Предложенные антитела были протестированы на мышах и показали высокую эффективность для предотвращения развития бокового амиотрофического склероза. Они связывались с эпитопами — фрагментами белка SOD1, которые есть только у дефектных копий, предотвращая их накопление. При этом «здоровые» копии белка SOD1 не связывались этими антителами и продолжали выполнять свои функции. Синтезированные антитела снижали количество дефектного белка в клетках, восстанавливали моторные нейроны и приводили к замедлению развития заболевания.
В норме белок SOD1 необходим в нашем организме, в том числе в нервных клетках, для защиты от окисления. При некоторых мутациях, образование этого белка нарушается, и такие дефектные молекулы слипаются и накапливаются в нервных клетках. Это приводит к развитию неизлечимого на данный момент заболевания — боковому амиотрофическому склерозу, при котором постепенно разрушаются двигательные нейроны, вызывая паралич мышц, в том числе дыхательных.
На данный момент для снижения токсического воздействия дефектного белка SOD1 лекарственные препараты блокируют экспрессию этого белка в нервных клетках, при этом не синтезируется, в том числе, и «здоровая» форма этого белка, что лишает нервную систему защиты от окисления. Разработка антител позволит использовать таргетную терапию, направленную только на неправильно свернутые белки, снижая риск побочного окислительного повреждения нервной системы.
Читать далее:
Город бронзового века с элитными гробницами нашли на севере Китая
Количество белка в рационе влияет на борьбу иммунных клеток с раковыми опухолями
Образцы красного водопада рассмотрели в лаборатории: что там нашли ученые
На обложке: Изображение от Freepik