Американца вылечили от анемии с помощью CRISPR: потребовалась всего одна инъекция

Джими Олагер вылечился от тяжелого генетического заболевания — серповидно-клеточной анемии — с помощью генетической терапии на основе CRISPR. У него прекратились приступы боли, и он ни разу не был после терапии в больнице.

Два года назад Олагер регулярно оказывался госпитализированным: его заболевание вызывало непредсказуемые приступы сильной боли. За год — это примерно 20 ночных госпитализаций и три визита в реанимацию. Однако ученым удалось перевести генетический «переключатель» в организме Олагера в новое положение — клетки крови снова научились переносить кислород по всему телу. 

«Я не ожидал, что изменения будут такими разительными и почти мгновенными», — комментирует результат терапии Олагер. — Это действительно похоже на чудо».

Технология, изменившая жизнь Олагера, по научным меркам сравнительно молода. 10 лет назад небольшая группа ученых опубликовала скромную статью, в которой описывалось простое, но мощное изобретение для разрезания определенных последовательностей ДНК. Это стало известно как редактирование генов CRISPR.

Сегодня десятки биотехнологических компаний строят свой бизнес на потенциале CRISPR. В развитии терапии CRISPR, самых продвинутых клинических испытаниях, в том числе и в том, что прошел Олагер, ключевую роль играют бостонские компании.

«Клинические разработки действительно удивительны», — рассказал Фэн Чжан, ученый, который изобрел редактирование генов CRISPR в своей лаборатории в Институте Броуда Гарварда и Массачусетского технологического института.

Crispr Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, которые изготовили тот самый «настой», что вылечил Олагера, планируют представить свою терапию CRISPR в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в конце этого года для регистрации.

Ранее в этом месяце Crispr и Vertex заявили, что все 31 человек с серповидно-клеточной анемией, получившие лечение, больше не испытывают сильных приступов боли. «Я был бы счастлив, если бы у меня было немного меньше боли и меньше госпитализаций, — сказал Олагер. Но результат полностью превзошел мои ожидании».

Серповидноклеточная анемия вызывается мутацией гена гемоглобина, белка, переносящего кислород в крови. Чтобы решить эту проблему, ученые собрали кровь Олагера, использовали CRISPR, чтобы включить производство так называемого фетального гемоглобина, который мы все производим в младенчестве, а затем повторно влили клетки крови обратно в его тело.

В другом испытании, проверяющем ту же терапию редактирования генов для аналогичного заболевания крови, называемого бета-талассемией, 42 из 44 человек, получивших лечение, больше не нуждались в переливании крови, которое им было необходимо, чтобы оставаться здоровыми. Двум другим людям требуется гораздо меньше переливаний крови, чем раньше.


Читать далее:

Космический зонд пролетел в 200 км от Меркурия. Посмотрите, что он увидел

Ученые раскрыли, как витамины влияют на заболеваемость раком

Китайский шлем для «чтения мыслей» бьет тревогу, когда человек видит порноконтент

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Астрономы сфотографировали «детство Вселенной» до появления галактик
Космос
Прощальные кадры: лунный модуль сфотографировал закат на Луне
Наука
Гены загадочных предков людей повлияли на работу мозга, показало исследование
Наука
В Петербурге открыли лабораторию для создания компьютеров, которые имитируют работу мозга
Наука
Телескоп «Евклид» показал 26 млн галактик: опубликованы первые результаты миссии
Космос
Крошечных морских животных увеличили в пять раз, чтобы рассмотреть их клетки
Наука
В Сеченовском Университете появится «умная» операционная 
Новости
Операторы связи начали заменять китайское оборудование на российское
Новости
В России хотят обязать использование отечественных процессоров для ИИ
Новости
Посмотрите на первого робота-гуманоида Nvidia в действии
Новости
Образцы с обратной стороны Луны показали, какой она была в прошлом
Космос
Морские интернет-кабели научились «прослушивать» на предмет саботажа
Новости
Нового рекорда на термоядерном синтезе добились в России
Наука
Российские ученые разработали материалы для памяти будущего  
Наука
Выяснилось, какие мутации ДНК ускоряют старение  
Наука
«Суперджет» с российскими двигателями ПД-8 впервые поднялся в воздух
Новости
Светочувствительные нановолокна ускорили рост нейронов  
Наука
ChatGPT может «заболеть» тревожностью и депрессией, но есть способ его «успокоить»  
Новости
Москва сократила выбросы углерода на 190 000 тонн благодаря электробусам  
Новости
Игуаны совершили рекордное путешествие миллионы лет назад: они проплыли по океану 8 000 км
Наука