Исследование может изменить уход за пациентами с такими заболеваниями крови, как серповидно-клеточная анемия. А также поможет обладателям редкой группы.
С чего все началось?
Серповидноклеточная анемия относится к группе наследственных заболеваний. Она влияет на форму эритроцитов, которые переносят кислород ко всем частям тела по кровотоку.
Обычно эритроциты круглые и гибкие, поэтому легко перемещаются по сосудам. При серповидноклеточной анемии некоторые из них имеют форму серпа или полумесяца. Такие клетки становятся жесткими и липкими, что может замедлять или блокировать кровоток.
Как проявляется болезнь?
Признаки и симптомы серповидноклеточной анемии обычно появляются в возрасте около 6 месяцев. Они бывают разными и могут меняться со временем. Среди основных признаков и симптомов:
- Анемия. Серповидные клетки легко распадаются и отмирают. Эритроциты обычно живут около 120 дней, прежде чем их нужно заменить. Но серповидные клетки обычно умирают через 10–20 дней, приводя к нехватке эритроцитов (анемии). Без достаточного количества эритроцитов организм не получает достаточно кислорода, и это вызывает хроническую усталость.
- Эпизоды боли. Периодические эпизоды сильной боли — основной симптом серповидноклеточной анемии. Боль развивается, когда серповидные эритроциты блокируют кровоток через крошечные кровеносные сосуды к груди, животу и суставам. Она различается по интенсивности и может длиться от нескольких часов до дней. У некоторых людей бывает всего несколько болевых кризисов в год. У других — 12 или больше. Сильный болевой криз требует госпитализации. Некоторые подростки и взрослые с серповидноклеточной анемией также страдают от хронической боли, которая появляется в результате повреждения костей и суставов, а также язв.
- Отек рук и ног. Он вызван серповидными эритроцитами, блокирующими кровообращение в руках и ногах.
- Частые инфекции. Серповидные клетки могут повредить селезенку, повышая уязвимость организма к инфекциям. Младенцам и детям с анемией обычно назначают прививки и антибиотики для предотвращения потенциально опасных для жизни инфекций, например, пневмонии.
- Задержка роста или полового созревания. Красные кровяные тельца обеспечивают организм кислородом и питательными веществами, необходимыми для роста. Нехватка здоровых клеток может замедлить рост младенцев и детей и задержать половое созревание подростков.
- Проблемы со зрением. Крошечные кровеносные сосуды, питающие глаза, могут закупориться серповидными клетками. Это может повредить сетчатку — часть глаза, которая обрабатывает зрительные образы, — и привести к проблемам со зрением.
В чем проблема?
От серповидноклеточной анемии нет какого-то специального лечения, только симптоматическое. Оно лишь облегчает боль и предотвращает осложнения, связанные с болезнью.
Обычно пациентам назначают переливание крови и более серьезную процедуру — трансплантацию костного мозга. Здоровые гемопоэтические клетки вводят в организм больного с целью возобновления процесса кроветворения. Метод облегчает симптомы анемии, но у него есть серьезные противопоказания — тяжелые патологии печени и почек, инфекционные болезни, беременность и физическая слабость организма (пожилой возраст, сопутствующие заболевания).
Также есть вероятность возникновения перегрузки железом. В легких случаях пациенты ощущают слабость и утомляемость. Однако тяжелая перегрузка вызывает цирроз, сахарный диабет, сердечную недостаточность, повышенный риск возникновения рака печени, бесплодие и эректильную дисфункцию.
Что делать?
Чтобы решить проблему, в Великобритании проводят одноклеточное рандомизированное исследование под названием RESTORE (англ. recovery and survival of stem cell-originated red cells, восстановление и выживание эритроцитов из стволовых клеток). Это совместная инициатива Национальной службы здравоохранения по крови и трансплантации (NHSBT, NHS Blood and Transplant) и научных групп в Бристоле, Кембридже и Лондоне.
Цель проекта — компенсировать нехватку редких групп крови. Из стволовых клеток человеческой крови биологи выращивают в лаборатории новые эритроциты. Недавно ученые совершили исторический прорыв, введя «новый» трансфузионный продукт в организм человека.
Как выращивают кровь?
Доноров набрали из базы доноров крови NHSBT. Все сдали 0,5 литра крови. Используя сильные магниты, из нее извлекли гибкие стволовые клетки, которые могут стать красными кровяными тельцами. Около полумиллиона стволовых клеток могут дать 50 млрд эритроцитов. Их фильтровали, пока не осталось всего 15 млрд. Весь процесс занял три недели.
В конце концов количество выращенных в лаборатории клеток составило около 5–10 мл — примерно от одной до двух чайных ложек.
Как проходит исследование?
Два пациента в Великобритании уже получили крошечные дозы «искусственной» крови. Они находились под пристальным наблюдением, и никаких неблагоприятных побочных эффектов ученые не зарегистрировали. Все участники эксперимента здоровы, их личности не разглашаются. Цель — сохранить «слепое» испытание.
Затем в рамках исследования ученые сравнят продолжительность жизни выращенных клеток со стандартными эритроцитами от того же донора. Биологи рассчитывают, что лабораторные образцы будут работать лучше, поскольку они максимально «свежие».
Что в итоге?
Если окажется, что искусственные клетки дольше сохраняются в организме, пациентам, которым регулярно требуется кровь, даже переливания не потребуются так часто. Это уменьшит «перегрузку железом» из-за частых переливаний крови.
Что дальше?
Это часть первого этапа более широкого исследования. Испытание расширят до 10 пациентов в течение нескольких месяцев. Биологи изучат продолжительности жизни выращенных в лаборатории клеток и сравнять их с результатами инфузии стандартных эритроцитов.
Читать далее:
Массивный удар космического объекта запустил магнитное поле Земли
Ученые подтвердили альтернативную теорию гравитации: почему это меняет физику
Сердце свиньи после пересадки человеку начинает биться медленнее