Липидные наночастицы доставляют мРНК для лечения плода в утробе матери

Исследователи Детской больницы Филадельфии и Школы инженерных и прикладных наук Пенсильванского университета определили ионизируемые липидные наночастицы, которые можно использовать для доставки мРНК в рамках терапии плода. Доказательство концепции публикует журнал Science Advances.

Последние достижения в области технологии секвенирования ДНК и пренатальной диагностики сделали возможным диагностировать многие генетические заболевания еще до рождения. Некоторые из них лечатся с помощью заместительной белковой или ферментативной терапии после рождения, но иногда это уже слишком поздно. Применение методов лечения, пока пациент все еще находится в утробе матери, обещает стать более эффективным при некоторых состояниях. Небольшой размер плода позволяет использовать максимальную терапевтическую дозу, а его иммунная система может быть более устойчивой к заместительной терапии.

Из потенциальных носителей для введения терапевтической замены белка мРНК отличается от других нуклеиновых кислот, таких как ДНК. Все дело в том, что ей не нужно проникать в ядро ​​и она может использовать собственные механизмы организма для производства желаемых белков. 

Чтобы определить потенциальные невирусные системы доставки для терапевтической мРНК, исследователи разработали библиотеку липидных наночастиц размером менее 100 нанометров, которые эффективно проникают в клетки реципиентов эмбрионов мышей. Каждый состав липидных наночастиц использовали для инкапсуляции мРНК, которую вводили плодам мышей. Ученые обнаружили, что некоторые липидные наночастицы обеспечивают функциональную доставку мРНК в печень плода, а некоторые из них также доставляют мРНК в легкие и кишечник плода. Исследователи оценили токсичность липидных наночастиц и пришли к выводу, что они безопаснее существующих составов.

Результат эксперимента показал — липидные наночастицы могут обеспечить платформу для доставки мРНК в утробе матери, которая будет использоваться в таких методах лечения, как замена фетального белка и редактирование генов.


Читать далее

Аборты и наука: что будет с детьми, которых родят

Отходы от моркови и свеклы делают из бетонных конструкций электрогенераторы

Исследование: люди не смогут управлять сверхразумными машинами с ИИ

плодный тип

Матричная рибонуклеиновая кислота — РНК, содержащая информацию о первичной структуре белков. мРНК синтезируется на основе ДНК в ходе транскрипции, после чего, в свою очередь, используется в ходе трансляции как матрица для синтеза белков. Тем самым мРНК играет важную роль в «проявлении» генов.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Кофеин активирует механизм, который замедляет старение в клетках
Наука
Археологи повторили путешествие древних людей на каноэ каменного века
Наука
Как правильно мыть голову летом: это важно для аллергиков
Наука
В России в 2025 году появятся шесть новых университетских стартап-студий
Новости
«Броня для голоса»: новая технология защищает от кражи голосовой биометрии
Новости
Сбер анонсировал Kandinsky 4.1 Video — новую модель генерации видео
Новости
Новые аккумуляторы Toshiba заряжаются всего за 6 минут
Новости
«Уэбб» впервые показал экзопланету с рекордно малой массой
Космос
Найдена странная клеточная сущность на грани жизни
Наука
Ученые раскрыли тайну странного поведения у акул
Наука
Госдума утвердила закон о едином магазине приложений: RuStore становится обязательным
Новости
Путин утвердил запуск цифрового сервиса: мессенджер, «Госуслуги» и ID в одном приложении
Новости
Астрономы раскрыли тайну рождения редких двойных горячих юпитеров
Космос
В янтаре нашли следы грибков-зомби, которым 99 000 000 лет
Наука
Google выпустила автономный «мозг» для роботов: новая модель работает без сети
Новости
В Сингапуре открыли способ омолодить сердце, не меняя клетки
Наука
Возраст стоянки древних людей в Красноярске увеличили на 10 000 лет
Наука
Стартап представил технологию, делающую кровь «прозрачной» во время операций
Наука
Посмотрите, как притягиваются одноименно заряженные частицы
Наука
Наша Вселенная прибыла из другого мира: теория мироздания оказалась неверна
Космос