Принцип работы CRISPR основан на способности бактерий защищаться от вирусов, которые добавляют собственный генетический код жертвам. Выжившие бактерии сохраняют часть ДНК вируса в архиве. Протеин CAS9 занимается сверкой ДНК с этим архивом, чтобы при обнаружении совпадения отрезать часть ДНК вируса и сделать его неактивным. Этот инструмент удешевил процесс работы ученых и открыл новые возможности для лечения заболеваний и создания новых сельскохозяйственных культур. Кроме того, редактор генов поможет медикам справиться с болезнями БАС, ВИЧ и Хантингтона.
Однако последствия работы редактора для организма могут быть опасней болезней, с которыми позволяет бороться CRISPR. Генетики протестировали редактор на трех типах клеток — эмбриональных стволовых клетках мыши, клетках костного мозга грызунов и клетках сетчатки человека. В результате эксперимента выяснилось, что CRISPR привел к перегруппировке ДНК и делеции генов — потере участков хромосомы в результате ее разрыва.
В США впервые применят CRISPR для лечения рака
Кейсы
Авторы исследования отмечают, что это не значит, что CRISPR опасен. Однако прежде, чем редактор пройдет клинические испытания на человеке, ученым необходимо подробнее изучить последствия работы системы для организма. Кроме того, выводы исследователей наверняка сократят спектр применения CRISPR.
Ранее ученые из Гарвардской медицинской школы с помощью CRISPR научились программировать агрессивные раковые клетки на борьбу друг с другом.