Инструмент CRISPR содержит фермент Cas9, который отрезает участок ДНК, и короткую РНК, которая сообщает Cas9, где делать разрез. Обычно их помещают в безопасный вирус, который доставляет эти генетические ножницы на место. Однако, у этого метода есть недостаток: иммунная система может выработать антитела против вируса, либо после лечения, либо заранее, и это снизит эффективность терапии.
Невирусная система доставки способна обойти это затруднение, и ученые МТИ смогли полностью отказаться от использования вирусов, упаковав Cas9 и РНК в наночастицы и доставив их в печень взрослой мыши, где они вырезали намеченные гены примерно у 80% клеток печени. Это лучший результат, который когда-либо достигала технология CRISPR в опытах на взрослых животных.
Вице-президент Goldman Sachs: «Биткойн вскоре подорожает до $8000»
Технологии
Целью эксперимента был ген Pcsk9, регулирующий уровень холестерина и связанный с некоторыми расстройствами, из-за которых накапливается вредный холестерин. Ученым удалось удалить этот ген в свыше 80% клеток печени, понизив белок Pcsk9 до неразличимого уровня и, в качестве сопутствующего эффекта, уменьшить долю холестерина на 35%, сообщает New Atlas.
«Полностью синтетическая наночастица, которая целенаправленно отключает гены, может стать мощным инструментом не только для Pcsk9, но и для других заболеваний, — говорит Дэниел Андерсон, главный автор статьи, опубликованной в журнале Nature Biotechnology. — Печень — очень важный орган, а также источник заболеваний для многих людей. Если мы сможем перепрограммировать ДНК печени, не мешая ее работе, мы сможем решить проблему многих заболеваний».
«Скорость старения можно замедлить до пренебрежимого уровня»
Мнения
Более острый и точный «скальпель» для генной хирургии, чем CRISPR, создали ученые Медицинского института Говарда Хьюза. Он способен переписывать буквы ДНК, стирая старые и заменяя их новыми.