Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Идеи

Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.

Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.

Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.

Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.

Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.

Эксперименты на культурах клеток человека и животных показали высокую эффективность методики. После редактирования более 80% стволовых клеток содержат по крайней мере одну отредактированную копию гена. Этого достаточно, чтобы повысить уровень экспрессии на 40%.и значительно облегчить симптомы пациентов с талассемией и серповидно-клеточной анемией.

Соперник Crispr Therapeutics, компания Editas, планировала в этом году приступить к генетической терапии редкого наследственного заболевания глаз, известного как амавроз Лебера. Однако нехватка одного из элементов заставила руководство отложить начало клинических испытаний до середины 2018 года. Среди других компаний, намеренных в ближайшем будущем начать лечить генетические заболевания с помощьюCRISPR и других методов редактирования геномов, Intellia Therapeutics и Sangamo Therapeutics. Ранее CRISPR уже использовалась в медицине, но еще никогда — для борьбы с наследственными заболеваниями.

CRISPR не является безупречной технологией: внедрение новых генов и редактирование существующих чревато риском нежелательных мутаций. Чтобы избежать его, ученые разработали аналог технологии, обходящийся без разрезания ДНК.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Почему «московий» и «оганесон» устроили раскол между физиками и химиками?
Кейсы
40% пользователей за год удалили аккаунт хотя бы в одной социальной сети
Кейсы
Тренды
Секс-андроидов научили отказываться от интимных связей, если они не в настроении
Microsoft встроила искусственный интеллект в Windows 10
Тренды
Сэр Харшад Бадехиа — о бронежилетах будущего, русских математиках и металлургии
Тренды
Google представила искусственный интеллект для больниц. Он может предсказать смерть пациентов
Медицина будущего
Искусственный жир поможет водолазам находиться несколько часов в ледяной воде
Кейсы
«Надежнее золота»: блокчейн в цифрах
Блокчейн
Робопес SpotMini от Boston Dynamics прошелся по улицам Ганновера
Доброжелательные роботы
Бас Лансдорп, Mars One: «Моя жена отдала бы все, чтобы не лететь на Марс»
Полет на Марс
Как big data, блокчейн и 3D-печать сделали пищу полезнее
Мнения
Томас Циммерман, IBM, — о том, как остановить конец света, спасая планктон
Тренды
Тренды
Без Siri, Алисы и «Окей, Google»: как и зачем нас подслушивают собственные телефоны
Шрада Агарвал, Outcome Health: «Когда человек знает о своей болезни, от этого выигрывает и он, и фарма»
Мнения
Тренды
«Дорогая, я ухожу от тебя к роботу!»: заменят ли секс-андроиды реальные отношения?
7 правил для начинающих и разумных блокчейн-инвесторов
ICO
Четвертая революция: как интернет вещей изменит промышленность и нефтедобычу
Тренды
Не витайте в «облаках»: как провайдеры обманывают доверчивых клиентов
Мнения
Когда мы начнем летать на автомобилях в городе?
Тренды
Как в Россию проникают технологии: интернет-рестораны, маникюр на дому и «умное» страхование
Кейсы
Гендиректор Uber Дара Хосровшахи: «Автомобили должны ездить в трех измерениях»
Мнения
Олег Бабкин: «Системных администраторов никто не обучает, обучают только разработчиков»
Мнения
«Чтобы создать новое лекарство, нужно 10–12 лет и миллиард долларов»
Мнения
Тренды
Сооснователь «Евросети» Тимур Артемьев: «Мы будем летать из Лондона в Сидней через космос. Так ближе»
Новый стандарт рекламного рынка: что нужно знать о programmatic, чтобы рекламироваться эффективно
Тренды
Иван Горшунов, Etcetera, — о мобильных приложениях, стартапах и «внутренней девятиэтажке», которая мешает заглянуть за горизонт
Мнения
Билетный IT: как построить технологическую платформу вокруг билетного бизнеса
Кейсы
Cognitive Technologies: как российское бездорожье поможет искусственному интеллекту водить машины лучше, чем люди
Кейсы
Кейсы
10 предпринимателей — о том, как им помогают новые технологии в жизни и бизнесе
Don’t open the doors: как сделать игру из пластилина в одиночку (и привлечь инвестора на следующий проект)
Кейсы
Софт, бот, нейросеть: айтишники объясняют, почему не боятся автоматизации, роботизации и ИИ
Кейсы
Специалист по лучевой диагностике Сергей Морозов: искусственный интеллект возьмет на себя 30% функций врача и до 60% функций лаборантов
Мнения
Системный архитектор Алексей Усов — о Red Hat, международных стандартах, Linux и «Платоне»
Мнения
Microsoft впервые за три года обогнала Google по капитализации. Теперь компания — в тройке самых дорогих
Тренды
Российская компания представила систему, которая превращает любой трактор и комбайн в беспилотник
Сельское хозяйство
Тренды
Массачусетский институт показал неопубликованное ранее видео из выступления Стива Джобса
Антон Трантин, Pulsar VC: почему вашему стартапу не нужен блокчейн
Блокчейн
Одна распознает, другая проверяет, третья следит, чтобы никто не мухлевал: как нейронные сети работают над изображениями и видео
Тренды
«Ну как бы э-э-э»: почему Google Duplex — не прорыв
Тренды
Ростуризм предложил создать аналог Booking.com в России
Мнения
В Бурятии прошло новое тестирование почтовых дронов. На этот раз беспилотник не разбился
Тренды
Создатели Pokemon Go выпустят новую игру в 2018 году
Кейсы
Роман Аранин, Observer: «Мы не хотим делать инвалидные коляски уровня «Жигулей»
Мнения
Большинство популярных витаминов оказались бесполезными
Кейсы
Virgin Galactic провела успешное испытание космического корабля для туристов
Частный космос
В США представили мобильную энергоэффективную деревню, напечатанную на 3D-принтере
Умный дом
Тренды
Сбербанк начнет выдавать биометрические водительские права уже в декабре 2018 года
Китай пригласил любые страны развивать свою околоземную станцию — замену МКС
Частный космос
Samsung открыла в России центр искусственного интеллекта — в нем будут сотрудничать со стартапами и студентами
Тренды