Липидные наночастицы доставляют мРНК для лечения плода в утробе матери

Исследователи Детской больницы Филадельфии и Школы инженерных и прикладных наук Пенсильванского университета определили ионизируемые липидные наночастицы, которые можно использовать для доставки мРНК в рамках терапии плода. Доказательство концепции публикует журнал Science Advances.

Последние достижения в области технологии секвенирования ДНК и пренатальной диагностики сделали возможным диагностировать многие генетические заболевания еще до рождения. Некоторые из них лечатся с помощью заместительной белковой или ферментативной терапии после рождения, но иногда это уже слишком поздно. Применение методов лечения, пока пациент все еще находится в утробе матери, обещает стать более эффективным при некоторых состояниях. Небольшой размер плода позволяет использовать максимальную терапевтическую дозу, а его иммунная система может быть более устойчивой к заместительной терапии.

Из потенциальных носителей для введения терапевтической замены белка мРНК отличается от других нуклеиновых кислот, таких как ДНК. Все дело в том, что ей не нужно проникать в ядро ​​и она может использовать собственные механизмы организма для производства желаемых белков. 

Чтобы определить потенциальные невирусные системы доставки для терапевтической мРНК, исследователи разработали библиотеку липидных наночастиц размером менее 100 нанометров, которые эффективно проникают в клетки реципиентов эмбрионов мышей. Каждый состав липидных наночастиц использовали для инкапсуляции мРНК, которую вводили плодам мышей. Ученые обнаружили, что некоторые липидные наночастицы обеспечивают функциональную доставку мРНК в печень плода, а некоторые из них также доставляют мРНК в легкие и кишечник плода. Исследователи оценили токсичность липидных наночастиц и пришли к выводу, что они безопаснее существующих составов.

Результат эксперимента показал — липидные наночастицы могут обеспечить платформу для доставки мРНК в утробе матери, которая будет использоваться в таких методах лечения, как замена фетального белка и редактирование генов.


Читать далее

Аборты и наука: что будет с детьми, которых родят

Отходы от моркови и свеклы делают из бетонных конструкций электрогенераторы

Исследование: люди не смогут управлять сверхразумными машинами с ИИ

плодный тип

Матричная рибонуклеиновая кислота — РНК, содержащая информацию о первичной структуре белков. мРНК синтезируется на основе ДНК в ходе транскрипции, после чего, в свою очередь, используется в ходе трансляции как матрица для синтеза белков. Тем самым мРНК играет важную роль в «проявлении» генов.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Чрезвычайно молодую планету нашли у звезды с «кривым» диском
Космос
Предложен способ навигации дронов без GPS: по «отпечаткам рельефа»
Новости
Ученые раскрыли тайну гигантских черных дыр ранней Вселенной
Космос
Microsoft и Atom Computing выпустят коммерческий квантовый компьютер в 2025 году
Новости
Создан робот-голубь, который летает как настоящая птица
Наука
На страницах тысячелетнего Голубого Корана нашли скрытый текст
Наука
Уязвимость ИИ: типы атак LLM-injection и способы защиты от них
Технологии
Intel случайно упомянула о планах по разработке ИИ-ускорителя
Новости
S.T.A.L.K.E.R. 2: Heart of Chornobyl вышел спустя 15 лет: цены, патчи, бесплатный контент и концовка
Новости
Посмотрите, как прототип космоплана Aurora разогнали до 1,1 Маха 
Новости
Российских айтишников обяжут преподавать в вузах: кого это коснется
Новости
Киберспорт в России сегодня: плюсы и минусы разных бизнес-моделей
Мнения
Одинокого дельфина нашли в Балтийском море: он «разговаривает» сам с собой
Наука
Физики обнаружили сразу три формы хаоса
Наука
Российского хакера экстрадировали в США за создание вируса-вымогателя
Новости
Ученые впервые раскрыли форму короны черной дыры
Космос
Названы сроки запуска аналога Apple Pay в России
Новости
В России придумали, как искать телефонных мошенников по голосу
Новости
Лазерную связь в космосе предложили использовать, чтобы фотографировать черные дыры
Космос
Чат-бот Google научили запоминать пользователей
Новости