Сообщить об ошибке на сайте
URL
Ошибка
Биотехнологии

Специалисты Института Уайтхэд (США) применили технологию генного редактирования CRISPR, чтобы найти и устранить причины самой распространенной причины умственной отсталости у мужчин — синдрома Мартина — Белл.

Синдром ломкой Х-хромосомы, открытый в середине прошлого века Джеймсом Мартином и Джулией Белл, вызван мутацией в гене FMR1 в Х-хромосоме. Сейчас ученые впервые восстановили активность гена в поврежденных нейронах при помощи системы CRISPR/Cas9, которую они разработали. Этот метод может стать новой парадигмой лечения заболеваний, вызванных аномальным метилированием ДНК. Ученые получили первые прямые доказательства того, что удаление метилирования из определенного участка FMR1 может реактивировать ген и вылечить нейроны, поврежденные синдромом Мартина — Белл, пишет MIT News.

Ген FMR1 состоит из серий повторов тринуклеотидов (ЦГГ) в Х-хромосоме, и длина этих повторов определяет наличие синдрома Мартина — Белл. Здоровая версия гена состоит из 5 — 55 повторов, от 56 до 200 — группа риска, свыше 200 — полная мутация. До сих пор механизм, связывающий лишние повторы с заболеванием, не был до конца понят. Шон Лю и его коллеги предположили, что в недостаточной экспрессии гена FMR1 может быть виновно метилирование.

Для того чтобы проверить свою гипотезу, ученые сняли метки метилирования с повторов при помощи собственной модификации технологии CRISPR/Cas9, которая позволяет удалять или добавлять метки метилирования на определенных участках ДНК. Это восстановило экспрессию гена FRM1 до нормального уровня.

«Мы показали, что это расстройство обратимо на нейронном уровне, — говорит Лю. — Когда мы удаляли повторы ЦГГ в нейронах, взятых из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток с синдромом ломкой Х-хромосомы, мы добились полной активации FRM1».

В конце прошлого года ученые впервые использовали технологию генного редактирования CRISPR/Cas9 для отключения поврежденного гена, вызывающего боковой амиотрофический синдром, также известный как болезнь Шарко. Этот недуг, лекарства от которого не существует, обычно поражает людей в возрасте от 40 до 70 лет, вызывая мышечную дисфункцию и смерть.

