Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Идеи

Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.

Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.

Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.

Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.

Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.

Эксперименты на культурах клеток человека и животных показали высокую эффективность методики. После редактирования более 80% стволовых клеток содержат по крайней мере одну отредактированную копию гена. Этого достаточно, чтобы повысить уровень экспрессии на 40%.и значительно облегчить симптомы пациентов с талассемией и серповидно-клеточной анемией.

Соперник Crispr Therapeutics, компания Editas, планировала в этом году приступить к генетической терапии редкого наследственного заболевания глаз, известного как амавроз Лебера. Однако нехватка одного из элементов заставила руководство отложить начало клинических испытаний до середины 2018 года. Среди других компаний, намеренных в ближайшем будущем начать лечить генетические заболевания с помощьюCRISPR и других методов редактирования геномов, Intellia Therapeutics и Sangamo Therapeutics. Ранее CRISPR уже использовалась в медицине, но еще никогда — для борьбы с наследственными заболеваниями.

CRISPR не является безупречной технологией: внедрение новых генов и редактирование существующих чревато риском нежелательных мутаций. Чтобы избежать его, ученые разработали аналог технологии, обходящийся без разрезания ДНК.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Умные города подвергают своих жителей опасности из-за датчиков освещения и радиации
Тренды
Мнения
Геронтолог Обри ди Грей: жизнь длиной в тысячу лет — это побочный эффект поиска вечного здоровья
Биоценоз в фарме: зачем нужна альтернатива антибиотикам и как работают лекарства нового поколения
Тренды
Чарльз Адлер, co-founder Kickstarter: я — панк-рокер, который раздвигает границы
Кейсы
Как ИИ меняет медицину: личный помощник для врачей, маршрутизатор в клиниках и разработчик лекарств
Кейсы
Эдвин Диндер, Huawei Technologies: умный город — это ничто
Мнения
«Если изобретение с ИИ не приносит пользу, сам продукт никому не нужен»
Мнения
Feature engineering: шесть шагов для создания успешной модели машинного обучения
Тренды
Мнения
Человек — это набор из пяти чисел: Игорь Волжанин, DataSine — о психотипировании с помощью big data
Карло Ратти, Senseable City Laboratory (MIT) — о городах будущего, третьей коже человека и роболодках
Тренды
Мы все — сенсоры: CEO SQream Ами Галь — о том, как обрабатывают big data
Кейсы
Что такое скрапинг: как Amazon, Walmart и другие ритейлеры используют ботов в борьбе с конкурентами
Идеи
Почему китайские подлодки-беспилотники станут самым опасным врагом под водой?
Идеи
Филипп Роуд, LSE Cities: самый кошмарный сценарий — беспилотники, ездящие по городу, чтобы не платить за парковку
Мнения
Юрий Корженевский — о том, как построить безопасные системы для банков на блокчейне
Блокчейн
Иннополис
Russian Robot Olympiad: как дети строят роботов и решают реальные инженерные проблемы
MyGenetics: ДНК-тесты, помогающие «взломать» организм, как компьютер
Тренды
Trade-to-Mine: как биржи привлекают трейдеров в условиях падения рынка
Блокчейн
Дмитрий Фадин, 3D Bioprinting Solutions — о будущем биопринтинга и печати органов в космосе
Мнения
IoT изменит все: какие умные технологии принесут бизнесу экономию, безопасность и инновации
Тренды
Как высокие технологии побуждают нас покупать билеты и туристические услуги
Тренды
Чем плоха Кремниевая долина для IT-стартапов из России: дорого, неудобно и нет транспорта
Мнения
Жить по-умному: как защитить свой дом и не бояться киберугроз
Умный дом
Андрей Синогейкин, Wonder Technologies, — об искусственных алмазах
Тренды
Никита Бокарев, ESforce, — о деньгах, киберспорте и его немаргинальности
Тренды
Тренды
YouTube-депрессия: как создатели популярных каналов боятся потерять подписчиков и разум
Гельмут Райзингер, Orange Business Services, — об IIoT, 5G и телеком-стартапах
Мнения
«Робот берет вас на работу»: как искусственный интеллект, блокчейн и VR подбирают персонал
Мнения
Телемедицина, роботы и умные дома: каким через 5 лет будет «оцифрованный» город в России
Тренды
Мясная революция: как перейти от веганских заменителей к клеточным технологиям и биореакторам
Идеи
AI-выборы: как искусственный интеллект и голосовые помощники сделают демократию лучше
Тренды
Здесь нужен InsurTech: за какими стартапами будущее страхования
Мнения
Идеи
Тупик для беспилотников: как мечты разработчиков разбиваются о неожиданности на дорогах
Вирус лженауки в Google: как поисковые системы распространяют опасные мифы о прививках
Идеи
«Кто-то управляет моим домом»: как жертв домашнего насилия терроризируют с помощью умных устройств
Умный дом
Паскаль Фуа, EPFL, — о ключевых точках, глубоких нейросетях и эпиполярной геометрии
Мнения
Тренды
20 фильмов о кибербезопасности, взломах и цифровых преступлениях
Ян Лекун, Facebook: прогностические модели мира — решающее достижение в ИИ
Мнения
Джианкарло Суччи: «Попытка спроектировать программу без багов — утопия»
Иннополис
Game out: Как видеоигры обучают детей-аутистов держать равновесие и узнавать людей
Тренды
Прослушка, контроль камеры и предсказание смерти пользователя: самые странные патенты Facebook
Кейсы
Цес Снук, QUVA: мы не хотим зависеть от крупных компаний, которые владеют всеми данными
Мнения
Дмитрий Песков, АСИ: «В России традиционно долго запрягают, и в сфере IT мы только этим и занимаемся»
Иннополис
ДНК-тесты: как генетические компании обманывают людей и разрушают семьи
Мнения
Мануэль Маццара: «Для Facebook вы не покупатель, вы — продукт»
Иннополис
Витторио Феррари, Google: «Чтобы машина распознала книгу о Гарри Поттере нужна сложная математическая модель»
Мнения
Тренды
Блокчейн, искусственное мясо и «смерть» смартфонов: что будет с технологиями через 10 лет
7 медицинских технологий, которые скоро придут в российские больницы
Идеи
Руслан Зайдуллин, основатель Doc+, — о том, что делать Минздраву и о проблемах в российской медицине
Мнения