Эдвин Диндер, Huawei Technologies: умный город — это ничто
Мнения
«Если изобретение с ИИ не приносит пользу, сам продукт никому не нужен»
Мнения
Feature engineering: шесть шагов для создания успешной модели машинного обучения
Тренды
Карло Ратти, Senseable City Laboratory (MIT) — о городах будущего, третьей коже человека и роболодках
Тренды
Мнения
Человек — это набор из пяти чисел: Игорь Волжанин, DataSine — о психотипировании с помощью big data
Мы все — сенсоры: CEO SQream Ами Галь — о том, как обрабатывают big data
Кейсы
Что такое скрапинг: как Amazon, Walmart и другие ритейлеры используют ботов в борьбе с конкурентами
Идеи
Почему китайские подлодки-беспилотники станут самым опасным врагом под водой?
Идеи
Филипп Роуд, LSE Cities: самый кошмарный сценарий — беспилотники, ездящие по городу, чтобы не платить за парковку
Мнения
Юрий Корженевский — о том, как построить безопасные системы для банков на блокчейне
Блокчейн
MyGenetics: ДНК-тесты, помогающие «взломать» организм, как компьютер
Тренды
Иннополис
Russian Robot Olympiad: как дети строят роботов и решают реальные инженерные проблемы
Trade-to-Mine: как биржи привлекают трейдеров в условиях падения рынка
Блокчейн
Дмитрий Фадин, 3D Bioprinting Solutions — о будущем биопринтинга и печати органов в космосе
Мнения
IoT изменит все: какие умные технологии принесут бизнесу экономию, безопасность и инновации
Тренды
Как высокие технологии побуждают нас покупать билеты и туристические услуги
Тренды
Чем плоха Кремниевая долина для IT-стартапов из России: дорого, неудобно и нет транспорта
Мнения
Жить по-умному: как защитить свой дом и не бояться киберугроз
Умный дом
Андрей Синогейкин, Wonder Technologies, — об искусственных алмазах
Тренды
Никита Бокарев, ESforce, — о деньгах, киберспорте и его немаргинальности
Тренды
Тренды
YouTube-депрессия: как создатели популярных каналов боятся потерять подписчиков и разум
Гельмут Райзингер, Orange Business Services, — об IIoT, 5G и телеком-стартапах
Мнения
«Робот берет вас на работу»: как искусственный интеллект, блокчейн и VR подбирают персонал
Мнения
Телемедицина, роботы и умные дома: каким через 5 лет будет «оцифрованный» город в России
Тренды
Мясная революция: как перейти от веганских заменителей к клеточным технологиям и биореакторам
Идеи
AI-выборы: как искусственный интеллект и голосовые помощники сделают демократию лучше
Тренды
Идеи
Тупик для беспилотников: как мечты разработчиков разбиваются о неожиданности на дорогах
Здесь нужен InsurTech: за какими стартапами будущее страхования
Мнения
Идеи
Вирус лженауки в Google: как поисковые системы распространяют опасные мифы о прививках
«Кто-то управляет моим домом»: как жертв домашнего насилия терроризируют с помощью умных устройств
Умный дом
Паскаль Фуа, EPFL, — о ключевых точках, глубоких нейросетях и эпиполярной геометрии
Мнения
20 фильмов о кибербезопасности, взломах и цифровых преступлениях
Тренды
Ян Лекун, Facebook: прогностические модели мира — решающее достижение в ИИ
Мнения
Джианкарло Суччи: «Попытка спроектировать программу без багов — утопия»
Иннополис
Game out: Как видеоигры обучают детей-аутистов держать равновесие и узнавать людей
Тренды
Прослушка, контроль камеры и предсказание смерти пользователя: самые странные патенты Facebook
Кейсы
Цес Снук, QUVA: мы не хотим зависеть от крупных компаний, которые владеют всеми данными
Мнения
Дмитрий Песков, АСИ: «В России традиционно долго запрягают, и в сфере IT мы только этим и занимаемся»
Иннополис
ДНК-тесты: как генетические компании обманывают людей и разрушают семьи
Мнения
Мануэль Маццара: «Для Facebook вы не покупатель, вы — продукт»
Иннополис
Тренды
Блокчейн, искусственное мясо и «смерть» смартфонов: что будет с технологиями через 10 лет
Витторио Феррари, Google: «Чтобы машина распознала книгу о Гарри Поттере нужна сложная математическая модель»
Мнения