Гель для лечения людей-бабочек прошел финальную стадию испытаний

Исследователи сообщили об успешном завершении испытаний генной терапии для лечения синдрома бабочки.

Результаты финальной стадии клинических испытаний показали, что гель, содержащий ДНК , помогает залечить раны пациентов с буллезным эпидермолизом (синдромом бабочки) и предотвратить дальнейшее повреждение кожи. Возможность использования новой терапии рассматривается американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и может быть одобрена уже в начале следующего года.

Гель для терапии B-VEC предназначен для лечения подтипа синдрома бабочки, известного как дистрофический буллезный эпидермолиз. Его вызывают мутации в гене COL7A1. Он кодирует тип коллагена, в частности, похожий на веревку белок, который помогает прикрепить внешний слой кожи к нижнему. У людей с дистрофическим буллезным эпидермолизом эта стабилизация отсутствует, поэтому их слои кожи трутся друг о друга и образуют волдыри.

Гель доставляет рабочие копии гена COL7A1 непосредственно в поврежденную кожу пациентов. Он содержит вирус герпеса, модифицированный таким образом, что он не может размножаться в клетках человека, и несет две копии COL7A1. Исследователи отмечают, что герпес хорошо подходит для такой терапии: он может уклоняться от иммунитета и переносить большие фрагменты ДНК.

Дерматологи обрабатывают рану у пациента с буллезным эпидермолизом. Изображение: Mark Hanlon, Stanford Medicine

В ходе испытания 28 пациентам наносили гель на одну из ран один раз в неделю в течение примерно шести месяцев, а другую рану аналогичного размера лечили гелем плацебо. Через три месяца 71% ран, обработанных B-VEC, полностью зажили, по сравнению с 20% ран, обработанных плацебо. Кроме того, эффект воздействия сохранялся до шести месяцев, препятствуя образованию новых ран.

Буллезный эпидермолиз или синдром бабочки — это редкое генетическое заболевание, при котором кожа человека чрезвычайно чувствительна к внешним воздействиям. При малейших повреждениях и незначительных травмах на ней образуются пузыри и эрозии. В настоящее время не существует одобренных методов лечения. Врачи лечат только симптомы по мере возникновения пузырей на коже. Это включает в себя очистку кожных ран, покрытие их мазями и повязками и ежедневную замену этих повязок.

Раны пациентов часто вновь открываются во время заживления и могут оставаться открытыми в течение месяцев или даже лет. Хронические раны и накопление рубцовой ткани подвергают пациентов риску опасных для жизни инфекций, деформаций конечностей и плоскоклеточного рака кожи.

Исследователи отмечают, что во время испытаний гель наносился в клинических условиях, но, когда он будет одобрен FDA, его можно будет использовать самостоятельно в домашних условиях при смене повязки.


Читать далее:

Существует ли наука в экстремальных условиях? Отвечаем в цифрах

Ученые выяснили, кому была выгодна смерть динозавров

Посмотрите на фото Земли из космоса: его сделал первый частный модуль

Подписывайтесь
на наши каналы в Telegram

«Хайтек»новостионлайн

«Хайтек»Dailyновости 3 раза в день

Первая полоса
Астрономы сфотографировали «детство Вселенной» до появления галактик
Космос
Прощальные кадры: лунный модуль сфотографировал закат на Луне
Наука
Гены загадочных предков людей повлияли на работу мозга, показало исследование
Наука
В Петербурге открыли лабораторию для создания компьютеров, которые имитируют работу мозга
Наука
Телескоп «Евклид» показал 26 млн галактик: опубликованы первые результаты миссии
Космос
Крошечных морских животных увеличили в пять раз, чтобы рассмотреть их клетки
Наука
В Сеченовском Университете появится «умная» операционная 
Новости
Операторы связи начали заменять китайское оборудование на российское
Новости
В России хотят обязать использование отечественных процессоров для ИИ
Новости
Посмотрите на первого робота-гуманоида Nvidia в действии
Новости
Образцы с обратной стороны Луны показали, какой она была в прошлом
Космос
Морские интернет-кабели научились «прослушивать» на предмет саботажа
Новости
Нового рекорда на термоядерном синтезе добились в России
Наука
Российские ученые разработали материалы для памяти будущего  
Наука
Выяснилось, какие мутации ДНК ускоряют старение  
Наука
«Суперджет» с российскими двигателями ПД-8 впервые поднялся в воздух
Новости
Светочувствительные нановолокна ускорили рост нейронов  
Наука
ChatGPT может «заболеть» тревожностью и депрессией, но есть способ его «успокоить»  
Новости
Москва сократила выбросы углерода на 190 000 тонн благодаря электробусам  
Новости
Игуаны совершили рекордное путешествие миллионы лет назад: они проплыли по океану 8 000 км
Наука