CRISPR предлагает новый подход к лечению заболеваний крови

Международная команда ученых под руководством генетиков американского госпиталя св. Иуды открыли способ редактирования генов для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии в клетках крови, изолированных от пациента. Новый способ, описанный в статье журнала Nature Medicine, предлагает использовать технологию CRISPR.

Фетальный и зрелый гемоглобин — две разных молекулярных формы этой важнейшей молекулы в красных кровяных тельцах. Болезнь серповидных эритроцитов и бета-талассемия вызваны мутациями в гене одной из производных гемоглобина и проявляется после рождения, когда уровень зрелого гемоглобина повышается. Но не затрагивает фетальный гемоглобин, так как в нем отсутствует подверженная мутации производная.

«Наша работа заключалась в том, чтобы идентифицировать ДНК, потенциальную мишень для генной инженерии, и предложить вариант подхода для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии», — говорит Митчел Вайс, глава отделения гематологии и один из авторов исследования. Ученые смогли отрезать нужную ДНК с помощью CRISPR, отделить короткий сегмент, отвечающий за переход одной производной в другую, и присоединить ее обратно для повышения уровня фетального гемоглобина в зрелых эритроцитах.

В Китае проведут первые испытания технологии CRISPR на людях

Такой способ лечения кажется ученым привлекательным, поскольку относительно прост, учитывая уровень современных технологий. Однако, клинические испытания проводить пока рано. Сначала генетики хотят провести ряд экспериментов по улучшению процесса и снижению риска лишних мутаций. Кроме того, они хотят сравнить несколько разных подходов, чтобы выбрать наиболее безопасный и эффективный, пишет EurekAlert.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Древний кинжал нашли в Твери: ученые выяснили его возраст
Наука
Редкое астрономическое явление можно увидеть уже в эту пятницу
Космос
Ученые раскрыли, как появились невозможные черные дыры
Космос
Минпромторг закроет параллельный импорт ноутбуков и серверов HP и Fujitsu
Новости
При Трампе пошлины на азиатские солнечные панели выросли до рекордных 3521%
Новости
ИИ помог выиграть 36 млн в лотерею: можно ли это повторить
Новости
Зонд «Люси» сфотографировал астероид необычной формы
Космос
Крупнейшая структура во Вселенной больше и ближе к Земле, показывают гамма-всплески
Космос
Разработан метод для быстрого обнаружения ДНК в образце с помощью света вместо ПЦР
Наука
Huawei выпускает чип Ascend 910C в ответ на торговые ограничения для Nvidia
Новости
Создана упаковка для транспортировки и длительного хранения донорской крови
Наука
Теорию относительности Эйнштейна проверят на орбите Земли
Космос
«Фабрику» железного века по производству краски нашли в Израиле: она проработала 500 лет
Наука
В Японии испытали летающие молниеотводы: дроны, которые привлекают молнии
Новости
Шимпанзе впервые попали на видео во время «вечеринки» с алкоголем
Наука
В Госдуме хотят проверять владельцев российских сайтов через Госуслуги
Новости
Физики разработали кубиты с увеличенным временем жизни для квантовых устройств
Наука
Астрономы подтвердили открытие первой «одинокой» черной дыры
Космос
Создан металл, который не теряет прочности при самых экстремальных температурах
Наука
Сколько яиц и кулича можно съесть на Пасху: врачи назвали допустимую норму
Наука