Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование швейцарского препарата Zolgensma. Это первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (SMA), включая пациентов, у которых симптомы еще не проявились.
Заболевание часто приводит к параличу, затруднению дыхания и смерти в течение нескольких месяцев после рождения, особенно при первом, самом тяжелом типе недуга. В США на каждые 10 тыс. новорожденных приходится около одного ребенка, страдающего SMA, причем в 50–70% случаев это заболевание первого типа.
«Это потенциально новый стандарт лечения младенцев с наиболее тяжелой формой SMA», — говорит доктор Эммануэль Тионгсон, педиатрический невролог из Лос-Анджелеса.
При этом одна инфузия препарата обойдется примерно в $2,1 млн. Руководители компании Novartis, которым принадлежит лекарство, отстаивают эту цену, утверждая, что, к примеру, лечение похожим препаратом — Spinraza компании Biogen — обойдется на несколько сотен тысяч дороже.
Как добавили в Novartis, на сегодняшний день лечение прошли более 150 пациентов. Однако в публичном доступе есть данные только клинического испытания — из 21 ребенка в тестовой группе 19 смогли двигать головой и самостоятельно сидеть. Один ребенок из группы погиб, еще один — прекратил участие в испытании.