Китайские ученые удалили болезнь, отредактировав ДНК эмбриона

Ученые применили метод базового редактирования ДНК, чтобы исправить одну ошибку среди трех миллиардов «букв» нашего генетического кода. Базовое редактирование изменяет фундаментальные строительные блоки ДНК: аденин, цитозин, гуанин и тимин. Они широко известны под буквами A, C, G и T. Все инструкции по созданию и управлению человеческим телом закодированы в комбинации этих четырех оснований.

Ученые отредактировали лабораторные эмбрионы, чтобы удалить заболевание крови под названием бета-талассемия. Потенциально опасное для жизни расстройство крови вызвано изменением в генетическом коде, известное как точечная мутация.

Чтобы справить эту мутацию, ученые сканировали ДНК, а затем в нужном месте преобразовали G в A, исправив ошибку. Отличие базового редактирование от CRISPr в том, что оно не разрушает ДНК, чтобы вставить новый код, а работает с существующей цепочкой, лишь редактируя ее.

По словам Дейвида Лю, который начинал редактировать ДНК в Гарвардском университете, около 2/3 всех генетических заболеваний человека связана с точечными мутациями, а это значит, что базовое редактирование, которое он также называет «химической хирургией», может с ними справится без серьезных последствий для организма.

Профессор Робин Ловелл-Знак из Института Фрэнсиса Крика в Лондоне удивлен, что китайские ученые не проводили исследований на животных, а сразу перешли на человеческий эмбрион. По его мнению, в развитых странах это бы вызвало этический скандал. Тем не менее, команда китайских ученых верит, что в один прекрасный день этот подход может лечить ряд наследственных заболеваний.

В июле группа американских генетиков провела первый в США эксперимент по редактированию человеческого эмбриона. Однако, ряд ученых из Колумбийского университета, Гарварда и других научных учреждений поставили под сомнение результаты этого исследования.