Одной из пациенток, которая болела бета-талассемией, в результате терапии отредактированными клетками больше не понадобятся постоянные переливания крови. Другой пациентке с серповидноклеточной анемией удалось вылечиться от закупорки сосудов. В ходе лечения медики перекодировали клетки крови пациентов, заставив их производить не взрослый, а детский вариант гемоглобина.
В следующем году компании планируют использовать CRISPR-терапию для лечения онкологических заболеваний крови.
Компании собираются продолжить исследования CTX001 — суспензию от их отредактированных клеток, и опробовать свой препарат еще на 45 людях.
Ранее медицинский центр Пенн при Пенсильванском университете опубликовал первые результаты испытаний нового метода терапии рака — с помощью инъекции CRISPR-отредактированными клетками. Клетки успешно прижились у всех пациентов и не вызвали осложнений. Однако какого-либо позитивного эффекта от терапии зафиксировать пока не удалось.