В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии

Встроенный РНК-агент помогает животным избегать опасных генетических мутаций.

Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. Ученые разработали искусственную РНК, которая копирует этот механизм, распознает генетические мутации и, возможно, подойдет для лечения генетических заболеваний у людей.

Ученые изучали регулирующую активность генов некодирующую РНК 4.5SH, которая была обнаруженная только у мелких грызунов. Эту РНК открыли еще в 1970-е годы, но долгое время ее роль оставалась непонятной. Исследователи обнаружили, что нокаут гена 4.5SH у мышей вызывал смерть на эмбриональной стадии, и предположили, что соответствующая РНК играет важную роль у мышей.

Секвенирование показало, что РНК 4.5SH защищает транскриптом – совокупность всех транскриптов РНК, кодирующих и некодирующих – от аномальных экзонов, которые могли бы привести к нарушениям в синтезе белков и работе клеток. 

Анализируя молекулярную структуру РНК 4.5SH, исследователи обнаружили, что она состоит из двух частей: сенсорного и эффекторного модулей. Сенсорный модуль распознает аномальные экзоны. А эффекторный — образует пары оснований с аномальными экзонами, чтобы предотвратить их включение в мРНК с помощью альтернативного сплайсинга. При таком процессе мутировавший экзон пропускается при сплайсинге, в результате образуется новый функционально схожий белок (называемый изоформой) без потери исходной функции.

Понимание модульной структуры РНК 4.5SH позволило исследователям разработать программируемый регулятор сплайсинга (химерную РНК), чтобы вызвать пропуск интересующих целевых экзонов. Созданная ими химерная РНК может стать полезным инструментом для генной инженерии.

Наше открытие предполагает возможность разработки новых препаратов генной терапии, которые распознают только определенные генетические мутации путем модификации сенсорного модуля РНК 4.5SH, поэтому мы сможем предотвратить экспрессию токсичных областей, связанных с заболеванием.

Шиничи Накагава, соавтор исследования

Читать далее:

Ученые наконец-то поняли, как у слонов появились хоботы

Астрономы подтвердили природу звезды-симбиота

В Сибири нашли старейшую крепость, построенную около 8 000 лет назад

На обложке: Изображение от WangXiNa на Freepik

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Ozempic и мужское здоровье: как препарат влияет на либидо и восприятие размера пениса
Наука
Землю 2.0 нашли рядом со звездой, похожей на Солнце
Космос
Рыбу «Судного дня» случайно нашли в на пляже: почему ее опасаются
Наука
Раскрыта идеальная формула эффективности на работе
Наука
Бесплатные пользователи ChatGPT получат одну из премиальных функций чат-бота: как это работает
Новости
На «Госуслугах» появятся адреса бомбоубежищ: как и где посмотреть
Новости
Китай построит «фабрику элементарных частиц» для поиска темной материи
Наука
«Звездотрясения» разрывают нейтронные звезды перед столкновением с черной дырой
Космос
Эксперты: DeepSeek использовала Gemini от Google для обучения своей модели ИИ
Новости
ИИ научился диагностировать депрессию и аутизм по сканам мозга
Наука
Астрономы раскрыли тайну происхождения экстремально горячей экзопланеты
Космос
Исследователь Университета Иннополис получил премию посла Китая в области искусственного интеллекта
Иннополис
Посмотрите на мощное извержение Этны из космоса: что происходит прямо сейчас 
Космос
Первую операцию по имплантации нейростимулятора для лечения боли провели в России
Наука
GigaChat готовится к выходу в космос: нейросеть от Сбера станет ассистентом космонавтов на МКС
Космос
Млечный Путь может избежать столкновения с Андромедой: но есть нюанс
Космос
Россия развернет 886 спутников «Рассвет» для интернета до 2030 года
Космос
Юра Борисов может сыграть сооснователя OpenAI, разработавшей ChatGPT: что известно прямо сейчас
Новости
Физики создали «самую маленькую скрипку в мире»: она тоньше человеческого волоса
Новости
Воссоздан рецепт производства древнейшего красителя: его использовали в Древнем Египте
Наука