FDA одобрило спорный препарат от болезни Альцгеймера, однако его эффективность ниже того уровня, который считается клинически значимым.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новый препарат Leqembi (Леканемаб). Он предназначен для лечения пациентов, которые находятся на ранних стадиях болезни Альцгеймера (БА).
В прошлом году его назвали «прорывным» после того, как ранние данные третьей фазы клинических испытаний показали — лекарство замедляет снижение когнитивных функций. Однако возрастающие опасения по поводу безопасности препарата и реальной эффективности привели к разногласиям среди исследователей. Некоторые из них предлагали запретить широкое использование препарата.
Леканемаб — это человеческое IgG1 моноклональное антитело с высокой аффинностью к протофибриллам растворимого Aβ. Считается, что именно накопление растворимого и нерастворимого амилоид-бета (Aβ) может лежать в основе или потенциализировать патологический процесс болезни Альцгеймера.
Леканемаб — второй одобренный препарат, который работает за счет того, что уменьшает накопление в мозге бета-амилоида за счет работы моноклональных антител. Считается, что этот белок — основная патологическая причина болезни. Одобрение первого препарата этого класса — Aduhelm (Адуканумаба) в 2021 году подверглось резкой критике. Вопросы по поводу его эффективности, безопасности и цены привели к тому, что несколько консультантов FDA подали в отставку, а один эксперт назвал это «вероятно, худшим решением об одобрении препарата в новейшей истории США».
Фармацевтические компании Eisai и Biogen, которые стояли за разработкой Адуканумаба, снова работают с моноклональными антителами, чтобы использовать их против болезни Альцгеймера. Так появился препарат Leqembi. Недавно опубликованные данные клинических испытаний третьей фазы показали, что у пациентов, принимавших препарат в течение 18 месяцев, скорость снижения когнитивных функций была на 27% ниже, чем у пациентов из группы плацебо.
С тех пор как в конце 2022 года фармкомпании опубликовали данные третьей фазы, неврологи поставили под сомнение «реальную актуальность когнитивных преимуществ». 12 ученых написали открытое письмо и открыто выступили против одобрения Леканемаба. Они заявили, что «клинические преимущества препарата остаются неясными».
«Согласно анализу доступных данных, эффективность Леканемаба ниже того уровня, который считается клинически значимым, — говорится в статье. — Существуют потенциальные смещения в когорте из-за систематической ошибки включения, раскрытия информации и отсева, помимо других проблем, которые могут повлиять на достоверность данных. Ясно присутствуют существенные побочные эффекты и гетерогенность подгруппы. Таким образом, перевод данных клинических испытаний в эффекты реального мира очень неопределенный».
Кроме того, были сообщения о нескольких случаях смерти пациентов, принимавших участие в расширенной третьей фазе. Недавно в СМИ появилась информация о трех смертельных случаях, вызванных отеком головного мозга и микрокровоизлияниями.
Независимые нейробиологи, которых новостное агентство Science попросило просмотреть записи пациентов, пришли к выводу, что смерть, вероятно, вызвана лечением антителами. Но фармацевтическая компания Eisai заявила, что гибель испытуемых не связана с Леканемабом, и вся информация о пациентах «была раскрыта FDA до одобрения препарата».
Читать далее:
Посмотрите на самое мощное извержение вулкана на луне Юпитера
Открыт новый вид квантовой запутанности: фотоны «запоминают» структуру атомов
Металличность Солнца оказалась выше, чем считалось: что узнали астрофизики