Ребенку пересадили квадратный метр генномодифицированной кожи

В Nature опубликовали исследование, в котором был подробно описан уникальный метод лечения редкого генетического кожного заболевания. Семилетний мальчик страдал буллезным эпидермолизом — болезнью, которая может проявляться в самых различных формах, в зависимости от конкретной генетической мутации. Ей страдают 25 000 человек в США и 500 000 человек во всем мире.

У ребенка было поражено 80% кожи, и он бы гарантированно умер, если бы родители не согласились на экспериментальное лечение. Доктор Мишель Де Люка, директор Центра регенеративной медицины Стефано Феррари Университета Модена в Италии, создал целую команду для спасения мальчика. Они взяли у него кусочек неповрежденной кожи (всего 3 кв. см) и использовали модифицированный вирус, чтобы доставить в ДНК здоровую версию его мутировавшего гена. Ученые вырастили почти квадратный метр «исправленной версии» кожи по технологии, которая обычно применяется для лечения обширных ожогов. После чего они срезали 80% поврежденной ткани с тела мальчика и заменили ее новой кожей.

Ребенок провел восемь месяцев в немецкой клинике, из которых четыре находился в искусственной коме — иначе он бы просто не выдержал боли. «Потом он проснулся и увидел, что теперь у него новая кожа», — вспоминает доктор Де Люка. С момента последней операции прошел 21 месяц, и у мальчика не наблюдается никаких осложнений. Кожа полностью прижилась. Эпидермис стабилен и не требует постоянного медикаментозного лечения. Однако, ребенку придется постоянно проходить осмотры у врачей, потому что неизвестно, как поведет себя генетически модифицированная кожа в будущем. Кроме того, новый метод лечения может помочь далеко не всем — только людям, болезнь которых вызвана той же мутацией генов, что у мальчика.

Генная терапия может справиться с недугами, которые совсем недавно считались неизлечимыми. Ученые из Оксфорда продемонстрировали, что она может быть эффективным средством борьбы со слепотой. Для этого они перепрограммировали клетки в задней части глаза мышей, сделав их чувствительными к свету.