Генная терапия ВИЧ переживает второе рождение

Мэтт Чапел из Сан-Франциско — уникальный человек. Он болен ВИЧ, но обходится без лекарств — развитие болезни сдерживает его собственная иммунная система. Это результат экспериментальной генной терапии, курс которой он прошел 4 года назад. Врачи модифицировали часть его иммунных клеток, сделав их устойчивыми к вирусу. Результат терапии особенно впечатляет, учитывая, что недавно Чапел проходил курс лечения от рака, подавляющий иммунитет.

Однако история Мэтта — исключение. Для большинства участников эксперимента генная терапия оказалось недостаточной, и они вернулись к приему лекарств. Несмотря на неудачу, исследователи намерены вернуться к идее генного редактирования для борьбы с ВИЧ. Технологии усовершенствовались, и теперь шансы на успех намного выше.

Ученым известно, что у некоторых людей есть природный иммунитет к ВИЧ: в их T-клетках отсутствует определенный ген, что не позволяет вирусу поразить их. Хотя один человек с ВИЧ уже был излечен с помощью трансплантации клеток от устойчивого к болезни донора, подобные операции слишком рискованны и не подходят для широкого применения. Альтернативой должно стать редактирование собственных лимфоцитов пациента.

В эксперименте 2014 года для этого использовали методику «цинковых пальцев». Однако, несмотря на успешное редактирование, модифицированные лимфоциты все равно уступали в количестве немодифицированным. Чтобы решить эту проблему, необходимо воздействовать на стволовые клетки крови — предшественники лимфоцитов.

Это лишь один из возможных подходов. Так, исследователи из Кливленда отмечают, что даже несмотря на общую неудачу, в опыте все равно удалось добиться временного снижения концентрации ВИЧ в крови. Они планируют совместить генное редактирование с противовирусными препаратами, нанося лекарствами удар по сократившейся популяции зараженных клеток. Такое лечение займет минимум год, но в конечном счете оно должно сократить концентрацию вируса до такой степени, что организм сможет контролировать его.

В Университете Пенсильвании разрабатывают альтернативный метод. Здесь намерены не только защитить лимфоциты от проникновения вируса, но и добавить в них ген, помогающий выслеживать и уничтожать его. Последняя технология известная как CAR-T и уже применяется для лечения рака. Некоторые из пациентов с ВИЧ, прошедших экспериментальное лечение в Пенсильвании, уже почти год обходятся без лекарств.

Наличие нескольких конкурирующих групп говорит о том, что генная терапия ВИЧ становится новым фронтиром медицины и биологии. Однако диагностика не менее важна, чем терапия. Помня об этом, специалисты из Имперского колледжа Лондона разработали эффективный и надежный тест на ВИЧ, способный быстро диагностировать вирус иммунодефицита на ранних этапах развития.