В США одобрили генную терапию для лечения наследственного заболевания крови

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило использование генной терапии для лечения у взрослых и подростков старше 12 лет наследственного заболевания крови — серповидноклеточной анемии. Два разрешенных метода Casgevy и Lyfgenia, представляют персонализированое лечение для устранения основной причины заболевания после одного укола.

Метод Casgevy, разработанный Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, использует технологию редактирования генов CRISPR. Медики берут стволовые клетки крови пациента и изменяют их таким образом, чтобы активировать производство гемоглобина F. Это форма гемоглобина, распространенная на этапе внутриутробного развития, но практически отсутствующая у взрослых.

Модифицированные стволовые клетки крови трансплантируются обратно пациенту. После инфузии организм перестраивается на плодный вариант белка, позволяя обойти причину заболевания и облегчает его симптомы.

Метод Lyfgenia, разработанный Bluebird Bio, использует другой подход. Лентивирусный вектор доставляет в клетки ген, который «инструктирует» организм как вырабатывать новый генетически модифицированный тип гемоглобина A. Созданный переобученными клетками белок функционирует как нормальный гемоглобин взрослого человека, предотвращая образование серповидных клеток.

Оба лекарства вводятся посредством однократной инфузии, которая может изменить жизнь пациентов с серповидноклеточной анемией. Ранние клинические испытания обнадеживают: у пациентов наблюдалось значительное уменьшение эпизодов боли и улучшение качества жизни.

Серповидноклеточная анемия — это редкое, изнурительное и опасное для жизни заболевание крови. Заболевание возникает в результате мутации белка гемоглобина, в результате чего эритроциты принимают форму, напоминающую полумесяц. Эти аномальные клетки препятствуют кровотоку, что приводит к мучительной боли, повреждению органов и даже ранней смерти.

Читать далее:

Ученые объяснили странное поведение медведей в Сибири

Странный объект, запертый между Сатурном и Ураном, меняется прямо сейчас

В Сибири нашли старейшую крепость, построенную около 8 000 лет назад

_{На обложке: Изображение от Freepik}