Китайские врачи впервые опробовали CRISPR-отредактированные клетки на пациенте с ВИЧ-инфекцией и Т-клеточной лейкемией. Пациенту после лучевой терапии ввели его собственные клетки с отредактированным геномом — серьезных побочных эффектом при этом зафиксировано не было, однако эффективность редактирования оказалось низкой. Об этом говорится в статье, опубликованной в журнале New England Journal of Medicine.
Известно, что мутация CCR5Δ32 придает Т-клетке устойчивость к ВИЧ — ученые полагают, что пересадка пациенту его собственных клеток с этой мутацией может спасти его от инфекции.
Ранее для пересадки клеток с этой мутацией пациенту, зараженному ВИЧ, искали совместимого донора — однако в Китае сделать это практически невозможно. Поэтому исследователи решили провести эксперимент, отредактировав геном его клеток с помощью CRISPR, а затем пересадить их обратно пациенту.
Участвовать в эксперименте согласился 33-летний пациент с ВИЧ-инфекцией и Т-клеточной лейкемией. После того, как мужчина прошел очередной сеанс лучевой терапии, исследователи пересадили ему его собственные, уже отредактированные клетки.
Эксперимент отчасти прошел успешно — спустя 19 месяцев в организме пациента еще можно было обнаружить как T-клетки, так и другие клетки крови с мутацией CCR5Δ32. Кроме того, пересадка не вызвала острых осложнений.
Однако эффективность редактирования оказалась низкой — ученым удалось внести мутацию лишь в 17,8 % взятых у пациента клеток. А в организме их количество сократилось до 5-8%. Этого оказалось недостаточно, чтобы у пациента выработалась устойчивость к ВИЧ.
Ранее сообщалось, что российский молекулярный биолог Денис Ребриков нашел добровольцев для эксперимента по редактированию генома человека. Ими стала пара с наследственной глухотой, причиной которой стала мутация в геноме.