Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Идеи

Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.

Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.

Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.

Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.

Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.

Эксперименты на культурах клеток человека и животных показали высокую эффективность методики. После редактирования более 80% стволовых клеток содержат по крайней мере одну отредактированную копию гена. Этого достаточно, чтобы повысить уровень экспрессии на 40%.и значительно облегчить симптомы пациентов с талассемией и серповидно-клеточной анемией.

Соперник Crispr Therapeutics, компания Editas, планировала в этом году приступить к генетической терапии редкого наследственного заболевания глаз, известного как амавроз Лебера. Однако нехватка одного из элементов заставила руководство отложить начало клинических испытаний до середины 2018 года. Среди других компаний, намеренных в ближайшем будущем начать лечить генетические заболевания с помощьюCRISPR и других методов редактирования геномов, Intellia Therapeutics и Sangamo Therapeutics. Ранее CRISPR уже использовалась в медицине, но еще никогда — для борьбы с наследственными заболеваниями.

CRISPR не является безупречной технологией: внедрение новых генов и редактирование существующих чревато риском нежелательных мутаций. Чтобы избежать его, ученые разработали аналог технологии, обходящийся без разрезания ДНК.

Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Умные фары не слепят водителей и показывают голограммы
Умные вещи
В 2026 в США будет 2500 беспилотных летающих такси Mobi-One
Транспорт будущего
Открыт метод дистанционной иммунотерапии рака
Борьба с раком
Гены миног дадут человеку возможность восстанавливать спинной мозг
Регенеративная медицина
Высокие цены на хранение данных мешают развитию генной терапии
Генетика
Клинике Мэйо позволили «штамповать» стволовые клетки для экспериментов
Регенеративная медицина
Альтернативная энергетика
Через два года возобновляемая энергия станет дешевле традиционной
Автопроизводители уже инвестировали в электромобили более $90 млрд
Электромобили
Эксперты: «Идея БОДа совершит прорыв в 2018 году»
Мнения
Энергия солнца и ветра составила почти 100% новых мощностей в США
Чистая энергетика
Новые пептиды подталкивают раковые клетки к самоубийству
Борьба с раком
Бундесбанк: «Регулировать биткойн можно только на мировом уровне»
Криптовалюты
Криптовалюты
Майнеры добыли 80% всех биткойнов
Наклейка на кожу подскажет, когда пора прекращать загорать
Технологии здоровья
Спутник для онлайн-трансляций 4К-видео выведен на орбиту
Кейсы
Volvo испытает беспилотный пассажирский автобус в 2019
Транспорт будущего
«К 2022 году гаджеты будут знать о людях больше, чем члены семьи»
Гаджеты
Ученые создают революционные технологии на основе графена
Прорывные технологии
Новый реактивный ранец JB11 станет быстрее и обзаведется парашютом
Транспорт будущего
Экологичный транспорт
Электробаржи заменят тысячи фур в Голландии и Бельгии
Биохакеры ускорили создание искусственной поджелудочной
Биотехнологии
Мрачный прогноз
«Tesla постигнет та же судьба, что и Ford»
Приложение Apple помогло раскрыть дело об убийстве
Кейсы
Baidu запустила платформу для блокчейн-услуг
Блокчейн
Forever Battery — пальчиковые батарейки с беспроводной зарядкой
Умный дом
Новая технология предупредит о слежке с дрона
Идеи
Стоимость солнечной энергии в Австралии упала на 44% с 2012 года
Солнечная энергия
Генная терапия рака увеличит социальное неравенство
Медицина будущего
Создано углеродное волокно из соломы
Новые технологии
Новая уязвимость Intel позволяет взламывать корпоративные ноутбуки
Кибербезопасность
В Британии разрешили платежи через мессенджеры
Мобильные платежи
Panasonic построит в США «умный город будущего»
Умный город
Тренды
Вертикальные фермы захватывают города, тоннели и даже пустыни
Новый модульный дрон может сам собирать себя в полете
Тренды
Эксплуатация электромобиля обходится на 50% дешевле, чем машины с ДВС
Электромобили
Boeing показал концепт гиперзвукового самолета-разведчика
Идеи
Космический грузовик Dragon второй раз вернулся с орбиты на Землю
Частный космос
Ford выпустит полностью электрический внедорожник к 2020 году
Электромобили
Оксфордский стартап проводит испытания универсальной вакцины от гриппа
Медицина будущего
GM показала робомобиль без руля и педалей
Беспилотные автомобили
В Британии разработана самая надежная квантовая система связи
Идеи
Тренды
Как Маск спровоцировал новую космическую гонку
ГМО-бактерии и брокколи помогут победить рак
Борьба с раком
В США фаст-фуд сети заменят часть персонала роботами, чтобы сэкономить
Автоматизация
Слежка за частной жизнью целых наций незаметно становится нормой
Контроль и цензура
Китайские ИТ-специалисты начали покидать Кремниевую долину
Тренды
Тренды
Конец эпохи антибиотиков и подтверждение «биологической аннигиляции»
От высадки на Марс нас отделяют ракеты, скука и радиация
Космические планы
Лучшие новинки CES-2018
Рейтинг лучших