Митохондриальные болезни в будущем вылечат, просто отредактировав геном

Исследование на мышах показало потенциал редактирования генов для борьбы с митохондриальными заболеваниями.

Дефектные митохондрии — это «батареи», которые питают клетки человеческого тела. Часто они оказываются «бракованными» и работают неправильно. Это приводит к появлению тяжелых и зачастую смертельных заболеваний. Новое исследование ученых из Кембриджского университета показало, что митохондриальный геном можно модифицировать. Это позволит справиться с неизлечимыми заболеваниями.

Клетки человека содержат митохондрии, которые обеспечивают энергию для функционирования клеток организма. Каждая из них кодируется небольшим количеством митохондриальной ДНК. Она составляет всего 0,1% генома и передается исключительно от матери к ребенку.

Сбои в митохондриальной ДНК могут повлиять на то, насколько хорошо работают «батарейки», что приводит к развитию серьезных заболеваний. От них страдает примерно один человек из 5 тыс. Заболевания протекают тяжело и практически неизлечимы.

Обычно в каждой клетке содержится около тысячи копий митохондриальной ДНК, и процент поврежденных или мутировавших из них определяет, заболеет человек или нет. Более 60% дефектных митохондрий вызывают патологию. Чем больше у человека «бракованных» копий, тем тяжелее будет заболевание. Если бы процент дефектной ДНК можно было уменьшить, болезнь потенциально была бы излечимой.

Ученые попробовали решить эту проблему. Сотрудники Кембриджского университета впервые применили экспериментальную генную терапию на мышах. Для этого биологи воспользовались редактором митохондриальной базы. Сначала они ввели специальный препарат в кровоток мышей, используя для этого модифицированный вирус. Он нашел дефектные митохондриальные клетки и отредактировал основу ДНК, заменив одну молекулу на другую.

В итоге ученые устранили поврежденный геном, позволив митохондриям со здоровой ДНК занять место дефектных. Эксперимент прошел успешно. Биологи назвали редактирование митохондриальной ДНК «колоссальной победой». Раньше этого не удавалось никому. В будущем эта работа приведет к лечению митохондриальных заболеваний.


Читать далее

Нужно три контакта с вирусом: ученые раскрыли секрет иммунитета от COVID-19

Появилось исследование об огромных акулах мегалодонах: мы неправильно их представляли

Вероятно, протоны гораздо меньше, чем считалось ранее

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Китайский аккумулятор для электромобиля выдержал наезд 36-тонного танка
Новости
Воспитанники детских домов изучат основы работы с нейросетями
Новости
Четвероногий робот из Цюриха научился играть в бадминтон с людьми
Новости
В MIT раскрыли механизм набора веса из-за жирной пищи и как обратить его вспять
Наука
60 000 лет рядом: ученые выяснили, кто стал первым паразитом человека
Наука
Ректора Университета Иннополис избрали членом-корреспондентом РАН
Иннополис
В Корее робопса научили паркуру и бегу по стенам: посмотрите, что он может
Новости
Древний череп «человека-муравья» нашли в Аргентине
Наука
На селфи марсохода попал неожиданный объект: его заметили не сразу
Космос
Посмотрите на двух морских коньков, которых застукали за «поцелуем» в океане
Наука
Почти 10 000 роутеров Asus тайно заразили: как проверить свой и защититься
Новости
Ракета будет доставлять товары с AliExpress за час по всему миру: ее испытали в Китае
Новости
В России пригрозили «душить» иностранные сервисы: кто в опасности
Новости
Boston Dynamics усовершенствовала систему восприятия гуманоидного робота Atlas
Новости
Наклейка на лоб анализирует мозговые волны и предсказывает переутомление
Наука
Посмотрите на робота-трансформера, который меняет форму прямо в полете
Новости
Китай отправил миссию за образцами горных пород с квазиспутника Земли
Космос
ИИ научился предсказывать успеваемость студентов по данным профиля в VK
Новости
Странная звезда Млечного Пути пульсирует каждые 44 минуты и это не объяснить
Космос
Этот OLED-экран сам издает звук: каждый пиксель работает как динамик
Новости