Ученые из США представили новый метод редактирования генов для лечения редких заболеваний. Он предполагает введение наночастиц в кровь.
Исследователи объяснили, что редактирование генов CRISPR уже помогает в борьбе с болезнями, которые раньше считались неизлечимыми. Однако до сих пор методы требовали введения непосредственно в пораженные клетки. Как сообщает NPR, теперь исследователи опубликовали результаты, показывающие, что можно вводить CRISPR-Cas9 в кровь для внесения изменений, что открывает возможность использования редактирования генов для лечения многих распространенных заболеваний.
Экспериментальное лечение направлено на борьбу с редким генетическим заболеванием — транстиретиновым амилоидозом. Ученые вводили добровольцам наночастицы с CRISPR, которые поглощались печенью пациентов, редактируя ген в этом органе, чтобы отключить производство вредного белка. Уровень этого белка снизился через несколько недель после инъекции, что спасло пациентов от болезни, которая может быстро разрушить нервы и другие ткани в организме.
В испытании участвовали всего шесть человек, и исследовательской группе еще предстоит провести долгосрочные исследования, чтобы проверить возможные негативные последствия. Однако если этот метод окажется жизнеспособным в больших масштабах, его можно будет использовать для лечения заболеваний, при которых существующие методы CRISPR неприменимы, начиная от болезни Альцгеймера и заканчивая сердечными заболеваниями.
Однако некоторые уже опасаются потенциального злоупотребления CRISPR, при этом инъекции значительно облегчат внесение сомнительных изменений. Однако при правильном использовании новый метод CRISPR может предотвратить болезни, которые страдания, которые раньше считались неизбежными.
Читать далее
В Солнечной системе замечена самая большая комета за всю историю: это почти планета
Ученые вычислили «пульс» Земли: он составляет 27,5 млн лет
Новый метод мгновенно превращает углерод в графен или алмазы