Липидные наночастицы доставляют мРНК для лечения плода в утробе матери

Исследователи Детской больницы Филадельфии и Школы инженерных и прикладных наук Пенсильванского университета определили ионизируемые липидные наночастицы, которые можно использовать для доставки мРНК в рамках терапии плода. Доказательство концепции публикует журнал Science Advances.

Последние достижения в области технологии секвенирования ДНК и пренатальной диагностики сделали возможным диагностировать многие генетические заболевания еще до рождения. Некоторые из них лечатся с помощью заместительной белковой или ферментативной терапии после рождения, но иногда это уже слишком поздно. Применение методов лечения, пока пациент все еще находится в утробе матери, обещает стать более эффективным при некоторых состояниях. Небольшой размер плода позволяет использовать максимальную терапевтическую дозу, а его иммунная система может быть более устойчивой к заместительной терапии.

Из потенциальных носителей для введения терапевтической замены белка мРНК отличается от других нуклеиновых кислот, таких как ДНК. Все дело в том, что ей не нужно проникать в ядро ​​и она может использовать собственные механизмы организма для производства желаемых белков. 

Чтобы определить потенциальные невирусные системы доставки для терапевтической мРНК, исследователи разработали библиотеку липидных наночастиц размером менее 100 нанометров, которые эффективно проникают в клетки реципиентов эмбрионов мышей. Каждый состав липидных наночастиц использовали для инкапсуляции мРНК, которую вводили плодам мышей. Ученые обнаружили, что некоторые липидные наночастицы обеспечивают функциональную доставку мРНК в печень плода, а некоторые из них также доставляют мРНК в легкие и кишечник плода. Исследователи оценили токсичность липидных наночастиц и пришли к выводу, что они безопаснее существующих составов.

Результат эксперимента показал — липидные наночастицы могут обеспечить платформу для доставки мРНК в утробе матери, которая будет использоваться в таких методах лечения, как замена фетального белка и редактирование генов.


Читать далее

Аборты и наука: что будет с детьми, которых родят

Отходы от моркови и свеклы делают из бетонных конструкций электрогенераторы

Исследование: люди не смогут управлять сверхразумными машинами с ИИ

плодный тип

Матричная рибонуклеиновая кислота — РНК, содержащая информацию о первичной структуре белков. мРНК синтезируется на основе ДНК в ходе транскрипции, после чего, в свою очередь, используется в ходе трансляции как матрица для синтеза белков. Тем самым мРНК играет важную роль в «проявлении» генов.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Ютубер собрал из «мусора» ручной лазер, прожигающий алмазы
Новости
Физики придумали, как создать настольный ускоритель частиц с мощностью гигантских установок
Наука
Китайский робот научился готовить пельмени и пользоваться палочками
Новости
Цифровые лидеры нового времени: объявлены лауреаты ежегодной Премии Digital Leaders-2025
Новости
Древнейший «арт-объект» неандертальцев с отпечатком автора, нашли в Испании
Наука
На Урале разработали сверхпрочное покрытие для защиты авиадвигателей
Наука
Сверхтонкая линза делает видимым инфракрасное излучение
Наука
Новый закон об иностранных мессенджерах вступил в силу в России
Новости
Больше миллиона Гбит в секунду: японцы побили рекорд скорости передачи данных по оптоволокну
Новости
Хаос во благо: физики создали новый инструмент для квантового мира
Наука
Hugging Face выпустила недорогих человекоподобных роботов с открытым кодом
Новости
Китайский аккумулятор для электромобиля выдержал наезд 36-тонного танка
Новости
Воспитанники детских домов изучат основы работы с нейросетями
Новости
Четвероногий робот из Цюриха научился играть в бадминтон с людьми
Новости
В MIT раскрыли механизм набора веса из-за жирной пищи и как обратить его вспять
Наука
60 000 лет рядом: ученые выяснили, кто стал первым паразитом человека
Наука
Ректора Университета Иннополис избрали членом-корреспондентом РАН
Иннополис
В Корее робопса научили паркуру и бегу по стенам: посмотрите, что он может
Новости
Древний череп «человека-муравья» нашли в Аргентине
Наука
На селфи марсохода попал неожиданный объект: его заметили не сразу
Космос