Генное редактирование еще не стало основным методом терапии, но за 2017 год медицина значительно приблизилась к этому, в основном благодаря технологии CRISPR. Издание MIT Technology Review выбрало самые значительные достижения в генной инженерии за уходящий год.
Модификация эмбриона человека
В августе специалисты Орегонского университета под руководством Шухрата Миталипова сообщили о первой попытке генетической модификации человеческого эмбриона в США. Они ввели CRISPR в эмбрионы с генетической мутацией, ответственной за возникновение наследственного сердечного заболевания. CRISPR смог скорректировать мутацию примерно в 75% эмбрионов. До этого китайские исследователи проводили подобную процедуру, но в меньшем масштабе.
Росэлектроника начинает производство 5G-транзисторов
Технологии
Создана более точная версия CRISPR
CRISPR и другие методы редактирования генома разрезают цепочки ДНК, чтобы вставить или удалить гены. Но иногда повреждения происходят на уровне не целого гена, а его основания. В этом году идея «редактирования оснований» приблизилась к воплощению. Исследователи модифицировали CRISPR так, чтобы он воздействовал на одно азотистое основание, а не на весь ген. Так они смогли превратить пару оснований А — Т в G — C. Это важно, потому что ошибки в одном основании приводят к половине всех 32 тысяч мутаций, связанных с болезнями человека.
CRISPR уничтожил вирусы у свиней
В этом году стартап eGenesis изменил геном свиней с помощью CRISPR. Компания хочет сделать органы свиней пригодными для трансплантации людям, в случае отказа сердца, легких, печени или почек. Проблема в том, что в ДНК свиней есть гены вирусов, опасных для человека. Специалисты стартапа справились с ними с помощью генной инженерии. Все 37 родившихся поросенка были здоровыми и без вирусов.
Генная терапия на живом пациенте
Sangamo Therapeutics впервые провела генную терапию живого пациента, 44-летнего Брайана Маде, страдающего от синдрома Хантера. Ранее компания применяла эту технологию для редактирования клеток пациентов с ВИЧ вне организма, но эффект оказывался краткосрочным. Компания надеется, что прямая инъекция инструментов генной инженерии даст более положительный результат.
Физики нашли способ незаметно следить за квантовыми частицами
Идеи
Генное редактирование может спасать людей не только напрямую, но и косвенно. Например, оно помогает создать новые типы коралловых рифов, устойчивых к повышению температуры воды. Дело в том, что коралловые рифы, которые поддерживают существование миллионов видов и обеспечивают пищей полмиллиарда человек, гибнут из-за того, что океаны становятся слишком теплыми.