CRISPR предлагает новый подход к лечению заболеваний крови

Международная команда ученых под руководством генетиков американского госпиталя св. Иуды открыли способ редактирования генов для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии в клетках крови, изолированных от пациента. Новый способ, описанный в статье журнала Nature Medicine, предлагает использовать технологию CRISPR.

Фетальный и зрелый гемоглобин — две разных молекулярных формы этой важнейшей молекулы в красных кровяных тельцах. Болезнь серповидных эритроцитов и бета-талассемия вызваны мутациями в гене одной из производных гемоглобина и проявляется после рождения, когда уровень зрелого гемоглобина повышается. Но не затрагивает фетальный гемоглобин, так как в нем отсутствует подверженная мутации производная.

«Наша работа заключалась в том, чтобы идентифицировать ДНК, потенциальную мишень для генной инженерии, и предложить вариант подхода для лечения болезни серповидных эритроцитов и бета-талассемии», — говорит Митчел Вайс, глава отделения гематологии и один из авторов исследования. Ученые смогли отрезать нужную ДНК с помощью CRISPR, отделить короткий сегмент, отвечающий за переход одной производной в другую, и присоединить ее обратно для повышения уровня фетального гемоглобина в зрелых эритроцитах.

В Китае проведут первые испытания технологии CRISPR на людях

Такой способ лечения кажется ученым привлекательным, поскольку относительно прост, учитывая уровень современных технологий. Однако, клинические испытания проводить пока рано. Сначала генетики хотят провести ряд экспериментов по улучшению процесса и снижению риска лишних мутаций. Кроме того, они хотят сравнить несколько разных подходов, чтобы выбрать наиболее безопасный и эффективный, пишет EurekAlert.

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Живые клетки обрабатывают информацию в миллиарды раз быстрее, чем считалось ранее
Наука
Яндекс опубликовал нейросеть YandexGPT 5 Lite в открытом доступе
Новости
Эксперты обсудили управление персоналом в эпоху цифровых технологий
Новости
Роспотребнадзор опроверг информацию о новом опасном вирусе в России
Новости
Последствия невесомости для скелета изучили на мышах-космонавтах
Космос
Томские химики создали экономичные катализаторы для зеленой промышленности
Наука
Ученые создали перчатку, с которой можно «ощущать» объекты в виртуальной реальности
Наука
Ученые в тупике: «Уэбб» засек невозможный свет в галактике
Космос
Новый сплав для имплантатов имитирует кость человека
Наука
РКН пообещал обезличить данные россиян, но эксперты сомневаются эффективности метода
Новости
Rutube недоступен в Турции: что происходит, блокировка или нет
Новости
Квантовый компьютер сгенерировал по-настоящему случайные числа
Новости
Загадка древних гигантов: ученые нашли организм, не похожий ни на что живое
Наука
Вскрытие мамонтенка Яны: в Якутии изучили древнюю тушу
Наука
Anthropic изучила «внутренний мир ИИ»: как языковые модели принимают решения
Новости
Дрон доставил обед: в Иннополисе испытали курьера с Telegram-управлением
Иннополис
Зонд Parker сблизился с Солнцем, собрав важнейшие данные
Космос
Спутниковую связь для обычных смартфонов протестируют в РФ
Новости
Российские ученые нашли безазотную замену тротилу и ракетному топливу
Наука
Российский рынок промышленной автоматизации удвоится к 2030 году, но есть сложности  
Новости