Ученые создали метод редактирования генов ребенка прямо в утробе матери. В будущем работа позволит лечить и проводить профилактику трудноизлечимых генетических заболеваний до рождения. Об этом говорится в исследовании ученых из Университета здоровья и науки штата Орегон, опубликованном в журнале Nucleic Acids Research.
Все манипуляции исследователи проводили на мышах и пока не тестировали новый метод на людях. Ученые ввели специально разработанную синтетическую молекулу в развивающееся внутреннее ухо эмбриональных мышей через 12 дней после оплодотворения.
Молекула представляет собой синтетический антисмысловой олигонуклеотид, который в организме присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот. В эксперименте целью был так называемый мессенджер — класс молекул, которые влияют на то, где, когда и насколько сильно гены экспрессируются в клетке.
В результате ученым удалось исправил у эмбриона мыши экспрессию мутировавшего гена, который вызывает синдром Ашера — расстройство, характеризующееся глухотой и прогрессирующей потерей зрения, поражающее примерно от 4 до 17 из каждых 100 тыс. человек.
Авторы работы отмечают, что новая методика в том же виде не может быть использована для предотвращения аналогичных генетических заболеваний у людей. Однако новое исследование в сочетании с предыдущими результатами позволяет предположить, что лекарственная терапия может осуществляться через амниотическую жидкость в матке для плода. Кроме того, в будущем это позволит создать аналогичный по эффективности метод для лечения генетических заболеваний у людей.
Ранее биологи научились производить клетки сетчатки для лечения слепоты. Их можно пересаживать без риска отторжения со стороны организма человека.