Редактирование ДНК на основе инструмента CRISPR/Cas произвело революцию в изучении генома человека, позволив точно удалить любой человеческий ген, чтобы получить представление о его функциях.
Но одна особенность инструмента представляла большую проблему для исследований и дальнейшего практического применения — CRISPR/Cas почти не позволял одновременно удалять несколько генов или фрагментов генов в одной и той же клетке. Одновременное редактирование генов является ключом к пониманию того, как различные части генома работают вместе в контексте как нормальной физиологии, так и болезни.
Теперь исследователи создали новую версию генного редактора под названием CHyMErA (Cas Hybrid for Multiplexed Editing and Screening Applications). Принцип его работы похож на CRISPR/Cas, однако новый инструмент может одновременно редактировать сразу два фрагмента — Cas9 и Cas12a.
Второй фрагмент является ключевым для новой технологии — это фермент, который позволяет получать несколько молекул направляющей ДНК в одной и той же клетке. Это позволяет CHyMErA редактировать сразу несколько участков генома.
«С CHyMErA мы можем использовать лучшие из двух ферментов. Мы использовали Cas9, чтобы иметь более высокую эффективность редактирования, тогда как Cas12a позволяет мультиплексировать направляющие РНК и, следовательно, обеспечивает гораздо большую гибкость участков в геноме, которые мы можем вырезать»
Майкл Ареггер, ведущий автор исследования
Ранее CRISPR впервые использовали в теле человека для лечения врожденной слепоты. Пока результаты эксперимента неизвестны — чтобы их определить, требуется по крайней мере один месяц.