Ученые вылечили глаукому у мышей с помощью одного гена

Глаукома — разрушительное заболевание глаз, которое обычно ассоциируется со старением. Это главная причина слепоты, наряду с катарактой, которая затрагивает 70 млн человек во всем мире. В частности, глаукома происходит из-за ухудшения ганглиозных клеток сетчатки глаз. В настоящее время от нее нет лекарства. Впервые ученые из Института зрения (Университета Сорбонны) и Национального института здравоохранения и медицины предотвратили и обратили вспять глаукому у более чем 70 мышей путем инъекции всего одного гена.

Гениальный ген, который научная команда вводила глаукоматозным мышам, называется Ngb. Он входит в состав нейроглобина, белка, которого много в мозге и глазах. Нейроглобин поглощает токсичные химически активные виды кислорода (ROS), такие как перекись водорода, оксид азота и другие радикалы, которые разрушают организм. Он также защищает митохондрии от дымчатых клеткок, снабжающих ROS энергией. Парижская команда показала, как в глаукоматозных нервных клетках сетчатки наблюдается значительная дисфункция митохондрий, а также 50-процентная потеря нейроглобина. В отличие от большинства других клеток, они сильно зависят от митохондрий для энергоснабжения, поскольку у них нет жирной миелиновой оболочки для изоляции энергии и усиления синаптической сигнализации.

Чтобы доставить ген Ngb в мышей, ученые использовали адено-ассоциированный вирусный вектор (AAV), вирус, ДНК которого был удален и заменен геном ученых. Затем AAV с подсаженным Ngb геном был введен в сетчатки 55 молодых мышей (в возрасте 2 месяцев с предрасположенностью к глаукоме) и 18 старых мышей (в возрасте 8 месяцев с развитой глаукомой). Внедренный вирус Ngb-AAV проникал в окружающие клетки и высвобождал свой «ген Ngb» в ядра.

Когда мыши достигли 12 месяцев (их типичная продолжительность жизни), результаты были беспрецедентными: у всех мышей нейроглобин Ngb удваивался в сетчатке. У мышей, которые лечились в молодом возрасте, глаукома никогда не развивалась, а число ганглиозных клеток сетчатки, активность зрительной коры и другие маркеры зрения были такими же, как у молодых здоровых мышей.

Тем временем, в России создали первый в мире биоразлагаемый протез для лечения глаукомы, который позволяет пациентам сохранить зрение. По сравнению с зарубежными аналогами, российский протез стоит в два — три раза дешевле.