Такую идею выдвинула компания Rubius из Кэмбриджа, Массачусетс. Первым испытает на себе действие этого метода фенилкетонурия, редкое генетическое заболевание, связанное с нарушением метаболизма аминокислот. Оно может привести к ряду тяжелых последствий, повреждениям функций мозга, например, а также сопровождается очень жесткими требованиями относительно диеты пациента.
Пока компания испытывала лекарство от фенилкетонутрии на животных и на крови человека в лабораторных условиях, в будущем году начнутся клинические испытания.
Помимо лечения фенилпировиноградной олигофрении, Rubius разработал более 50 различных форм терапии, основанных на красных кровяных тельцах, в том числе гематологических нарушений, расстройств аутоиммунной системы, инфекционных заболеваний и рака.
Новая технология получила развитие благодаря недавним открытиям в генетическом модифицировании и росте эритроцитов человека из стволовых клеток. До достижения взрослого состояния клетка выбрасывает свой генетический материал, поэтому их проще контролировать, и это не сопряжено с таким риском, как в случае другого стволового материала, модификация которого может привести к аномальному росту клеток и опухолям.
Человеческие кровяные клетки циркулируют примерно четыре месяца, что позволяет проводить долгосрочное лечение. Эти клетки проникают повсюду в теле человека, и способны защищать лекарственный агент от иммунной системы, рассказал директор компании Авак Кахведжиан.
В случае с фенилкетонутрией ученые идентифицировали энзимы, которые могут уничтожить фенилаланин, «но так просто впрыснуть энзимы в кровь нельзя», потому что тело сразу начнет бороться с ними путем иммунной реакции, и дальнейшие впрыскивания энзимов станут бесполезны. Генная инженерия клеток крови позволяет разом и обмануть иммунную систему, и излечить тяжелое заболевание.