Доказана эффективность генной терапии в борьбе с болезнями мозга

В центре внимания исследователей были лизосомные болезни накопления. Это разнородная группа наследственных метаболических заболеваний, вызванных генетической мутацией, выключающей производство ряда ферментов. Конечным итогом становится повреждение органов и тканей. Обычно лизосомные болезни лечат путем инъекций недостающего вещества в кровь пациента. Однако в случае болезней нервной системы этот метод не работает из-за гематоэнцефалического барьера, который блокирует проникновение фермента в мозг.

Для решения этой проблемы ученые решили обратиться к генной инженерии. Из костного мозга пациентов с болезнями накопления извлекали стволовые клетки, а затем генетически модифицировали их, добиваясь производства нужного фермента. Затем клетки вновь внедрялись в организм.

Ранее их вводили в кровь (клетки способны проходить через гематоэнцефалический барьер), но в новом исследовании инъекции клеток производились непосредственно в желудочки головного мозга. Благодаря этому происходило их быстрое накопление в нервной системе, за которым следовало высвобождение ферментов, необходимых для восстановления поврежденной ткани. Исследование, проведенное на мышах, показало, что инъекция клеток в кровоток была менее эффективной, поскольку им требовалось дополнительное время, чтобы добраться до мозга.

Применив методику к людям, можно будет добиться ускоренной реакции на лечение. Исследователи предполагают, что инъекция в мозг будет использоваться для пациентов, у которых уже появились симптомы, в то время как остальным подойдет более традиционное лечение. Новый метод очень важен для лечения лизосомных болезней накопления, однако перспективы его применения не ограничиваются этими относительно редкими генетическими заболеваниями. Модифицировав технологию, можно будет использовать ее и для лечения более распространенных нейродегенеративных заболеваний.

Эффективное лечение некоторых болезней возможно только с применением современных технологий. Так, болезнь Альцгеймера предложено лечить, управляя естественным механизмом обновления митохондрий. В отличие от прежних методов. направленных на борьбу с амилоидными бляшками, новый подход уже подтвердил свою эффективность в экспериментах.