Группа ученых под руководством профессора Университета Айовы Стивена Рассела успешно завершила третью фазу генной терапии пациентов с дистрофией колбочек - наследственного глазного заболевания, приводящего к слепоте.
В эксперименте принимали участие 29 пациентов с подтвержденным диагнозом, от 3 лет и старше, с нарушениями остроты зрения и зрительного поля. Двадцать участников получили инъекцию препарата в один глаз, а затем, через 6 — 18 дней, еще одну с такой же дозой в другой. Оставшиеся 9 человек стали контрольной группой, сообщает Internet Medicine.
Через год результаты генной терапии были измерены при помощи двух тестов: MLMT, который измеряет аспекты зрительного поля, восприятия света и контрастной чувствительности, и FST, определяющий физиологические функции колбочек. Тест MLMT показал значительные улучшения зрения у испытуемых по сравнению с контрольной группой. Схожие результаты показал и второй тест.
По причине относительной редкости заболевания группа испытуемых была небольшой. Поскольку тест MLMT был разработан недавно, экстраполяция результатов представляет, по словам ученых, сложность и требует нового, отличного от традиционного подхода. Тем не менее, исследовали считают, что препарат успешно справляется со своей задачей и восстанавливает активность ферментов RPE65, ответственных за восприятие света. Следующим шагом станет 3-летний эксперимент.
Превратить младенца в билингва можно за 1 час занятий в день
Идеи
Офтальмология — третья по популярности область клинических исследований генной терапии после онкологии и неврологии. Но до сих пор полного одобрения этот вид терапии не получил, несмотря на доказанную коммерческую привлекательность метода генной терапии.