Загрузка...
Подписывайтесь на наши каналы в Telegram

«Хайтек» - новости онлайн по мере их появления

«Хайтек» Daily - подборки новостей 3 раза в день

Здесь может быть ваша реклама: НАСА планирует заработать на космосе миллионы
Тренды
Опасный криптотрейдинг: как киберпреступники угрожают виртуальным сбережениям и биржам
Тренды
Тренды
Как через 20 лет будет выглядеть армия будущего
5 финансовых инструментов, которые помогут инвесторам даже после падения криптовалюты
Тренды
Александр Лямин, Qrator Labs: наша задача — выработать у людей цифровую гигиену, чтобы они «не ели с помойки»
Кейсы
Эдуард Фош Вильяронга: люди видят в роботе только внешность, забывая, что он следит за ними
Тренды
Доктор Куэй Во-Райнард, HIT Foundation: если страна требует суверенитета данных, мы построим для нее отдельный блокчейн
Кейсы
Идеи
«Хакинтош»: как собрать свой собственный Mac лучше, чем у Apple
Роботы против мигрантов: какой вклад в ксенофобию и расизм делают технологии ИИ
Тренды
Война скриптов — искусственный интеллект против навязчивой рекламы
Тренды
Как заново изобрести супермаркет: осознанность потребления, этика производства и роботы
Тренды
Каждый человек станет сам себе банком: цифровой мир отказывается от посредников между бизнесом и клиентом
Тренды
Архитектор вычислительной инфраструктуры «Платона» Александр Варламов — о будущем ИТ-индустрии в России, стартапах и разработке
Кейсы
Дмитрий Богданов, капитан сборной России по CS:GO — о стиле жизни киберспортсмена, тренировках и блокировках РКН
Тренды
Идеи
Космос — наш дом: что осталось решить ученым, чтобы поселить человека за пределами Земли
Прайсинг, трекинг, скоринг, биллинг и другие технологии, которые двигают российский бизнес
Тренды
«Педиатр 24/7»: как телемед-стартап подарил родителям спокойствие, а врачам — работу
Кейсы
Вас снова обманули: как человечество учит компьютеры определять фейки в интернете
Тренды
БиСи Бирман, Heavy Projects: ИИ должен иметь несовершенства — это элемент случая
Мнения
Артем Геллер, lab.ag: делая сервис для государства, ты помогаешь своей бабушке
Мнения
Акселераторы и инкубаторы: что выбрать стартапу на раннем этапе развития
Мнения
Вопрос доверия: как и почему изменилось отношение к телемедицине в России
Тренды
Правительственные криптопесочницы: как освободить финтех от давления закона и защитить потребителей
Тренды
Роман Нестер, Segmento: я верю корпорациям больше, чем маленьким компаниям
Кейсы
Суперагенты в недвижимости: как блокчейн и большие данные заменяют риелторов
Тренды
СМИ будущего: вертикальные видео, новости по запросу и смерть сайтов
Тренды
Тренды
Колонизация отменяется: почему терраформирование невозможно на Марсе
Сет Стивенс-Давидовиц: у людей гораздо больше непристойных и скверных мыслей, чем мы думали
Мнения
Умные города подвергают своих жителей опасности из-за датчиков освещения и радиации
Тренды
Мнения
Геронтолог Обри ди Грей: жизнь длиной в тысячу лет — это побочный эффект поиска вечного здоровья
Биоценоз в фарме: зачем нужна альтернатива антибиотикам и как работают лекарства нового поколения
Тренды
Чарльз Адлер, co-founder Kickstarter: я — панк-рокер, который раздвигает границы
Кейсы
Как ИИ меняет медицину: личный помощник для врачей, маршрутизатор в клиниках и разработчик лекарств
Кейсы
Эдвин Диндер, Huawei Technologies: умный город — это ничто
Мнения
«Если изобретение с ИИ не приносит пользу, сам продукт никому не нужен»
Мнения
Feature engineering: шесть шагов для создания успешной модели машинного обучения
Тренды
Мнения
Человек — это набор из пяти чисел: Игорь Волжанин, DataSine — о психотипировании с помощью big data
Карло Ратти, Senseable City Laboratory (MIT) — о городах будущего, третьей коже человека и роболодках
Тренды
Мы все — сенсоры: CEO SQream Ами Галь — о том, как обрабатывают big data
Кейсы
Что такое скрапинг: как Amazon, Walmart и другие ритейлеры используют ботов в борьбе с конкурентами
Идеи
Почему китайские подлодки-беспилотники станут самым опасным врагом под водой?
Идеи
Филипп Роуд, LSE Cities: самый кошмарный сценарий — беспилотники, ездящие по городу, чтобы не платить за парковку
Мнения
Юрий Корженевский — о том, как построить безопасные системы для банков на блокчейне
Блокчейн
Иннополис
Russian Robot Olympiad: как дети строят роботов и решают реальные инженерные проблемы
MyGenetics: ДНК-тесты, помогающие «взломать» организм, как компьютер
Тренды
Trade-to-Mine: как биржи привлекают трейдеров в условиях падения рынка
Блокчейн
Дмитрий Фадин, 3D Bioprinting Solutions — о будущем биопринтинга и печати органов в космосе
Мнения
IoT изменит все: какие умные технологии принесут бизнесу экономию, безопасность и инновации
Тренды
Как высокие технологии побуждают нас покупать билеты и туристические услуги
Тренды