Генетически модифицированные клетки крови лечат сложные заболевания

Превращение клетки крови в транспорт для доставки лекарств может открыть путь к новым способам терапии.

Такую идею выдвинула компания Rubius из Кэмбриджа, Массачусетс. Первым испытает на себе действие этого метода фенилкетонурия, редкое генетическое заболевание, связанное с нарушением метаболизма аминокислот. Оно может привести к ряду тяжелых последствий, повреждениям функций мозга, например, а также сопровождается очень жесткими требованиями относительно диеты пациента.

Пока компания испытывала лекарство от фенилкетонутрии на животных и на крови человека в лабораторных условиях, в будущем году начнутся клинические испытания.

Помимо лечения фенилпировиноградной олигофрении, Rubius разработал более 50 различных форм терапии, основанных на красных кровяных тельцах, в том числе гематологических нарушений, расстройств аутоиммунной системы, инфекционных заболеваний и рака.

Новая технология получила развитие благодаря недавним открытиям в генетическом модифицировании и росте эритроцитов человека из стволовых клеток. До достижения взрослого состояния клетка выбрасывает свой генетический материал, поэтому их проще контролировать, и это не сопряжено с таким риском, как в случае другого стволового материала, модификация которого может привести к аномальному росту клеток и опухолям.

Человеческие кровяные клетки циркулируют примерно четыре месяца, что позволяет проводить долгосрочное лечение. Эти клетки проникают повсюду в теле человека, и способны защищать лекарственный агент от иммунной системы, рассказал директор компании Авак Кахведжиан.

В случае с фенилкетонутрией ученые идентифицировали энзимы, которые могут уничтожить фенилаланин, «но так просто впрыснуть энзимы в кровь нельзя», потому что тело сразу начнет бороться с ними путем иммунной реакции, и дальнейшие впрыскивания энзимов станут бесполезны. Генная инженерия клеток крови позволяет разом и обмануть иммунную систему, и излечить тяжелое заболевание.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Суперкомпьютер раскрыл тайны «молекулярного ремонта» ДНК
Наука
В Китае разработали батарейку с радиоактивным углеродом, которая проработает до 100 лет
Наука
Ученые MIT разработали «простой способ» превратить клетки кожи в нейроны
Наука
Microsoft запускает ИИ Copilot для геймеров: он будет работать, как тренер
Новости
Частный лунный модуль сфотографировал солнечное затмение с Луны
Космос
Почему Вселенная несимметрична: физики приблизились к разгадке тайны
Новости
Посмотрите на обратную сторону спутника Марса: это второе фото в истории
Новости
Это приложение буквально заставляет трогать траву и блокирует соцсети
Новости
Посмотрите на место гибели лунного аппарата «Афина»
Новости
Apple призвала срочно обновить iPhone из-за критической уязвимости  
Новости
В РосНИИРОС опровергли планы ICANN закрыть домен .su  
Новости
Европейские охотники каменного века «путешествовали» по морю в Африку
Наука
Зонд «Гера» сделал снимки спутника Марса на пути к «пострадавшему в ДТП» астероиду
Космос
В испанской пещере нашли «фрагменты лица» древнейшего жителя Западной Европы
Наука
Стартап представил робота, который готовит как шеф-повар лучших ресторанов
Новости
В паровом реакторе впервые зажгли термоядерную плазму
Новости
Работа, написанная ИИ, прошла научное рецензирование, но есть нюансы
Наука
Смертоносные звезды: два массовых вымирания связали со взрывами сверхновых
Космос
Сразу четыре похожих на Землю планеты нашли у ближайшей одиночной звезды
Космос
Физики обнаружили доказательство предсказания Хокинга
Космос