В США одобрили самое дорогое лекарство в мире. Оно стоит $2,1 млн

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила одобрение США на генотерапевтическое средство Zolgensma от спинальной мышечной атрофии для детей до двух лет. Это самый дорогой препарат в мире — одна инфузия обойдется примерно в $2,125 млн.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование швейцарского препарата Zolgensma. Это первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (SMA), включая пациентов, у которых симптомы еще не проявились.

Заболевание часто приводит к параличу, затруднению дыхания и смерти в течение нескольких месяцев после рождения, особенно при первом, самом тяжелом типе недуга. В США на каждые 10 тыс. новорожденных приходится около одного ребенка, страдающего SMA, причем в 50–70% случаев это заболевание первого типа.

«Это потенциально новый стандарт лечения младенцев с наиболее тяжелой формой SMA», — говорит доктор Эммануэль Тионгсон, педиатрический невролог из Лос-Анджелеса.

При этом одна инфузия препарата обойдется примерно в $2,1 млн. Руководители компании Novartis, которым принадлежит лекарство, отстаивают эту цену, утверждая, что, к примеру, лечение похожим препаратом — Spinraza компании Biogen — обойдется на несколько сотен тысяч дороже.

Как добавили в Novartis, на сегодняшний день лечение прошли более 150 пациентов. Однако в публичном доступе есть данные только клинического испытания — из 21 ребенка в тестовой группе 19 смогли двигать головой и самостоятельно сидеть. Один ребенок из группы погиб, еще один — прекратил участие в испытании.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Живые башни из червей: посмотрите на «суперорганизм», который нашли в саду
Наука
Имплантат сетчатки из нанопроводов восстановил зрение у мышей
Наука
На российских сайтах хотят запретить авторизацию через почту Google
Новости
ИИ против айтишников: как новые инструменты меняют ИТ-бизнес
Мнения
Оказалось, Apple Watch «обманывают» в подсчете калорий
Новости
Китай впервые проверил квантовую связь QSDC на борту многоразовой ракеты
Наука
В Москве пройдет форум MOSТИМ 2025 — обсудят цифровизацию в строительстве и выберут лучших в BIM
Новости
Россиянам могут заблокировать входящие звонки из-за рубежа
Новости
Страдающее «лицо» появилось на Солнце: ученые фиксируют поток частиц в сторону Земли
Космос
Маск и Трамп начали войну в соцсетях: что произошло и какие будут последствия
Кейсы
В Нижнем Новгороде создали «умный» материал для 3D-печати человеческих тканей
Наука
ИИ против супербактерий: в ИТМО создали платформу для поиска новых лекарств
Новости
Парк промышленных роботов в России вырос на 62% за один год
Новости
Геофизики объяснили загадочное ускорение сейсмических волн в недрах Земли
Наука
Семь российских вузов разделят 4,7 млрд рублей на исследования в области ИИ
Иннополис
Найден способ изучать квантовые состояния, которые десятилетиями не получалось поймать
Наука
Каталог кейсов применения квантовых технологий представили в России
Новости
Ozempic и мужское здоровье: как препарат влияет на либидо и восприятие размера пениса
Наука
Землю 2.0 нашли рядом со звездой, похожей на Солнце
Космос
Рыбу «Судного дня» случайно нашли в на пляже: почему ее опасаются
Наука