Лекарство для генной терапии стоимостью в $1 млн провалилось на рынке

Суть подхода UniQure заключалась в использовании модифицированных вирусов для доставки специальных генов в соматические клетки пациента. По отчетам компании, это позволяло лечить очень редкие заболевания, например хиломикронемию. Но недавно компания заявила, что механизм лечения имеет «очень ограниченное» применение, и в ближайшее время не ожидается всплесков популярности генной терапии. По этим причинам компания решила отозвать к октябрю свой препарат Glybera с европейского рынка.

Главной проблемой, которая привела к провалу, стала стоимость курса лечения с помощью инновационного препарата — $1 млн. Компания заявляла, что лечит редчайшие заболевания, но и споткнулась именно об эту свою уникальность. По редчайшим заболеваниям, что логично, собрано меньше всего данных. У UniQure просто не было возможности продемонстрировать, что ее лекарство работает во всех случаях. В связи с этим тяжело было кого-либо убедить в эффективности столь дорогого лечения, особенно страховые компании, которым предстояло за это платить.

За 5 лет только один пациент получил генную терапию от UniQure. К счастью, она ему помогла, но это не убедило ни фармацевтов, ни страховщиков в эффективности и востребованности препарата. Для них Glybera по-прежнему считается лекарственным средством с неподтвержденной эффективностью.

Впрочем, провал UniQure не говорит о провале всей генной терапии. Так в США ее одобрят уже в этом году. Лекарства от Spark Therapeutics будут применяться для лечения определенных форм слепоты. Но случай с UniQure говорит о том, что то, как продаются и распространяются такие лекарства, важнее того, как они лечат. С высокими ценами выгоды от таких лекарств не получают ни пациенты, ни компании.

Генная терапия по-прежнему экзотический метод лечения. Ситуация может измениться, когда она будет применяться для лечения более распространенных заболеваний. Тогда к идее подключатся крупные фармацевтические бренды. Ранее мы писали про испытания нового метода генной терапии. В них принял участие 101 пациент с неходжкинскими лимфомами в терминальной стадии. В результате треть участников вошла в состояние ремиссии, а у восьми из десяти пациентов размер опухолей сократился в два раза.