CRISPR-терапия вылечила миодистрофию Дюшенна у свиней

Ученые начали испытания CRISPR-терапии против миодистрофии Дюшенна у свиней. Ранее медикам уже удавалось с помощью генной редактуры облегчить симптомы миодистрофии Дюшенна у мышей и собак. Работа специалистов из Мюнхенского центра исследований сердечно-сосудистой системы опубликована в журнале Nature Medicine.

Пациенты с генетическим заболеванием миодистрофия Дюшенна страдают от производства аномальной версии белка дистрофина. Обычно этот фермент прикрепляет мышечные клетки к волокнам внеклеточного вещества, а также отвечает за то, чтобы усилие от сокращения мышечных клеток передавалось и на соседние ткани.

Белок с мутацией очень плохо справляет с этой задачей — мышцы постепенно начинают работать без эффекта и разрушаются. Обычно пациент погибает от дегенерации сердечной мышцы, в результате чего сердце просто останавливается.

На сегодняшний день лекарства от миодистрофии Дюшенна не существует. Ученые занимаются созданием генной терапии этого заболевания, которая позволила бы менять мутированные гены непосредственно в клетках человека. CRIPSR/Cas9-терапию уже успешно использовали на мышах и собаках породы бигль, теперь медики из Мюнхенского центра исследований сердечно-сосудистой системы под руководством Кристиана Купатта начали проводить опыты на более похожем на человеческий организме — свиньи.

Во время эксперимента ученые воспроизвели эффекты миодистрофии Дюшенна в организмах свиньи и внесли мутацию в геном животных. В итоге у свиней нарушилось производство дистрофина, в результате чего 61% животных умирали в первую неделю после рождения, а оставшиеся доживали максимум до 105 дней.

С помощью CRIPSR ученые вырезали мутировавшую часть генома, и клетки снова начали производить дистрофин — укороченную, но функциональную версию. Это позволило свиньям практически полностью вернуться в нормальное физическое состояние. Если обычная свинья может провести на ногах 400 минут, то с миодистрофией Дюшенна — не более 200. После генной терапии этот показатель достиг данных здоровых свиней.

Кроме того, у подопытных животных нормализовался сердечный ритм, тогда как многие свиньи с миодистрофией Дюшенна умирали именно от аритмии. В итоге ученым удалось добиться, что свиньи с этим заболеванием начали доживать до 136 дней — это на треть дольше, чем животные, которые не проходят терапию.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Астрономы сфотографировали «детство Вселенной» до появления галактик
Космос
Прощальные кадры: лунный модуль сфотографировал закат на Луне
Наука
Гены загадочных предков людей повлияли на работу мозга, показало исследование
Наука
В Петербурге открыли лабораторию для создания компьютеров, которые имитируют работу мозга
Наука
Телескоп «Евклид» показал 26 млн галактик: опубликованы первые результаты миссии
Космос
Крошечных морских животных увеличили в пять раз, чтобы рассмотреть их клетки
Наука
В Сеченовском Университете появится «умная» операционная 
Новости
Операторы связи начали заменять китайское оборудование на российское
Новости
В России хотят обязать использование отечественных процессоров для ИИ
Новости
Посмотрите на первого робота-гуманоида Nvidia в действии
Новости
Образцы с обратной стороны Луны показали, какой она была в прошлом
Космос
Морские интернет-кабели научились «прослушивать» на предмет саботажа
Новости
Нового рекорда на термоядерном синтезе добились в России
Наука
Российские ученые разработали материалы для памяти будущего  
Наука
Выяснилось, какие мутации ДНК ускоряют старение  
Наука
«Суперджет» с российскими двигателями ПД-8 впервые поднялся в воздух
Новости
Светочувствительные нановолокна ускорили рост нейронов  
Наука
ChatGPT может «заболеть» тревожностью и депрессией, но есть способ его «успокоить»  
Новости
Москва сократила выбросы углерода на 190 000 тонн благодаря электробусам  
Новости
Игуаны совершили рекордное путешествие миллионы лет назад: они проплыли по океану 8 000 км
Наука