С помощью новой методики CRISPR, ученые из Иллинойсского университета деактивировали один из генов, ответственный за наследственную форму бокового амиотрофического склероза (БАС) — смертельного неврологического заболевания. Новый метод замедляет прогресс БАС, улучшает мышечную функцию и увеличивает продолжительность жизни у мышей.
БАС практически невозможно лечить, отмечают исследователи. Однако этот эксперимент — один из первый шагов для того, чтобы справиться с болезнью с помощью генного редактирования.
В традиционной технологии генного редактирования CRISPR исследователи разрезают обе нити молекулы ДНК, что может привести к разнообразным ошибкам в последовательности ДНК. Иллинойская группа вместо этого использовала базовое редактирование «для того чтобы изменить одну букву последовательности ДНК без разрезания обеих нитей». Так ученые нацелились и навсегда отключили ген SOD1, который отвечает примерно за 20% наследственных форм БАС.
Боковой амиотрофический склероз — медленно прогрессирующее, дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение двигательных нейронов. Через несколько лет после появления первых симптомов заболевания человек теряет способность самостоятельно передвигаться. На поздних этапах болезни поражается дыхательная мускулатура, жизнь больных может поддерживаться только искусственной вентиляцией легких и искусственным питанием.