Ученые из компаний Editas Medicine and Allergan планируют использовать CRISPR для восстановления зрения людей с наследственной формой слепоты — амаврозом Лебера. Это самая распространенная причина унаследованной детской слепоты, которая возникает примерно в двух-трех случаях из 100 тыс.
Людям с этой болезнью недостает гена, который преобразует свет в сигналы для мозга и позволяет глазам видеть. У ученых есть надежда, что добавление этого гена с помощью CRISPR вылечит их.
Как отмечает AP, благодаря генной терапии компании Luxturna, уже существующей на рынке, ученые знают, что введение замещающего гена в клетки сетчатки может вылечить это заболевание. CRISPR будет работать таким же образом, доставляя новый генетический материал к глазам, предоставляя исследователям возможность провести более простую операцию в организме человека, прежде чем обращаться к более сложным заболеваниям, таким как рак.
Две компании, Editas Medicine и Allergan, проведут испытания этой технологии в 18 больницах по всей территории США, начиная с осени 2019 года. Исследование коснется десятков детей в возрасте до трех лет и взрослых до 50 лет.
Ранее ученые Центра генной инженерии корейского Института фундаментальных наук сообщили о применении технологии CRISPR-Cas9 в «генетической хирургии» на тканях, окружающих сетчатку глаза. Операция должна помочь в излечении возрастной слепоты.
