В мае 2022 года 13-летняя Алиса стала первым зарегистрированным пациентом в мире, который получил терапию генетически модифицированными T-клетками для лечения устойчивого лейкоза. Результаты эксперимента представили на Ежегодном собрании Американского общества гематологов.
В 2021 году у 13-летней девочки по имени Алиса диагностировали острый Т-клеточный лимфобластный лейкоз. Лечение традиционными методами, в том числе химиотерапией и трансплантацией костного мозга, не улучшило ее состояние. Ее включили в клиническое испытание нового метода лечения, которое проводили в лондонской детской больнице Грейт-Ормонд-Стрит.
Терапия в течение 28 дней привела к ремиссии рака. Ей провели улучшенную пересадку костного мозга.
Исследователи использовали новую технику редактирования генома, называемую базовым редактированием. Цель — создать новый тип CAR T-клеточной терапии, которая атаккует раковые T-клетки. Базовое редактирование работает путем химического преобразования отдельных букв кода ДНК (одиночных нуклеотидных оснований) для изменения Т-клеток, объясняют авторы работы.
В процессе модификации T-клетки от здорового донора подвергли серии изменений. В результате серии изменений они «учатся» ускользать от иммунной системы пациента, не атаковать друг друга, но находить и распознавать раковые клетки больного.
Напомним, T-клетки — это лимфоциты, которые отвечают за распознавание и уничтожение клеток с чужеродными антигенами. Исследователи отмечают, что успешное применение этой технологии прокладывает путь к другим новым методам лечения и в конечном счете к лучшему будущему для больных детей.
Читать далее: