;
Наука 8 февраля 2022

Митохондриальные болезни в будущем вылечат, просто отредактировав геном

Далее

Исследование на мышах показало потенциал редактирования генов для борьбы с митохондриальными заболеваниями.

Дефектные митохондрии — это «батареи», которые питают клетки человеческого тела. Часто они оказываются «бракованными» и работают неправильно. Это приводит к появлению тяжелых и зачастую смертельных заболеваний. Новое исследование ученых из Кембриджского университета показало, что митохондриальный геном можно модифицировать. Это позволит справиться с неизлечимыми заболеваниями.

Клетки человека содержат митохондрии, которые обеспечивают энергию для функционирования клеток организма. Каждая из них кодируется небольшим количеством митохондриальной ДНК. Она составляет всего 0,1% генома и передается исключительно от матери к ребенку.

Сбои в митохондриальной ДНК могут повлиять на то, насколько хорошо работают «батарейки», что приводит к развитию серьезных заболеваний. От них страдает примерно один человек из 5 тыс. Заболевания протекают тяжело и практически неизлечимы.

Обычно в каждой клетке содержится около тысячи копий митохондриальной ДНК, и процент поврежденных или мутировавших из них определяет, заболеет человек или нет. Более 60% дефектных митохондрий вызывают патологию. Чем больше у человека «бракованных» копий, тем тяжелее будет заболевание. Если бы процент дефектной ДНК можно было уменьшить, болезнь потенциально была бы излечимой.

Ученые попробовали решить эту проблему. Сотрудники Кембриджского университета впервые применили экспериментальную генную терапию на мышах. Для этого биологи воспользовались редактором митохондриальной базы. Сначала они ввели специальный препарат в кровоток мышей, используя для этого модифицированный вирус. Он нашел дефектные митохондриальные клетки и отредактировал основу ДНК, заменив одну молекулу на другую.

В итоге ученые устранили поврежденный геном, позволив митохондриям со здоровой ДНК занять место дефектных. Эксперимент прошел успешно. Биологи назвали редактирование митохондриальной ДНК «колоссальной победой». Раньше этого не удавалось никому. В будущем эта работа приведет к лечению митохондриальных заболеваний.


Читать далее

Нужно три контакта с вирусом: ученые раскрыли секрет иммунитета от COVID-19

Появилось исследование об огромных акулах мегалодонах: мы неправильно их представляли

Вероятно, протоны гораздо меньше, чем считалось ранее